국내 신약 급여적정성 평가는 과학적 의사결정과 자원의 효율적 배분, 약품비 적정관리 등 여러 측면에서 의미있는 성과를 내왔다.

하지만 경제성 외에 심리적·사회적·윤리적 요소 등 다른 기준이 충분히 고려되지 않은 건 개선이 필요한 한계점으로 지적됐다. 제도발전을 위해 국내기반 효용자료 구축이나 혁신성 기준 설정, MCDA 시범연구 등이 필요하다는 제안이 나오게 된 배경이다.

건강복지정책연구원(연구책임자 이규식)은 심사평가원 의뢰로 수행한 '신약의 급여 적정성 평가 개선방안 연구'에서 이 같이 개선방안을 제시했다. 대부분은 그동안 급여등재 절차 운영과정에서 지속적으로 제기돼 왔던 과제들이다.

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◆현 제도 평가과 문제점=연구진은 현 급여적정성평가는 과학적 근거에 기반한 의사결정, 자원의 효율적 배분, 약품비의 적정관리 측면에서 만족할 수준으로 운영돼 온 것으로 평가된다고 했다.

또 선별등재제도 시행 이후 중증질환이나 희귀질환에서 환자 접근성 문제가 제기됐지만, 위험분담제도(RSA) 도입, ICER 탄력 적용 확대, 경제성평가 특례제도 도입으로 보완적 조치가 취해졌다고 했다.

연구진은 "외국에서도 경제성평가를 활용하는 국가에서는 한국과 유사한 제도를 운영하고 있고, 경제성평가를 직접적으로 활용하지 않는 국가에서도 경제성평가를 일부 약제에 도입하는 변화가 있다"고 했다.

그러면서 "최근의 의약품 개발이 항암제, 희귀질환 치료제, 맞춤형 치료제 등 고가 약제로 집중되는 상황에서 자원의 효율적 배분을 위한 경제성평가의 중요성이 강조되고 있는 것을 보여준다"고 했다.

연구진은 그러나 "현재 우리나라의 경제성평가 중심의 급여적정성 평가 체계는 유지하는 게 타당하지만, 이해관계자별로 다양한 의견이 제시되고 있다"고 지적했다.

가령 환자 단체와 제약사는 '신약의 접근성이 낮아졌다'고 하고, 정치권은 '급여적정성평가의 투명성이 결여됐다'는 의견이 있다고 연구진은 예시했다. 학계는 '의사결정의 일관성과 투명성 향상을 위해 평가결과를 더 자세히 공개할 필요성을 제기한다'고도 했다.

연구진이 분석한 문제점은 이렇다. 우선 연구진은 "경제성 외에도 심리적, 사회적, 윤리적 요소나 의료조직, 임상 전문가적 판단이 고려돼야 하는데 이 점이 충분히 반영되지 못하고 있다"고 했다.

또 "심평원이 ICER를 탄력적으로 적용할 때 혁신성을 고려한다고 했지만, 혁신성에 대한 구체적인 정의는 명시하지 않고 있다"고 지적하기도 했다. 약제급여평가위원회 의사결정의 투명성과 객관성 문제, 제한적인 평가결과 공개, 경제성평가 시 국내 효용자료 부족 등도 개선과제로 손꼽았다.

◆급여적정성평가 개선방안=연구진은 "약제급여 적정성평가에도 HTA 원칙이나 방법론이 적용된다면 자연스럽게 MCDA에서 사용되는 다기준의사결정 원리가 적용될 수 있다"고 했다. 하지만 "MCDA는 아직 외국에서도 제도적으로 시행한 선례가 없고 방법론상 논란이 많은 점 등을 감안해 당장 적용하기보다는 절충안과 중간과정에서 여러 대안을 고려할 수 있다"고 제안했다.

MCDA 사례를 참고한 의사결정, 외국의 MCDA 도입 경험 관찰 후 도입, 현재 평가 기준들을 유형화한 뒤 3~4단계로 약평위가 제시해 평가기준에 대한 객관적인 평가가 가능하게 하는 방안 등을 예시했는데, 연구진은 이중 단기적 방안으로 3번째 방안을 추천했다.

ICER 임계값 탄력적용과 관련해서는 "질병의 위중도가 심각하고 대체약제가 없는 등 임상적 필요성이 높은 경우 예외적으로 적용하는 데 당위성은 있다"고 했다. 그러나 "약평위 단계의 공식적 논의와 보건의료계의 사회적 합의기구에서 충분한 논의를 거쳐 기준변경 등을 검토하는 게 바람직하다"고 제안했다.

혁신성 기준과 관련해서는 "단기적으로 혁신성에 대한 정의(고려요소)를 마련해 공개한다면 평가의 투명성, 예측 가능성, 신뢰성이 제고될 것"이라고 했다.

연구진은 이밖에 "약평위 사례집을 발간해 의사결정의 일관성을 유지하고, 환자표본자료 등 선별등재제도 인프라에 대한 지속적인 개선이 뒷받침 돼야 한다"고 제안했다.

◆제도발전을 위해 중장기 대안=연구진은 4가지 연구과제를 제안했다. 효용자료 구축 연구, 혁신성 기준 연구, MCDA 시범연구, 비교약제 선정기준 연구 등이 그것이다.

연구진은 먼저 "타당성 있는 QALY 값을 산출하기 위해 우리나라 환자와 국민을 대상으로 하는 국내 효용 값 산출을 위한 연구가 조속히 이뤄져야 한다"고 했다. 구체적으로는 주요 질병별 국내 환자와 인구집단을 대상으로 효용가중치 자료를 구축하기 위한 가칭 '효용연구사업단' 구성을 제안했다.

R&D 중점 국내 제약회사의 국내외 시장진입 지원을 위한 국가전략으로 경제성평가 전문인력 양성 지원 필요성도 언급했다.

또 "의약품의 혁신성에 대한 보다 정확하고 타당한 가치 평가를 위해 혁신성 평가요소 재점검, 평가요소 판단기준 개발, 평가결과에 따른 혁신성 등급 분류, 등급별 보험등재 및 약가 차등 적용 등을 골자로 한 연구를 시행할 필요가 있다"고 했다.

연구진은 이와 함께 "MCDA의 경우 선진국에서도 아직 철저한 검증이 이뤄지지 않은 만큼, 서둘러 도입할 필요는 없을 것"이라면서 "신중한 검토가 필요하다"고 했다.

연구진은 그러나 "의약품의 가치를 균형있게 평가하기 위해 현재도 약평위에서 경제성을 포함해 다양한 요소를 고려하고 있는 점을 감안할 때 시범연구는 필요하다"고 했다.

구체적으로는 MCDA 적용 대상 질병군 혹은 약물군의 우선순위를 선정해 이중 우선순위가 높은 1~2개 질병군을 대상으로 시범사업을 수행하는 방안을 제시했다.

연구진은 또 "너무 오래 전에 등재된 의약품 혹은 치료적으로 동등하지 않은 의약품 등이 경제성평가에서 비교약으로 선정될 경우, 가치평가 외적 요인에 따라 인하됐을 가능성이 높아 적절치 않다는 산업계의 주장과 현 시장상황을 반영해야 한다는 학계나 심평원의 주장이 첨예하게 대립된다"면서 "비교약제 선정 기준에 대해 심층적 연구가 필요하다"고 제안했다.