[데일리팜=정새임 기자] 혈우병B 치료제 베네픽스(성분명 노나코그-알파)가 국내 출시 20년을 맞았다. 최초의 유전자재조합 혈우병B 치료제인 베네픽스는 주1회 예방요법 등 꾸준한 연구개발로 치료 개선에 앞장섰다는 평가다.

B형 혈우병은 전체 혈우병 중 약 20%에 불과한 드문 질환이다. 국내 환자는 약 400명 정도로 추산된다. 선천성 희귀질환으로 어릴 때부터 평생 약을 투여해야 하지만 단백질 구조가 복잡하고 번역 후 변형 정도가 심해 치료제 개발은 더뎠다.

한국화이자제약 베네픽스는 B형 혈우병 치료 시장에 등장한 첫 유전자재조합 치료제다. 이전까지는 혈장 유래 치료제가 유일했다. 베네픽스는 바이러스나 박테리아가 없는 것으로 확인된 비인간 세포를 재조합하는 바이오 기술을 적용해 혈장 유래 치료제가 지닌 감염 위험성을 차단했다.

베네픽스는 13년 간 유일한 치료제로 시장을 장악하다 2015년 두 번째 신약 릭수비스가 등장하며 내리막길을 걸었다. 의약품 시장조사기관 아이큐비아에 따르면 베네픽스는 2017~2020년까지 평균 연매출 360억원대를 기록했다. 지난해에는 반감기를 늘린 세 번째 신약 알프로릭스가 선전하며 240억원으로 33% 감소했다. 작년 베네픽스의 시장점유율은 77%였다.

매출은 감소했지만 베네픽스가 B형 혈우병 치료에 기여한 공로는 높게 평가된다. 용량의 유연성으로 환자 특성과 상황에 따라 적합한 용량을 선택할 수 있도록 했다. 또 실온 보관이 가능한 패키지를 개발해 환자들의 투약 편의성을 높였다.

2020년에는 주1회 예방요법 적응증을 따내며 경쟁력을 높였다. 주1회 예방요법은 기존 주2회 주사를 1회로 줄여도 출혈 발생률에 유의한 차이가 없음을 입증한 것이다. 성인뿐 아니라 6세 이하 소아 환자에서도 임상 참여자의 91%가 관절출혈 경험 1회 이하를 보여 주1회 예방요법이 가능하다는 사실을 입증했다.

최은진 대구가톨릭대병원 소아청소년과 교수는 "주로 주 2회 요법으로 출혈예방을 해오던 소아 환자 중 정맥로 확보가 어렵거나 자가주사가 힘든 환아를 대상으로 주1회 예방요법을 시작했다"며 "주1회 요법으로도 더 나은 순응도와 주2회 요법과 같은 출혈 예방효과를 확인했고, 지금은 성인까지도 활동 스타일에 따라 주1회 예방요법을 적용하고 있다"고 말했다.

주1회 예방요법 실시로 환자들의 삶의 질도 크게 개선됐다. 혈우병 B형 환자 이영진(가명, 30) 씨는 데일리팜과 인터뷰에서 "주1회 예방요법 적응증이 생긴 2020년부터 주1회 예방요법을 택하고 있다. (전환 후) 일상생활이 더 수월해졌다"고 말했다.

이 씨는 20년 가까이 베네픽스로 치료하며 남들과 다름없는 삶을 살 수 있게 됐다고 말했다. B형 혈우병 치료제가 진화하면서 환자들을 바라보는 인식도 변화했다.

이 씨는 "과거 출혈이 나면 약을 주사하던 방식(보충요법)에서 출혈 전 미리 약을 맞는 예방요법이 등장하며 활동이 훨씬 편해졌고, 이제는 주사 횟수도 주2회에서 1회로 줄었다. 덕분에 남들과 다름없이 사회 일원으로서 직업을 갖고 살아가고 있다"며 "아직 인식이 미흡한 부분이 많지만 치료제가 크게 발전하면서 환자들의 삶과 외부의 시선도 많이 달라졌다고 느낀다"고 했다.

환자들을 소아 때부터 치료해 온 최 교수도 "베네픽스로 치료해 온 한 소아 환자가 올해 대학에 입학했다. 독립 생활을 할 수 있는 어엿한 성인이 된 모습을 보고 보람을 느꼈다"며 "혈우병 발병을 막을 순 없지만, 얼마나 적극적으로 치료하냐에 따라 환아들 삶이 달라질 수 있다"고 말했다.

김희정 한국화이자제약 희귀질환사업부 전무는 "베네픽스 주1회 예방요법은 미국, 대만 다음으로 전 세계에서 세 번째로 허가 받으며 빠르게 국내 환자들에게 적용할 수 있었다"며 "앞으로도 혈우병 치료 개선을 위해 혁신 치료제를 빠르게 국내 선보일 수 있도록 노력하겠다"고 전했다.