[데일리팜=차지현 기자] 난세에 영웅이 난다. 메신저 리보핵산(mRNA) 백신은 코로나19 팬데믹이 낳은 최고의 스타다. mRNA 기술은 1990년대 개념이 나온 뒤 오랫동안 실험실에 머물렀지만, 팬데믹을 계기로 처음 현실화됐다. 이후 빠른 설계와 생산, 높은 유연성을 입증하며 바이오 치료의 패러다임을 바꾸는 차세대 플랫폼으로 떠올랐다.

mRNA 기술 주도권 확보를 위한 글로벌 경쟁이 치열해지는 가운데 독자 기술로 정면 승부에 나선 국내 업체가 있다. 설립 4년차 바이오텍 SML바이오팜이 그 주인공이다. SML바이오팜은 mRNA 플랫폼을 활용해 기존 치료법으로는 한계가 있던 질환을 치료, 차세대 바이오 시장의 게임체인저가 되겠다는 포부다.

SML바이오팜은 ▲체내 안정성과 단백질 발현 효율을 높인 mRNA 설계 기술 ▲인공지능(AI) 기반 지질나노입자(LNP) 최적화 기술 등 두 개 플랫폼을 구축했다. 이를 기반으로 감염병, 암, 근감소증 등 다양한 질환을 겨냥한 파이프라인을 개발 중이다. 이 중 중증열성혈소판감소증후군(SFTS) 항체 치료제 후보물질을 주요 파이프라인으로 삼고 개발 속도를 높이고 있다.

SML바이오팜 창업주이자 이제까지 회사를 이끌고 있는 남재환 대표는 30년 이상 백신 연구과 바이오 기술 개발 경험을 지닌 전문가다. 남 대표는 보건복지부 질병관리본부 전신 국립보건연구원 보건연구관 등을 역임하고 현재 가톨릭대 의생명과학과 교수로 재직 중이다. 남 대표를 만나 SML바이오팜의 핵심 기술과 향후 비전에 대해 들어봤다.

회사의 주요 파이프라인은 무엇인가.

SML바이오팜은 mRNA 기술을 바탕으로 예방백신과 치료제를 개발하고 있다. 크게 두 가지 접근 방식으로 주요 파이프라인을 개발 중이다.

첫 번째는 mRNA 기술로 면역반응을 유도해 질병을 예방하거나 치료하는 방식이다. 인유두종바이러스(HPV)에 의한 자궁경부암, 두경부암 치료용 mRNA 암백신과 코로나19 예방 백신이 해당한다. 두 파이프라인 모두 비임상 단계다. 코로나19 예방백신의 경우 올 4월 질병관리청 팬데믹 대비 mRNA 백신 개발 지원 사업으로 선정돼 지원을 받게 됐다.

두 번째는 mRNA 기술을 통해 체내에서 치료 단백질을 직접 발현시켜 질병을 치료하는 방식이다. SFTS를 적응증으로 개발 중인 항체 치료제 후보물질 'SBP301'이 대표적이다. SBP301은 항체 유전자를 mRNA 형태로 전달해 체내에서 직접 항바이러스 항체 생성하도록 하는 기전이다. 현재 비임상 독성시험을 진행하고 있다.

여기서 나아가 mRNA로 이중항체를 체내 발현해 암을 치료하는 파이프라인, 신규 타깃 근육 재생 관련 단백질을 발현하는 근감소증 치료제 파이프라인 등을 보유했다. 이들 파이프라인은 모두 개념 검증(POC)을 완료하고 후보물질 최적화 과정을 거치고 있다.

핵심 파이프라인의 적응증인 SFTS에 대해 설명해달라.

SFTS는 살인진드기로 알려진는 작은소참진드기를 매개로 감염되는 바이러스성 감염병이다. 국내뿐 아니라 중국, 일본 등 동아시아 지역에서 꾸준히 환자가 발생하고 있다. 올해에도 한국에서 환자가 지속 보고됐는데, 최근 청주 병원에서는 사람 대 사람 감염으로 인해 의료진이 집단 감염되는 일도 발생했다.

SFTS 치료제 개발에 착수하게 된 배경은.

SFTS는 환자 수가 많지 않지만, 감염 시 치명률이 약 20%에 이를 정도로 매우 높은 중증 질환이다. 그럼에도 현재까지 허가된 치료제나 백신이 전무하다. SML바이오팜은 SFTS의 높은 치명률과 미충족 의료 수요에 주목해 치료제 개발을 결정했다. 특히 공중보건 차원에서 조기 대응 필요성을 절감해 mRNA 기술을 활용한 항체 치료제를 통해 감염병 대응의 새로운 해법을 제시하고자 했다.

SFTS 치료제 후보물질인 SBP301을 소개한다면.

SBP301은 SFTS 바이러스를 무력화하는 중화능(바이러스가 세포에 침입하지 못하게 막는 능력)을 가진 항체 유전정보를 mRNA 형태로 체내에 전달해, 우리 몸이 스스로 항체를 만들어내도록 유도하는 치료제다. 이 항체는 감염에서 회복한 환자 유래 항체를 기반으로 한다.

SBP301은 SML바이오팜의 자체 개발 mRNA 플랫폼을 활용해 높은 체내 발현 효율을 확보한 게 특징이다. 보건복지부 감염병 예방·치료 기술개발사업과 과학기술정보통신부 국가 전임상 지원체계 구축 사업 지원으로 한국생명공학연구원과 국가독성과학 연구소의 도움을 받아 비임상 독성시험을 진행 중이다.

mRNA 기반 항체 발현 기술은 기존 항체 주입 방식과 어떤 점이 다른가.

기존 항체 치료제는 주로 포유류 세포(Mammalian cell)를 이용해 몸 밖에서 항체 단백질을 대량으로 만든 뒤, 이를 주사로 투여하는 방식이다. 이 과정은 시간도 오래 걸리고 비용도 많이 들며, 복잡한 공정과 까다로운 품질 관리가 요구된다.

반면 mRNA 기반 항체 치료제는 항체 단백질의 유전정보를 mRNA 형태로 전달해, 인체 내 세포에서 직접 항체 단백질을 합성하도록 유도하는 방식이다. 즉 우리 몸의 세포를 '항체 공장'으로 활용하기 때문에 별도 단백질 생산·정제 공정을 줄일 수 있어 효율적이고 유연한 생산이 가능하다.

또한 mRNA는 소량으로도 충분한 효과를 낼 수 있는 데다 설계와 생산 속도가 빨라 신종 감염병이나 변이 바이러스처럼 빠르게 변화하는 상황에도 신속하게 대응할 수 있다는 장점이 있다.

중장기적인 관점에서 SBP301 개발 전략은.

SFTS는 일본과 중국에서도 지속해서 환자가 발생하고 있고 해당 지역에서도 치명률이 높은 질환으로 인식되고 있다. 당사는 해당 국가를 포함한 아시아 지역 진출 가능성을 염두에 두고 있다. 세부적으로 항체 서열 도입과 관련해 일본 기업과 협력한 경험이 있다. 현지 실증과 기술이전 등을 통해 글로벌 진출 기반을 마련하고자 한다.

다른 적응증으로 확장 가능성도 크다. mRNA는 항체 등 단백질 유전정보를 체내에 전달해 세포가 직접 단백질을 만들게 하는 방식인 만큼, 단일항체는 물론 이중항체나 융합 단백질까지 발현이 가능하다. 감염병뿐 아니라 암, 노화질환, 근감소증 등 다양한 질환으로 적응증을 확장할 수 있는 여지가 있다. 당사도 현재 SFTS 적응증을 중심으로 개발 중이지만, 동일 플랫폼을 활용해 항암제와 근감소증 치료제 등으로 파이프라인 확장을 모색하고 있다.

단순한 치료제 개발을 넘어 플랫폼 기술로서 확장 가능성도 주목된다. SML바이오팜이 개발 중인 mRNA 플랫폼의 전략적 가치가 있다면.

SML바이오팜의 mRNA 플랫폼은 면역 유도용 백신(mRNA 백신)과 치료 단백질 발현(mRNA 항체 치료제) 두 방향으로 확장 가능한 범용 기술이다. 특정 질환에 국한되지 않고 다양한 적응증에 적용할 수 있다.

특히 mRNA는 코로나19 팬데믹에서 경험했듯 설계와 생산 속도가 빠르고 유연성이 높아 감염병 확산 초기에 신속하게 대응할 수 있다는 장점이 있다. 백신처럼 면역을 유도하는 방식뿐 아니라, 항체나 이중항체 등 치료 단백질을 직접 발현시켜 치료제로 사용하는 것도 가능하기 때문에, 예방과 치료를 동시에 커버할 수 있는 차세대 기술로 평가받는다.

이 같은 특성 덕분에 신종 감염병 발생 시 항체나 항원 서열만 확보되면 신속한 개발이 가능해 국가 차원의 감염병 대응 기술 자산으로서 가치가 크다. SML바이오팜은 국산 mRNA 백신 기술 확보와 백신 주권 강화를 목표로 바이오로직스·인벤티지랩과 컨소시엄을 구성해 국책 사업에 참여하고 있다.