신경모세포종 치료제 '디누툭시맙 베타' 희귀약 지정

• GD2 항원표적 기전…유사파마 허가 절차 진행

[데일리팜=어윤호 기자] 신경모세포종(neuroblastoma) 환자에게 투여되는 면역치료제 '디누툭시맙 베타(dinutuximab beta)'가 희귀의약품으로 지정됐다.

디누툭시맙 베타는 지난해 국내 법인이 출범한 레코르다티(구 유사파마)의 약물로 현재 정식 허가 절차도 진행 중이다. 유사파마는 지난 2021년 레고르다티로 흡수 합병된 바 있다.

이 약은 단일클론 키메라 항체(chimeric antibody)로서, 신경모세포종 세포에 발현되는 'GD2'라는 특정 항원을 표적으로 작용한다.

'디노툭시맙 베타'는 과거 골수억제 및 조혈모세포이식 치료를 받고 유도 항암화학요법을 받은 이후 부분반응을 보인 환자와 잔존질환 여부에 관계없이 재발 또는 불응성 신경모세포종 병력을 가진 환자를 적응증으로 인정 받았다.

비슷한 기전을 갖는 유나이티드 테라퓨틱스의 '유니툭신(디누툭시맙)'이 2015년 미국식품의약국(FDA)의 허가를 받았지만, 생산량이 부족한 상황이다.

이에 따라 고위험 신경모세포종 환자의 주요한 치료옵션인 디노툭시맙 베타의 국내 공급이 원활히 이뤄질 수 있을지 지켜 볼 부분이다.

한편 신경모세포종이란 부신수질 및 교감신경절에 나타나는 종양을 말한다. 대부분은 복강에 생기지만, 절반가량은 부신수질에서 비롯된다. 나머지는 척수 주위에 있는 교감신경절에서 나타나기 때문에 교감신경이 지나가는 목, 골반, 가슴을 둘러싸고 있는 골격에도 나타난다고 알려졌다.

대개 5세 미만의 소아에게 발생하는데, 증상은 다양하게 나타난다. 배에 덩어리 형태로 만져지는 경우가 많고, 기침이나 호흡곤란을 일으킬 수 있다. 종양이 소뇌로 번진 경우에는 발작적으로 눈, 팔 및 다리를 빠르게 움직이는 증세가 나타나고, 골반에 발생한 경우 소변이 자주 마렵거나 배뇨곤란 증세가 나타나기도 한다.