먹는 SMA치료제 에브리스디, 신생아 적응증 확대

• 식약처 추가 승인 획득…2개월 미만 영아에 투약 가능
• 연령·체중 따라 맞춤 처방... 급여 등재가 숙제

[데일리팜=어윤호 기자] 먹는 SMA치료제 '에브리스디'를 국내에서도 2개월 미만 영아에 사용할 수 있게 됐다.

관련업계에 따르면 한국로슈의 척수성근위축증치료제(SMA, Spinal Muscular Atrophy) 에브리스디(리스디플람)가 최근 식약처로부터 해당 적응증 확대 승인을 획득했다.

이에 따라 국내에서 증상 발현 전 신생아에 에브리스디 투약이 가능해졌다.

신생아 적응증 확대는 임상 2상 RAINBOWFISH 결과를 기반으로 이뤄졌다. 연구에서는 SMN2 유전자 수에 관계 없이 생후 6주까지 유전적으로 진단된 무증상 SMA 환자를 대상으로 에브리스디의 효능, 안전성, 약동학·약력학 등을 평가했다.

1차 목표점은 5초 동안 도움 혹은 지지 없이 앉을 수 있는 환자 비율로 설정했다. 데이터 컷오프 시점까지 총 26명의 환자가 등록됐다. 이들의 연령은 28.5일(중앙값)이었고, 유전자검사를 기반으로 SMA로 진단됐지만 증상은 없었다.

SMA치료제로는 첫 경구용 옵션인 에브리스디는 연령 및 체중에 따른 맞춤 처방이 가능하다는 장점이 있다.

다만 아직 보험급여 등재 과정은 지지부진한 모습이다. 지난해 7월 급여 신청을 제출했지만 건강보험심사평가원의 어떤 위원회 공개 리스트에도 이름이 보이지 않는 상황이다.

이번 적응증 확대와 함께 오는 2023년에는 에브리스디의 보장성 확대도 이뤄질 수 있을지 지켜 볼 부분이다.

한편 현재 우리나라에서 SMA 영역에는 바이오젠의 스핀라자(뉴시너센), 노바티스의 졸겐스마(오나셈노진아베파르보벡)가 등재돼 있다.