"복스조고 급여 발판…희귀질환 포트폴리오 확장"

• 지창덕 삼오제약 희귀전문의약품 사업부 상무
• 첫 연골무형성증 치료제 급여 진입…희귀질환 사업 새 도약
• 바이오마린과 협업 통해 글로벌 혁신과 국내 실행 역량 결합
• "희귀질환은 제품이 아니라 치료 환경을 만드는 일"

[데일리팜=황병우 기자]국내 첫 소아 연골무형성증 치료제 '복스조고(보소리타이드)'의 건강보험 급여 적용은 환자들에게 새로운 치료 선택지를 열었다. 동시에 삼오제약에는 20여 년간 이어온 희귀질환 사업을 한 단계 확장하는 전환점이 됐다.

복스조고의 국내 도입과 출시를 총괄한 지창덕 삼오제약 희귀전문의약품 사업부 상무는 이번 프로젝트를 통해 글로벌 혁신 치료제와 국내 의료환경을 연결하는 새로운 상업화 모델을 구현하고자 했다.

데일리팜은 지창덕 삼오제약 희귀전문의약품 사업부 상무(51)를 만나 복스조고 출시의 의미와 희귀질환 사업 전략, 그리고 향후 비전을 들어봤다.

"복스조고는 그동안의 경험을 한 단계 발전시킨 프로젝트"

지창덕 삼오제약 희귀전문의약품 사업부 상무

지 상무는 복스조고를 기존 희귀질환 치료제 출시와는 결이 다른 프로젝트로 평가했다.

삼오제약은 지난 20여 년간 Fabry(파브리병), Gaucher(고셔병), Pompe(폼페병), MPS(뮤코다당증), PKU(페닐케톤뇨증) 등 다양한 희귀질환 치료제를 국내에 도입·공급하며 전문성을 축적해 왔다. 

복스조고 역시 이러한 흐름의 연장선에 있지만, 단순한 제품 추가를 넘어 사업 운영 방식과 상업화 역량을 한 단계 고도화한 계기라는 점에서 의미가 크다는 설명이다.

지 상무는 "복스조고는 하나의 신제품이라기보다 그동안 축적한 경험과 노하우를 새로운 방식으로 구현한 프로젝트이자, 희귀질환 사업이 다음 단계로 도약하는 전환점"이라고 말했다.

복스조고는 국내에서 성장판이 닫히지 않은 생후 4개월 이상 소아 연골무형성증 환자를 대상으로 허가된 최초의 약물 치료 옵션이다. CNP 유사체 기전을 통해 FGFR3 신호전달 경로를 조절하는 혁신 치료제로 평가받는다.

그는 "국내 최초 치료 옵션이라는 점도 중요하지만, 환자와 보호자에게 '치료를 선택할 수 있다'는 가능성을 제시했다는 점이 더 큰 의미"라며 "연골무형성증은 저신장뿐 아니라 반복적인 수술과 다양한 합병증을 동반하는 만큼, 성장 개선을 넘어 장기적인 건강관리와 삶의 질 향상까지 기대할 수 있다"고 밝혔다.

"희귀질환은 제품이 아니라 치료 환경을 만드는 일"

지 상무는 제약업계에서 25년간 경험을 쌓았으며, 이 중 15년 이상을 희귀질환 분야에 집중해 왔다. 글로벌 희귀질환 기업에서 조직 설립과 신제품 론칭을 주도하며 다양한 상업화 프로젝트를 수행했고, 복스조고 프로젝트는 이러한 경험을 국내 의료환경에 최적화해 구현한 사례다.

그는 "글로벌에서 축적된 혁신을 국내 의료환경에 맞게 연결하고, 실제 환자 치료로 이어지도록 만드는 것이 우리의 역할"이라고 설명했다.

복스조고는 바이오마린과의 긴밀한 협업을 통해 추진됐다. 바이오마린의 연구개발 역량과 글로벌 경험, 삼오제약의 국내 실행력이 결합해 혁신 치료제를 국내 의료현장에 안착시키는 구조다.

다만 그는 희귀질환 사업의 본질은 제품 자체가 아니라 치료 환경 구축에 있다고 강조했다.

지 상무는 "희귀질환은 제품 하나를 출시한다고 시장이 형성되는 분야가 아니다. 환자 발굴, 진단, 치료 시작, 장기 관리까지 모든 과정이 유기적으로 연결돼야 치료가 환자에게 전달된다"고 언급했다.

특히 이러한 철학을 바탕으로 희귀전문의약품 사업부 내에서 의료, 마케팅, 환자지원 기능을 유기적으로 연결하는 운영 체계를 구축했다.

그는 "조직 규모보다 중요한 것은 전문성과 실행력"이라며 "작지만 강한 조직을 기반으로 의료진과 환자에게 필요한 지원을 신속하고 정교하게 제공하는 것이 경쟁력"이라고 말했다.

"복스조고는 끝이 아니라 더 큰 시작"

지 상무는 복스조고를 단일 제품의 성과를 넘어 희귀질환 사업의 방향성을 제시한 프로젝트로 평가했다.

그는 "복스조고를 통해 확인한 것은 단일 혁신 치료제의 성공 가능성이 아니라, 정교한 위험분담제도(RSA) 기반의 약가 및 급여(P&R) 과정과 실제 임상 근거(RWD) 기반의 성과 평가 체계를 구축하고, 작고 강한 조직을 바탕으로 민첩한 실행력을 확보함으로써 환자 중심의 희귀질환 상업화 모델을 현실화할 수 있었다는 점"이라고 전했다.

삼오제약은 이를 기반으로 희귀질환 분야에서 축적한 전문성을 토대로 파이프라인뿐 아니라 전문의약품 전반으로 상업화 역량을 확대해 나갈 계획이다.

또한 의료진, 환자, 정부, 학회, 글로벌 파트너를 연결하는 통합 협업 모델도 지속적으로 발전시켜 나간다는 구상이다.

지 상무는 "희귀질환 사업은 단기 성과보다 환자에게 치료 기회를 연결하는 과정 자체에 더 큰 의미가 있다"며 "앞으로도 글로벌 파트너와 협력해 더 많은 환자들이 혁신 치료에 접근할 수 있도록 역할을 이어가겠다"고 말했다.

이어 "환자가 치료를 시작하는 순간이야말로 우리의 역할이 시작되는 시점"이라며 "복스조고는 하나의 프로젝트가 아니라 더 많은 희귀질환 환자에게 새로운 치료 기회를 만들어가기 위한 출발점"이라고 덧붙였다.