임상시험 자료보완 하다 치료 지연...식약처 절차 개선

• 개발 초기단계 시 전문가 의견교류 등 안전관리 강화
• 식약처, 의약품 등의 안전에 관한 규칙 일부개정령 입법예고

[데일리팜=이혜경 기자] 식품의약품안전처가 임상시험의약품의 치료를 목적으로 사용을 신청하려면 동료 전문의의 동의서를 제출하도록 절차 개선안을 마련했다.

그동안은 외국에서 임상시험 중인 임상시험용의약품을 치료목적으로 사용하려면 신청인(주치의)이 법령에 따라 사용 타당성 근거를 제출하면 됐다.

하지만 제출되는 근거자료가 충분하지 않을 경우 추가적인 자료요구 보완 절차와 자문 등을 거치면서 환자들의 치료시기는 지연될 수 밖에 없는 상황이었다.

최근 3년 치료목적(변경) 승인민원은 평균 1071건으로, 식약처에서 민원처리기간(7일) 내 해당 희귀질환 분야 전문가 파악 및 자문의뢰에 한계가 있어 최초 접수부터 최종승인 및 반려까지 1~2개월 소요되면서 불가피하게 치료시점 지연 사례가 발생하고 있다.

이에 식약처는 '의약품 등의 안전에 관한 규칙 일부개정령(안)'을 마련하고 의견조회를 진핼 중이다.

이번 개정안에는 말기암 등 생명을 위협하는 중대한 질환을 가진 환자나 응급환자 등이 국외에서 임상시험 중인 의약품을 치료 목적으로 사용할 수 있도록 하는 등 제출자료와 승인 절차를 규정 손질이 담겼다.

식약처가 공개한 규제영향분석서를 보면 현행 규정은 사용 타당성에 대한 의학적 근거자료를 치료목적 사용신청 시 제출하도록 되어 있다.

하지만 근거자료가 불충분하거나 임상적 유익성에 의학적 판단이 필요한 경우 식약처는 다른 전문가 평가를 추가적으로 실시하면서 환자 치료기회 지연, 해당 분야 전문성이 있는 전문의 간 논의·수렴 절차 필요성이 제기되는 실정이다.

또 임상적 유익성이 미흡함에도 치료목적 사용을 신청해 환자의 안전에 우려가 되는 사례 또한 지속 발생하면서 신청단계에서 전문가 그룹 내 동료평가 등을 통한 사전검토 필요성도 대두됐다.

식약처는 "신청인(주치의)은 신청 희귀·중증질환 분야 전문의로서 동일 분야 전문가 그룹과 학회 등을 통해 긴밀한 교류관계에 있어, 사전에 전문가 동의서를 준비·제출하도록 하면 의학적 사용근거 전문성 확보와 사용여부 판단기간을 단축할 수 있다"고 판단했다.

다만 해당 동의서는 임상 1상 등 개발 초기단계이거나, 승인된 3상 임상시험과 적응증이 다른 경우 등에 한해 제출하도록 할 계획이다.

식약처는 "신청단계에서 전문가 그룹 내 검토 및 해당 분야에 대한 전문의 동의서를 사용 근거자료로 인정하는 것으로 말기암 등 치료수단이 없는 중증·희귀질환자에게 적기에 치료기회를 제공하고 안전성을 강화하는 측면에서 편익이 크다"고 내다봤다.