[데일리팜=이혜경 기자] 식품의약품안전처(처장 오유경)는 관할 행정청에 법 위반 사실이 통보되는 구체적인 영업의 종류 등을 규정한 '마약류 관리에 관한 법률 시행령'과 '마약류 관리에 관한 법률 시행규칙' 개정안을 3일 입법예고하고 5월 13일까지 의견을 받는다. 이는 올해 2월 수사기관이 마약류 범죄 장소를 제공한 영업소를 관할 특별자치시장·시장·군수 또는 구청장에 통보하도록 한 마약류 관리에 관한 법률 개정에 따른 후속조치의 일환이다. 영업소는 ▲식품접객업 중 주류를 조리·판매하는 영업으로서 대통령령으로 정하는 영업, ▲숙박업 ▲노래연습장업 등을 말한다. 개정안에 따르면 통보되는 대상은 식품접객업 중에서 ‘일반음식점영업’, ‘단란주점영업’, ‘유흥주점영업’으로 규정하고, 관할 행정청에 영업소의 정보와 위반사항을 통보하도록 정한다. 이외에도 이번 마약류 관리에 관한 법률 시행령 개정안에는 ▲마약류 사건보도 권고기준 수립 시 협의 대상 중앙행정기관 범위 규정 ▲거래기록 의무가 부과되는 원료물질 복합제 농도기준 설정 등의 내용이 담겼다. 올해 1월 개정된 '마약류 관리법(시행: 2024.7.3)'에 따라 식약처가 '마약류 사건보도에 대한 권고기준'을 마련할 때 협의하는 중앙행정기관을 국무조정실 등 16개 기관으로 규정한다. 원료물질 복합제에 대한 거래는 기록 의무가 없었으나 지난해 8월 '마약류 관리법' 개정(시행: 2024.8.17)으로 복합제 내 원료물질의 농도에 따라 거래 기록(보관 2년)이 의무화됨에 따라 원료물질별 복합제 내 농도기준을 이번 개정안에 담았다. 식약처는 "이번 하위법령 개정이 새롭게 도입된 제도의 시행에 앞서 현장 혼선을 줄이고 제도의 안정적인 정착에 도움을 줄 것으로 기대하며, 앞으로도 국민을 마약류로부터 보호하기 위해 관련 제도 개선에 최선을 다할 예정"이라고 밝혔다. 이번 개정에 대한 자세한 내용은 식약처 대표 홈페이지(www.mfds.go.kr) → 법령/자료 → 법령정보 → 입법/행정예고 또는 관보를 통해 확인할 수 있다.

[데일리팜=이혜경 기자] 지난해 '포타겔현탁액(디옥타헤드랄스멕타이트)'의 품질부적합(미생물한도)으로 회수조치가 이뤄진 대원제약이 과징금 처분을 받았다. 식품의약품안전처는 포타겔에 대해 해당품목 제조업무정지 3개월 15일에 갈음한 과징금 1억3440만원 부과 처분을 진행했다. 과징금 부과 처분은 품질부적합 제조번호 '23084' 품목이 자사 기준서를 준수하지 않았다는 이유로 이뤄졌다. 포타겔 제조번호 '23084'는 식약처가 지난해 11월 22일 회수조치를 진행한 품목이다. 포타겔은 성인의 위·십이지장 관련 통증 완화와 급성·만성 설사 뿐 아니라 24개월 이상 소아의 급성 설사 등에 쓰이는 일반의약품으로 약국에서 판매된다. 포타겔은 아이들이 먹기 편한 현탁액 제형으로 지난 2021년 디옥타헤드랄스멕타이트 성분 제제인 입센의 '스멕타'의 허가가 취하되면서 반사이익으로 매출이 급성장 하기도 했다. 포타겔의 원외처방액을 보면 유비스트 기준 2021년 59억원으로 전년 대비 114.7% 증가했다.

[데일리팜=이석준 기자] 뷰티 의료기기 전문기업 하이로닉의 '뉴 더블로 2.0(국내 판매명 브이로 어드밴스)이 브라질 식품의약품감시국(ANVISA) 인증을 획득했다. 3일 회사에 따르면 뉴 더블로 2.0은 하이로닉이 세계 최초로 개발한 피부 미용 의료기기다. 고강도 집속형 초음파(HIFU)와 고주파(RF) 두 가지 에너지원의 결합이 특징이다. 집속형 초음파를 통해 피부 및 피하조직 탄력을 증가시키며 고주파로 주변 조직까지 에너지를 전달해 리프팅 효과를 향상시키고 지속력 또한 증대 시킬 수 있다. 이번 허가 받은 제품 사용 목적은 피부리프팅, 주름개선, 복부 및 허벅지의 지방 및 둘레 감소, 고주파 전류를 사용한 피부리프팅, 주름 개선, 흉터 치료, 여드름 치료 등이다. 하이로닉은 뉴 더블로 2.0 유럽 CE 인증 절차도 진행 중이다. 아시아, 중동, 유럽, 오세아니아, 중남미 등 시장을 확대해 나갈 계획이다. 임근영 하이로닉 대표이사는 "남미에서 가장 큰 시장인 브라질은 세계 피부미용기기 시장 중 2위를 차지하며 1조 3000억원 규모다. 이번 인증이 브라질을 비롯한 남미시장 수출 규모를 확대하는 계기가 될 것"이라고 말했다.

[데일리팜=이석준 기자] 휴온스그룹의 첫 번째 해외 생산기지가 베트남에 마련된다. 휴온스그룹의 화장품 부자재 및 의료용 유리용기 전문 기업 휴엠앤씨(대표 김준철)는 최근 베트남 생산공장인 HuM&C Vina(법인장 윤영준)의 착공식을 가졌다고 3일 밝혔다. 휴엠앤씨는 지난해 11월 베트남 공장의 기업 등록을 마치고 올 초 베트남 법인인 HuM&C Vina 명의로 토지 및 인프라 전대차 본계약을 체결했다. 휴엠앤씨가 확보한 부지는 1.5ha(약 4500평) 규모다. 총 예상 투자금은 70억 원 정도며 연내 완공 및 내년 1분기 상업 생산을 목표로 하고 있다. 내년까지 연간 6천만 바이알, 8천만 카트리지 생산이 가능한 시설을 갖출 예정으로 이는 해당 두 품목의 국내 생산분 70%에 달하는 수치다. 김준철 대표는 "착공식을 통해 본격적인 베트남 생산기지 구축의 첫 발을 내딛었다. 2025년 상업생산 일정에 차질이 발생하지 않도록 진행해 생산량을 높여 성장 흐름을 이어가는데 최선을 다하겠다"고 밝혔다. 휴엠앤씨는 앰플·바이알·카트리지를 직접 생산 및 공급하는 의료용 유리용기 전문 기업이자 메이크업 스펀지, 퍼프 등 화장품 소품을 생산, 제조, 수출하는 화장품 부자재 전문 기업이다. 국내 유일의 NBR 소재 제품을 자체적으로 배합, 생산할 수 있는 원스탑 생산 라인을 보유하고 있다.

[데일리팜=이혜경 기자] 오유경 식품의약품안전처장이 지난 2022년 5월 취임한 이후 매년 발표하고 있는 '규제혁신' 과제가 올해도 마련된다. 오유경 처장은 2일 윤석열 대통령 주재로 열린 민생토론회 후속 조치 점검 회의에 참석해 '현장, 공감, 속도감'을 바탕으로 조만간 '규제혁신 3.0'을 공개할 예정이라고 했다. 이날 회의에서는 민생토론회 이후 즉각 개선된 원스톱 행정서비스, 대형마트 영업규제 개선, 게임이용자 권리강화, 단통법 폐지 및 가계통신비 인하 사례를 논의하고, 협업 사례로 늘봄학교, 청소년 신분증 확인 개선 사례가 논의됐다. 이 과정에서 오 처장은 "민생토론회를 통한 과제 해결 사례들을 지켜보며 현장, 공감, 속도감이라는 키워드를 떠올렸고, 이 단어들을 계속 생각하며 일해야겠다는 배움을 얻었다"며 "민생토론회를 통해 느낀 세 가지 키워드를 바탕으로 규제혁신 3.0을 조만간 공개하기 위해 마무리 중"이라고 밝혔다. 식약처는 지난 2022년 규제혁신 100대과제, 2023년 규제혁신 2.0을 꾸준히 발표해왔다. 첫 해에는 100개의 규제를 발굴해 해결하고, 지난해에는 80개의 규제혁신을 완료했다. 이 기조를 이어가는 규제혁신 3.0은 과거 과제들과 비교해 더욱 현장감을 강화하는 방향으로 준비할 계획이다. 오 처장은 "올해도 규제혁신 3.0을 통해 현장 의견을 반영하며 80개 해결 과제를 마련할 것"이라며 "오는 5월 중 발표하려 한다"고 밝혔다. 이를 위해 식약처는 지방식약청 직원들의 의견을 모으는 등 여러 준비 작업을 착수했다고 밝혔다. 오 처장은 "(규제혁신 3.0을 준비하며) 현장의 불편을 더 느껴야 한다고 생각하고, 이번 규제혁신 3.0은 지방청 직원들의 의견을 모아 준비했다며 "식약처는 식품과 의약품, 위생용품 등 관장하는 업무분야가 많은 부처이지만, 안전과 무관하며 불합리한 규제를 신속하고 속도감 있게 개선하기 위해 노력하겠다"고 힘주어 말했다. 식약처는 오유경 처장이 현장을 직접 방문하며 청취한 의견과 지방청에서 전달된 요청사항을 반영해 규제혁신 3.0 과제를 준비 중이다. 식약처 관계자는 "오유경 처장이 적극적으로 제약, 의료기기, 식품 등 다양한 분야 현장을 방문하며 의견을 듣고 있으며, 현장에서 들은 의견을 바탕으로 과제들을 구체화하는 단계"라며 "최대한 안전을 지키며 현장의 불편을 해소하는 방향으로 규제혁신 과제를 준비해 5월에 80개 과제를 발표할 것"이라고 밝혔다. 한편 오유경 식약처장은 지난 2022년 5월 27일 취임하고 100일도 채 되지 않았을 때 규제혁신 100대 과제를 발표한 바 있다. 규제혁신 2.0은 규제혁신 100대 과제에 이은 것으로, 디지털 안전관리 혁신, 소비자·소상공인 편익 증진, 미래산업 지원, 글로벌 규제조화·지원, 불합리한 규제 정비 5개 분야로 마련된 바 있다.

[데일리팜=천승현 기자] 한국휴텍스제약의 성장세가 한풀 꺾였다. 매출이 12년 만에 전년대비 감소했다. 영업이익률은 13년 만에 10% 아래로 내려갔다. 지난해 제조·품질관리기준(GMP) 적합판정 취소 처분이 예고되면서 영업현장에서 처방약 실적에 영향을 미친 것으로 분석된다. 제네릭 약가 재평가에 따른 약가인하도 실적 악화의 요인으로 작용했다. 2일 금융감독원에 따르면 휴텍스제약의 지난해 영업이익은 195억원으로 전년대비 51.6% 줄었다. 매출액은 2542억원으로 전년보다 7.3% 줄었다. 휴텍스제약의 영업이익이 전년대비 감소한 것은 2021년 이후 2년 만이다. 휴텍스제약은 2009년 영업손실 3억원에서 2010년 흑자전환한 이후 매년 영업이익이 증가했다. 지난 2012년 영업이익 39억원에서 2022년 402억원으로 10배 이상 증가했지만 지난해 하락세로 돌아섰다. 휴텍스제약은 2011년 매출이 252억원으로 전년대비 5.0% 줄어든 이후 2012년부터 2022년까지 11년 연속 매출이 상승세를 나타냈다. 이 기간에 매출 규모는 10배 이상 팽창했다. 2011년 이후 12년 만에 매출이 전년보다 내려앉았다. 휴텍스제약의 지난해 매출 대비 영업이익률은 7.7%로 집계됐다. 2022년 14.7%에서 절반 수준으로 줄었다. 휴텍스제약의 영업이익률이 10%에 못 미친 것은 2010년 이후 13년 만이다. 지난해 불거진 GMP 적합판정 취소가 실적에 영향을 미친 것으로 분석된다. 식품의약품안전처는 지난해 7월 휴텍스제약이 6개 제품을 제조하는 과정에서 첨가제를 임의로 증량하거나 감량해 허가 사항과 다르게 제조하고, 제조기록서에는 허가사항과 동일하게 제조하는 것처럼 거짓 작성하는 등의 위반 사실을 확인하고 제조·판매중지를 명령했다. 식약처는 지난해 12월 휴텍스제약에 해당 처분을 사전통지했고 청문회를 거쳐 최종적으로 처분 방침을 결정했다. ‘GMP 원스트라이크 아웃’ 처분의 첫 시행 사례다. 2022년 12월부터 시행된 개정 ‘의약품 등의 안전에 관한 규칙’에 따라 GMP 적합판정을 거짓·부정하게 받거나 반복적으로 의약품 제조·품질관리에 관한 기록을 거짓으로 작성해 판매한 사실이 적발된 경우 GMP 적합판정을 취소하는 일명 'GMP 원스트라이크 아웃'이 도입됐다. 식약처는 휴텍스제약의 GMP 적합판정 취소 처분을 지난 2월부터 시행하기로 공고했다. 휴텍스제약은 행정처분 시행을 중단하기 위한 집행정지를 청구했는데 재판부의 판결이 지연되면서 2월 1일 처분 효력이 발생했다. 지난 2월 7일 수원지방법원은 휴텍스제약의 집행정지 청구를 기각하면서 GMP 적합판정 취소 처분의 효력이 유지됐다. 휴텍스제약은 항고했고 지난달 4일 2심 재판부의 인용 판결로 해당 처분의 시행이 오는 8월 말까지 6개월 동안 보류됐다. 휴텍스제약은 2월 1일부터 지난달 4일까지 33일 동안 직접 생산 뿐만 아니라 다른 업체에 위탁하는 방식의 의약품 제조도 금지됐다. 지난해에는 GMP 적합판정 취소 처분이 시행되지 않았지만 영업현장에도 일부 영향을 미친 것으로 관측된다. 휴텍스제약은 위탁방식으로 허가받은 제네릭을 영업대행업체(CSO)를 활용해 판매하는 전략으로 초고속 성장을 지속했다. 휴텍스제약의 GMP 취소 처분 예고 이후 CSO를 적극 활용하는 업체들이 휴텍스제약의 생산 중단 의약품 시장을 잠식하기 위한 움직임이 활발한 것으로 전해졌다. 업계 한 관계자는 ”휴텍스제약의 의약품이 대부분 대체 의약품이 많은 제네릭 제품인 데다, CSO를 활용한 영업을 펼치고 있어 이미 GMP 적합 판정 취소 예고 직후부터 다른 CSO 활용 업체들이 휴텍스제약의 거래처를 탈환하려는 영업이 활발하게 전개됐다“고 말했다. 의약품 조사기관 유비스트에 따르면 휴텍스아토르바스타틴의 지난해 외래 처방금액은 135억원으로 전년대비 5.5% 줄었다. 휴텍스제약의 크레스티브는 2022년 처방실적 158억원을 기록했는데 지난해 110억원으로 30.5% 감소했다. 휴텍스제약의 실버세린의 작년 처방실적은 92억원으로 전년대비 18.5% 줄었다. 휴텍스제약은 지난해 제네릭 약가재평가에 따른 약가인하로 처방 시장에서 손실이 발생한 것으로 추정된다. 지난해 9월 제네릭 약가재평가 결과 총 7355개 품목의 약가가 최대 28.6% 인하됐다. 지난 2020년부터 추진한 제네릭 약가재평가의 1차 결과다. 지난 2020년 6월 보건복지부는 최고가 요건을 갖추지 못한 제네릭은 올해 2월 말까지 ‘생동성시험 수행’과 ‘등록 원료의약품 사용’ 자료를 제출하면 종전 약가를 유지해주는 내용의 약제 상한금액 재평가 계획 공고를 냈다. 생동성시험 직접 수행과 등록 원료의약품 사용 요건을 모두 충족해야만 최고가를 받을 수 있다. 한 가지 요건이 충족되지 않을 때마다 상한가는 15%씩 내려가는 구조다. 당시 휴텍스제약은 가장 많은 153개 품목의 약가가 인하됐다. 2022년 외래 처방금액과 약가인하율을 적용해 손실액을 계산한 결과 휴텍스제약의 연간 손실액은 가장 많은 180억원의 손실이 추정됐다.

[데일리팜=김진구 기자] 케이캡(테고프라잔) 결정형특허 관련 분쟁에서 제네릭사들이 1심 승리를 거둔 가운데 '간접 침해' 여부가 특허심판원 심결의 주요 쟁점이었던 것으로 나타났다. 오리지널사인 HK이노엔은 제네릭사들이 사용한 '결정형'이 케이캡 오리지널 결정형을 제조하기 위한 전 단계 물질이며, 실제 완제품으로 제조한 이후로는 오리지널 결정형처럼 전환되므로 간접 침해라는 주장을 펼쳤다. HK이노엔은 이 주장의 근거로 감정 시험까지 동원했으나, 특허심판원은 오리지널사의 주장을 받아들이지 않았다. 제네릭사들이 사용한 결정형은 오리지널과 다른 물질이라는 게 특허심판원의 판단이다. 제네릭사 결정형특허 회피 도전…오리지널사 '간접 침해' 주장 3일 제약업계에 따르면 특허심판원은 최근 이러한 내용이 포함된 심결문을 공개했다. 삼천당제약은 지난 2022년 12월 31일 HK이노엔을 상대로 케이캡 결정형특허에 소극적 권리범위확인 심판을 청구한 바 있다. 이후 80여개 업체가 같은 특허에 동일한 심판을 청구했다. 2036년 3월 만료되는 케이캡 결정형특허는 케이캡 주성분인 테고프라잔에 결합된 '신규 결정형과 제조방법'에 관한 내용이다. 제네릭사들은 특허 회피를 위해 오리지널과 다른 결정형을 중국·인도 등의 원료 업체로부터 확보했다. 이어 해당 결정형이 오리지널의 결정형과는 다르기 때문에 특허를 침해하지 않는다는 주장을 펼쳤다. HK이노엔은 제네릭사들이 확보한 결정형이 사실상 오리지널의 결정형과 다르지 않다는 주장으로 맞섰다. 제네릭사들의 결정형은 ▲오리지널 결정형을 생산하기 위한 전 단계 물질이며 ▲실제 완제품으로 제조한 뒤로는 오리지널 결정형과 같은 성질로 전환된다는 게 HK이노엔의 주장이다. 이를 근거로 HK이노엔은 제네릭사들이 오리지널 특허를 '간접 침해'한다고 주장했다. 즉, 제네릭사들의 결정형이 최초엔 다른 물질로 보이지만 결국엔 오리지널과 같은 성질로 전환되므로 특허 침해에 해당한다는 것이다. 감정 시험 동원했으나…오히려 제네릭사 결정형 독립성 확인만 이러한 주장의 근거로 HK이노엔은 감정 시험까지 동원했다. HK이노엔은 제네릭사들의 방식대로 물질을 만들었을 때 ▲제조 직후 시점에 오리지널의 결정형이 존재하는지 ▲수개월 간 보관했을 때 오리지널의 결정형이 존재하는지 ▲물질을 제제화 했을 때 오리지널의 결정형이 존재하는지 각각 시험했다. 그러나 결과적으로는 이 감정 시험이 오히려 HK이노엔의 발목을 잡았다. 우선 제조 직후 시점에 오리지널의 결정형이 존재하는지 살펴본 결과, 오리지널 결정형 특유의 성질이 확인되지 않았다. 제조 후 수개월 간 보관한 시점에서도 제네릭사들의 결정형이 온전히 존재하는 것으로 나타났다. 마지막으로 물질을 제제화 했을 때에 대해선 특허심판원이 적절한 감정이 아니라고 선을 그었다. 제네릭사들과 오리지널사의 결정형이 동일한지 여부만 판단하기 때문에 제제화 한 이후에 대해선 판단하지 않는다는 게 특허심판원의 설명이다. 이와 함께 제네릭사들이 사용한 결정형이 오리지널 결정형의 생산에만 사용되는 물질이라는 주장에 대해서도 일축했다. 특허심판원은 "제출된 자료를 검토했을 때 제네릭사들의 결정형은 독립적으로 생산·사용할 수 있는 화합물이며, 부형제 등 다른 구성을 통해 완제의약품의 다른 용도로 사용하는 것도 가능하다"고 설명했다. 그러면서 "제네릭사들의 결정형이 오리지널 결정형의 생산에만 사용되는 화합물이라면 이를 특허권자가 증명해야 하는데, 제출된 자료만으로는 오로지 오리지널 결정형의 생산에만 사용된다고 인정하기 어렵다"고 판단했다. 결국 제네릭사들은 자체 확보한 결정형이 오리지널 결정형과 다르다는 점을 입증했고, 이를 통해 케이캡 결정형특허를 회피하는 데 성공했다. HK이노엔은 항소 여부를 검토 중이다. 이와 별개로 케이캡 물질특허와 관련한 특허심판원 심결은 아직 나오지 않았다.

[데일리팜=이탁순 기자] 희귀질환치료제 '일라리스주사액(카나키누맙, 한국노바티스)'이 두 달 만에 건강보험심사평가원 약제급여평가위원회(약평위)에 재상정된다. 이 약은 국내 10여명 환자가 있는 희귀질환 '유전재발열증후군' 치료제로, 2018년 8월 국내 허가를 받은 직후 급여 문턱을 넘지 못하고 있다. 2일 업계에 따르면 오는 4일 열리는 약평위에 일라리스가 안건으로 재상정될 전망이다. 앞서 지난 2월 열린 약평위에서 일라리스는 자료제출을 조건부로 급여적정성을 인정받았다. 당시 약평위는 일라리스의 ▲크리오피린 관련 주기적 증후군(CAPS) ▲종양괴사인자 수용체 관련 주기적 증후군(TRAPS) ▲고면역글로불린D증후군/메발론산키나아제 결핍증(HIDS/MKD) ▲가족성 지중해 열(FMF) ▲전신성 소아 특발성 관절염(SJIA) 등 적응증에 대해 급여 적정성이 있다고 판단했다. 다만, CAPS, TRAPS, FMF에 대해 사후 근거자료 등 제출을 조건으로 삼았다. 하지만 노바티스가 이에대해 이의신청을 제출하면서 급여 적정성 판정이 보류됐다. 이후 노바티스는 재평가를 요청해 두 달만에 약평위 심사를 다시 받게 된 것이다. 일라리스는 국제 가이드라인에서 유전성 재발열 증후군 치료에 권고하는 IL-1억제제이자 국내를 비롯해 미국FDA, 유럽EMA 모두에서 유일하게 허가된 치료제다. 임상연구를 통해 확인된 치료효과와 안전성을 기반으로, 총 30여 개국에 급여 적용되고 있다. 다만 국내에서는 급여 적용에 어려움을 겪고 있다. 일라리스는 지난 2017년과 2022년 두 번의 급여 도전에 나섰지만 모두 실패했다. 이번이 세 번째 도전인 셈이다. 이 약은 1회 투여 2000만원의 고가약이어서 급여 적용을 원하는 환자들의 목소리는 더욱 커지고 있다. 작년에는 정부가 운영하는 온라인 청원 웹사이트 청원24에 급여등재를 촉구하는 환자 가족의 청원도 등장했다. 과연 이번 약평위에서는 급여 적정성을 인정받고, 건보공단 약가협상 단계로 넘어갈 수 있을지 주목된다. 약가협상까지 원활히 진행된다면 건강보험 급여를 적용받을 수 있다.

[데일리팜=어윤호 기자] 적혈구증가증 신약 '베스레미'가 다시 한번 보험급여 등재에 도전한다. 취재 결과, 대만계 제약사 파마에센시아코리아는 최근 진성적혈구증가증치료제 베스레미(로페그인터페론알파-2b)의 급여 신청을 제출했다. 베스레미는 지난해 3월 하이드록시우레아에 불응성 또는 불내성 인진성 적혈구증가증에 급여 절차를 진행했지만 같은 해 7월 건강보험심사평가원 암질환심의위원회의 벽을 넘지 못했다. 당시 암질심은 2차 치료제로서 베스레미에 대한 임상적 유용성을 판단할 근거가 부족하다고 판단했다. 이에 파마에센시아는 베스레미의 국내 임상자료를 추가, 2차요법에서 유효성 근거를 보완했다. 또한 지난 2월 국회 국민청원에서 '베스레미 급여화'에 대한 5만명의 동의를 얻어낸 만큼, 이번 재신청 결과에 관심이 모아진다. 베스레미는 진성적혈구증가증의 원인인 JAK2 돌연변이 유전자를 선택적으로 제거하는 차세대 인터페론이다. 기존 인터페론의 순도와 내약성을 개선해 초기 1.5년 간은 2주에 한번, 그 이후로는 4주에 한번 투여할 수 있도록 개발된 약제이다. 현재 미국종합암네트워크(NCCN), 유럽백혈병네트워크(ELN) 가이드라인 내 진성적혈구증가증치료제로 과거 치료이력에 상관없이 권고되고 있다. 한편 진성적혈구증가증은 골수의 체세포돌연변이가 골수기능을 비정상적으로 활성화시켜 적혈구를 과다생성 하는 희귀 혈액암이다. 심평원 자료에 따르면 국내 유병 환자 수는 약 5000명 정도로 과반수 환자에게 하이드록시우레아가 주로 사용되고 있다. 그러나 현재 급여 적용 약제들은 근본 치료가 불가능하고 하이드록시우레아 치료에 실패한 경우 새로운 대안이 없어 환자의 미충족 수요가 높은 질환이다.