[데일리팜=황병우 기자] 바이오벤처 티움바이오가 여성질환·면역항암·희귀질환 분야 혁신 신약 개발로 주목받고 있다.

최근 경구용(GnRH 길항제) 신약후보 ‘메리골릭스’의 자궁근종 2상 성공 소식을 알리며 기술력을 입증, 차세대 면역항암제와 혈우병 치료제 파이프라인도 속도를 내는 중이다.

김훈택 티움바이오 대표는 글로벌 파트너십 전략과 기업 비전을 공유하며, 메리골릭스의 성과에 대해 "국내 바이오벤처가 쉽지 않은 여성질환 치료제 개발에서 의미있는 결과를 냈다"며 자신감을 나타냈다.

여성질환 치료 혁신의 선봉, 메리골릭스의 가치

최근 티움바이오가 주목받은 이유는 메리골릭스(Merigolix, TU2670/DW-4902)의 자궁근종 국내 임상 2상 성공을 발표했기 때문이다.

대원제약과의 공동 개발을 통해 진행된 자궁근종 임상 2상에서 주 평가지표와 부 평가지표 모두 유의미한 개선 효과를 확보하면서 사업화 가능성이 한층 커졌다.

티움바이오의 메리골릭스는 경구용 성선자극호르몬 방출호르몬 길항제(GnRH antagonist)로, 기존 주사제 위주의 GnRH 작용제 대비 복용 편의성이 높고 투약 초기 호르몬 급상승 부작용이 없는 것이 강점이다.

인터뷰에 동석한 김선미 티움바이오 응용약물합성실장은 "메리골릭스 한 제품으로 자궁내막증, 자궁근종, 보조생식술(ART) 등 최소 3가지 질환을 표적 할 수 있다"며 "메리골릭스는 유럽 임상 2a상에서 자궁내막증 치료 효과와 안전성을 입증한 바 있다"고 설명했다.

메리골릭스 자궁근종 임상 2상은 월경과다 증상 개선을 1차 평가지표로 진행됐으며, 총 71명의 환자를 고용량·중간 용량·저용량·위약군에 무작위 배정해 12주간 하루 한 번 경구 투여하고 12주 관찰한 결과, 모든 용량군에서 위약 대비 월경과다 증상이 유의하게 개선됐다.

김 실장은 "위약군에서는 월경량이 전혀 줄지 않았지만, 메리골릭스 투여군에서는 대부분 환자의 출혈이 정상 수준으로 감소, 통계적 유의성을 확실히 달성하는 등 경쟁 약물과의 비교에서도 우월한 효능이 확인됐다"고 밝혔다.

메리골릭스의 이번 연구 성과는 자궁내막증에 이어 자궁근종에서도 기대 이상의 우수한 약효를 보였다는 점에서 긍정적으로 평가 받고 있다. 하나의 작용기전으로 여러 질환을 치료할 수 있는 약물을 개발하는 티움바이오의 플랫폼 전략이 효과를 보이고 있기 때문이다.

김 대표는 "자궁내막증 적응증으로 약효를 확인한 뒤 자궁근종으로 확장하는 식으로 리스크를 분산시키면서도 파급력을 극대화한 것"이라며 "예상대로 자궁근종에서도 뛰어난 결과를 얻어 플랫폼 전략의 유효성을 확인했다"고 밝혔다.

차세대 면역항암제와 희귀질환 치료제 개발 드라이브

티움바이오는 여성질환 외에도 면역항암제와 희귀질환 치료제 파이프라인을 두 축으로 성장동력을 마련하고 있다.

면역항암제 후보물질인 'TU2218'은 TGF-β 신호억제와 VEGF 혈관형성 억제라는 이중 저해 기전을 내세운 경구용 면역항암제로, 면역관문억제제(ICIs)의 효과를 방해하는 TGF-β 및 VEGF 경로를 동시에 막아 항암면역 반응을 극대화하는 것을 목표로 개발 중이다.

티움바이오는 향후 TU2218을 키트루다 병용 요법의 시너지 강화제로 개발해 기존 면역치료에 반응하지 않거나 효과가 미미한 환자들에게 새로운 옵션을 제공한다는 계획이다. 현재 담도암과 두경부암을 핵심 타깃 암종으로 선정해 연구를 진행 중이다.

이에 대해 김 대표는 "TGF-β 경로 활성과 면역억제 성향이 높은 암이 어디인지 과학적으로 많은 연구를 거쳤고, 약효를 확실히 보일 수 있는 암종으로 담도암과 두경부암을 선택했다"며 "기존 면역항암제 단독 반응률이 30~40%에 불과한데, TU2218과의 병용으로 반응률을 끌어올리고 내약성을 개선해 전체 생존기간(OS)을 증가시킬 수 있을 것으로 기대한다"고 설명했다.

아울러 다가오는 미국임상종양학회(ASCO 2025)에서 포스터 발표를 통해 지금까지 투여한 대상자들에 대한 임상 2a상 중간결과를 발표할 계획으로, 이후 추가 투약을 확대해 진행한 후 최종 임상 결과 발표는 내년에 가능할 것으로 전망 중이다.


희귀질환 분야에서는 혈우병 치료제 'TU7710'이 티움바이오의 주력 파이프라인이다.

TU7710은 중화항체 보유 혈우병 환자를 대상으로 한 후보물질로 기존 약물 대비 반감기를 획기적으로 늘린 장기지속성 치료제를 목표로 개발 중이다.

회사에 따르면 대부분 시장을 점유하고 있는 노보노디스크의 '노보세븐'의 경우 반감기가 2~3시간으로 매우 짧아 효과 유지를 위해 자주 투여해야 하고 비용도 막대한 부담이 있다.

반면 티움바이오의 TU7710은 노보세븐 대비 6~7배 긴 반감기를 보여 투여 빈도와 치료비용 부담을 크게 줄일 수 있을 것으로 기대된다. 현재 TU7710은 1a상을 마무리하고 본격적인 환자 대상 임상 진입을 앞두고 있다.

김 대표는 "TU7710은 노보세븐보다 월등히 긴 반감기를 통해 출혈 에피소드에 신속히 대응하고 수술 시 출혈 예방까지 가능한 효과적 약물이 될 것"이라며 "혈우병 치료제는 임상 성공률이 굉장히 높다. 효과에 대해 1%의 의심만 있을 뿐 99%는 확신한다"고 강조했다.

그는 이어 "혈우병은 임상 성공확률(26%)이 다른 질환 대비 훨씬 높고, 임상 소요 기간도 길지 않아 4~5년의 개발기간을 거쳐 2028년~2029년쯤 상용화를 목표로 하고 있다"며 "세계 시장 규모 약 2조원으로 추산되는 중화항체 보유 혈우병 치료제 분야에서 TU7710이 50% 이상 시장을 점유할 수 있을 것"이라고 기대했다.

"글로벌 진출 전략, 파이프라인 특성 맞춤 파트너 모색"

여러 혁신 신약 파이프라인을 보유한 티움바이오이지만, 후속 임상 및 글로벌 상용화 단계에서는 외부 파트너십 전략이 필수적이다.

이에 대해 김 대표는 "국내 바이오벤처가 모든 것을 자체 수행하긴 어렵다. 파트너링을 어떻게 설정하고 확장하는지가 매우 중요하다. 각 파이프라인 특성에 따라 적합한 글로벌 파트너를 모색 중이다"고 밝혔다.

실제 회사는 메리골릭스의 경우 국내는 대원제약, 중국은 한소제약과 이미 라이선스 계약을 맺었고 유럽과 미국도 지역별로 파트너십을 추진하는 전략을 택했다.

면역항암제나 희귀질환 신약들 역시 해당 분야 전문기업과 협력해 개발 속도를 높이고 상업화 성공률을 극대화한다는 계획이다.

한편 티움바이오는 재무 건전성 확보와 주가 안정화를 통해 장기적 도약 기반을 다지고 있다.

최근 증권가에서 거론된 이른바 오버행 이슈에 대해, 김 대표는 "회사 재무 상태는 전혀 나빠진 적이 없다"고 일축했다.

풍부한 현금 보유액과 탄탄한 운영 자금으로 사업을 영위해왔지만, 주가 하락으로 투자자들이 막연한 불안을 느끼게 되자 과감한 자금 조달 및 최대주주의 자사주 추가 매입 등을 통해 시장 신뢰를 회복했다는 설명이다.

김 대표는 "주가가 많이 내려가면 '회사에 무슨 문제가 있나'라고 의심하게 마련"이라며 "이를 해소하고자 주요 오버행 물량을 정리했고, 앞으로도 신약 개발 성과로 신뢰를 쌓아가는 것이 최우선"이라고 강조했다.

이와 관련해 지난 3월 티움바이오는 최대주주인 김훈택 대표가 특수관계인이가 재무적투자자와 함께 2대주주였던 한국투자파트너스의 잔여지분을 전량 매입해 오버행 우려를 해소했고, 이에 힘입어 주가도 안정세를 찾은 바 있다.

그는 "신약이 허가되고 매출로 로열티 수입이 들어오기까지 3~4년이 걸릴 것으로 보고 그 기간을 안정적으로 유지하는 게 중요하고 현재 자금조달 계획은 없다"고 언급했다.

글로벌 혁신 신약을 향한 도전을 이어가는 티움바이오의 최종 목표는 무엇일까? 이에 대해 김 대표는 '감동을 주는 회사'를 만들고 싶다고 전했다.

그는 "최근 스마트 바이오로직스(Smart Biologics)라는 키워드로 스마트한 신약 개발을 추구하는 방향으로 전환 했다"며 "그동안 축적된 생물학 및 화학적 역량에 독창적인 아이디어를 접목해 과거와는 완전히 다른 똑똑한 신약 개발을 해야 글로벌 경쟁에서 살아남을 수 있다"고 전했다.

중국 등 거대 자본을 앞세운 경쟁자들을 이기기 위해서라도 묵묵히 열심히 하는 것만으로는 부족하고, 한발 앞선 스마트 혁신이 필요하다는 의미다.

끝으로 김 대표는 "티움바이오는 이러한 전략 아래 메리골릭스를 비롯한 주력 파이프라인의 가치를 극대화하고, 협력과 소통을 통해 궁극적으로 환자와 투자자 모두에게 감동을 줄 수 있는 회사를 지향하고 있다"고 덧붙였다.