[데일리팜=노병철 기자] 혈액제제 전문기업 SK플라즈마가 희귀질환 치료제 포트폴리오를 추가로 확보했다. SK플라즈마(대표 김승주)는 한국얀센, 존슨앤드존슨 제약부문 법인(이하 한국얀센)과 다발성골수종 및 외투세포림프종 치료제인 ‘벨케이드주(성분명 보르테조밉삼합체)’의 국내 독점 판매 계약을 체결했다고 16일 밝혔다. 이번 협약에 따라 한국얀센은 벨케이드주 제품을 생산·공급하고, SK플라즈마는 국내 유통과 마케팅을 전담한다. 이번 협약으로 SK플라즈마는 골수형성이상증후군과 급성 골수성 백혈병 치료제 ‘다코젠’에 이어 다발성골수종, 악성 림프종 치료제 ‘벨케이드’까지 대표적인 혈액암 치료제 포트폴리오를 갖추게 됐다. 김승주 SK플라즈마 대표이사는 "이번 협약으로 항암제 포트폴리오를 강화하는 동시에 다발성 골수종 환자의 표준 치료법으로 자리잡고 있는 의약품을 공급할 수 있게 됐다”며, “앞으로도 다양한 희귀, 난치성 질환 의약품 개발 및 도입을 통해 환자들의 삶의 질 향상에 기여할 수 있도록 노력할 계획”이라고 말했다. 한편, SK플라즈마는 한국얀센과 지난 2023년 골수형성이상증후군 및 급성 골수성 백혈병 치료제인 다코젠주(성분명 데시타빈)의 독점계약을 체결하고 판매 중이다.

[데일리팜=노병철 기자] 광동제약(대표이사 회장 최성원)은 밥상공동체 연탄은행(대표 허기복)과 함께 임직원 행복나눔 봉사를 진행했다고 16일 밝혔다. 광동제약 임직원과 가족 등 40명은 과천시 경마공원 일대 에너지취약계층 20여 가구에 연탄 3,000장을 전달하는 활동을 펼쳤다. 동절기 난방대책이 부실한 가정을 돌본다는 취지다. 밥상공동체 연탄은행과 광동제약의 인연은 2005년 시작됐다. 광동제약은 연탄과 봉사차량 등 매년 꾸준한 기부를 실천하며 보살핌의 손길이 닿지 않는 이웃에게 온정을 나눴다. 봉사활동에 참여한 광동제약 직원은 “날씨가 부쩍 추워지는 가운데 임직원 행복나눔 봉사 계획을 전해 듣게 돼 가족과 함께 참여했다”며, “자녀들과 이웃 사랑을 실천할 수 있어 뜻깊은 시간이었다”고 소감을 밝혔다. 한편, 광동제약은 장애인 건강을 돌보기 위한 ‘복지재단 의약품 기부’를 비롯해, 재난현장과 취약계층에 식료품을 지원하는 ‘헬스케어 푸드팩 사업’, 보호시설 아동들의 올바른 성장을 지원하는 ‘그룹홈 아동 체험학습 지원봉사’ 등 나눔 문화 확산을 위한 다양한 활동을 펼치고 있다.

[데일리팜=노병철 기자] 팜젠사이언스(대표 박희덕, 김혜연)는 자체 개발 지속성 비타민C 제품 ‘비타잉’을 자사 전자상거래몰 ‘솔루티’에 공식 출시했다고 16일에 밝혔다. 지속성 비타민C 비타잉은 1일 1정(500mg)만 섭취해도 체내에서 비타민C가 최대 10시간 동안 지속적으로 방출되어 혈중 유효 농도를 유지하며 흡수율을 극대화 시킨 것이 특징인 제품이다. 국내 최초 천연 부형제를 사용해 제품의 안전성을 강화하는 한편, 1정당 크기 810mg으로 시중에서 판매되는 비타민C 제품의 일반적인 크기인 1,000mg보다 작은 정제 크기로 복용 편리성을 더한 혁신적인 제품이다. 팜젠사이언스 관계자는 “비타잉은 하루 한 알로 간편하게 섭취하고 최대 10시간동안 비타민C 유효성분이 체내에 지속적으로 공급 가능하도록 설계된 제품이다. 메가도스 용법과 같은 고함량 비타민C의 부작용인 속쓰림 등 위장관 장애를 최소화하고 아침 공복에도 편안하게 복용할 수 있어 건강기능식품 섭취가 부담이 되는 소비자들에게 큰 도움이 될 것”이라고 밝혔다. 오프라인을 통해서만 구입이 가능했던 타사의 기존 지속성 비타민제품과 달리 온라인을 통한 지속성 비타민제품 판매는 팜젠사이언스가 처음이다. 이를 통해 소비자들의 선택의 폭이 한층 더 넓어질 것으로 기대된다. 팜젠사이언스 측은 "지속성 비타민C 외에도, 비타민B, 비타민B+C 등을 활용한 다양한 지속성 제품을 개발하고 있으며, 고객의 니즈에 부응하는 혁신적인 제품들을 통해 건강기능식품 시장에서의 입지를 더욱 확장해 나갈 것"이라고 강조했다.

[데일리팜=천승현 기자] 셀트리온은 유럽의약품청(EMA) 산하 약물사용자문위원회(CHMP)로부터 바이오시밀러 4종의 품목허가 승인 권고 의견을 받았다고 16일 밝혔다. 셀트리온은 악템라, 아일리아, 프롤리아, 엑스지바 등 4개 의약품에 대한 바이오시밀러 제품이 유럽 승인이 예고됐다. 바이오시밀러의 제품명은 각각 앱토즈마, 아이덴젤트, 스토보클로, 오센벨트 등이다. 앱토즈마는 류마티스관절염, 거대세포동맥염 등 자가면역질환 치료에 사용되는 오리지널 의약품 악템라의 바이오시밀러다. 셀트리온은 글로벌 임상 3상을 통해 오리지널 의약품 대비 동등성과 유사성을 입증했다. 악템라는 지난해 글로벌 매출 약 4조원을 기록했다. 아이덴젤트의 오리지널 제품 아일리아는 습성황반변성, 망막정맥폐쇄성황반부종, 당뇨병성황반부종 등 안과 질환 치료에 사용된다. 지난해 약 12조원의 글로벌 매출을 기록했다. 스토보클로와 오센벨트는 프롤리아와 엑스지바의 바이오시밀러 제품이다. 프롤리아와 엑스지바는 주성분 데노수맙의 용량과 투약 주기를 달리해 개발한 제품이다. 프롤리아는 골다공증치료제로 사용되고 엑스지바는 골전이 환자 등의 골격계 증상 예방과 골거대세포종 치료제로 승인받았다. 프롤리아와 엑스지바의 지난해 매출은 총 8조원에 달했다. 셀트리온은 승인 권고를 받은 바이오시밀러 4종의 최종 허가를 획득하면 2025년까지 목표한 11종 제품 포트폴리오 구축을 완성하게 된다. 셀트리온이 현재까지 허가 획득 및 허가 권고를 받은 제품은 램시마, 램시마SC/짐펜트라, 유플라이마, 스테키마, 앱토즈마, 허쥬마, 트룩시마, 베그젤마, 옴리클로, 아이덴젤트, 스토보& 4447;& 4467;& 4527;로, 오센벨트 등 총 11개다. 이들 제품을 모두 합친 잠재 글로벌 시장 규모는 약 135조원에 이른다. 셀트리온 관계자는 “CHMP가 단일 기업의 제품 4종을 동시에 대거 승인 권고한 것은 드문 사례로, 셀트리온의 기술력과 개발 역량을 전 세계에 다시 한번 입증할 수 있는 계기가 됐다”며 “남은 허가 절차와 상업화에 만전을 기할 방침”이라고 말했다.

[데일리팜=노병철 기자] 프로바이오틱스 브랜드 ‘듀오락(DUOLAC)’을 전개하는 쎌바이오텍이 반려견 대상 ‘펫 유산균 체중 감소’ 연구 결과를 발표했다고 16일 밝혔다. 이번 연구 결과는 세계 최고 권위지 네이처(Nature)가 발행하는 SCI급 국제학술지 ‘사이언티픽 리포트(Scientific Reports, IF: 3.8)’에 게재됐다. 쎌바이오텍 R&D센터와 가천대학교 노화임상영양연구소가 공동으로 진행한 이번 연구에서는 ‘듀오펫 유산균 by DUOLAC’에 포함된 펫 유산균 CBT-LP3(KCTC 10782BP)와 CBT-BR3(KCTC 12201BP)가 사용됐다. 과체중 및 비만 상태의 반려견 41마리를 대상으로 12주간 ▲체중 ▲혈액 상태 ▲신체충실지수(BCS) ▲장내 마이크로바이옴 변화를 추적 관찰한 결과, 해당 유산균 2종이 반려견 체중 감소에 매우 효과적임을 입증했다. 유산균 섭취 그룹(21마리)은 평균 5.26%의 체중 감소를 보인 반면, 위약 그룹(20마리)은 계절 변화로 인해 체중이 평균 4% 증가했다. 특히, 유산균 섭취 그룹의 모든 반려견에서 체중 감소 효과가 확인됐다. 뿐만 아니라, 혈액 내 콜레스테롤(TC)과 중성지방(TG) 수치가 크게 감소했으며, 장내 유익균은 증가하고 유해균은 감소하는 긍정적인 변화가 나타났다. 신체충실지수(BCS) 점수 역시 개선되면서 듀오락 펫 유산균의 뛰어난 효과와 가능성을 입증했다. 또한, 12주간의 섭취 기간 동안 설사나 구토와 같은 부작용 증상은 나타나지 않았다. ‘듀오펫 유산균 by DUOLAC’은 쎌바이오텍의 30년 유산균 연구 기술력이 집약된 반려동물용 유산균 제품으로, CBT-LP3와 CBT-BR3 균주를 포함하고 있다. 이 제품은 사람이 섭취할 수 있는 수준의 ‘100% 휴먼 그레이드(Human Grade)’ 원료를 사용했으며, 듀오락의 글로벌 스탠다드 품질 관리 시스템을 통해 생산되어 안심하고 급여할 수 있다. 또한, 200억 마리의 유산균을 투입했고 글루코사민 200mg을 부원료로 함유해 반려동물의 관절 건강까지 종합적으로 관리할 수 있다. 특히, 사람보다 높은 반려동물의 체온(38~39도)을 고려해, 40도의 환경에서 유산균 생존을 검증한 세계 특허 ‘듀얼코팅’ 기술이 적용됐다. 일반적인 분말형 펫 유산균과 달리, 미니 츄어블 타블렛 형태로 사료와 섞거나 단독 급여하기 편리한 점도 특징이다. 쎌바이오텍 관계자는 “반려동물의 비만은 염증, 당뇨, 고혈압, 심장 질환 등 여러 질병의 원인이 되기 때문에 체중 관리가 필수적이다. 이번 연구는 반려견의 체중 관리를 위해 효과적인 유산균 급여 방안을 제시한 점에서 큰 의미가 있다고 생각한다”라며, “엄격한 연구를 통해 개발된 듀오락 펫 유산균이 소중한 반려동물의 건강을 지키는 데 도움 될 것으로 기대한다”고 말했다.

[데일리팜=이석준 기자] 한화제약(대표 김경락)은 생산조직의 신사업 역량 강화를 위해 JW중외제약에서 약 30년 간 경력을 쌓아온 박영근 상무를 영입했다고 16일 밝혔다. 박영근 신임 부문장은 QC(품질관리) 분석, 고형제 생산 관리, 액제팀장, 생산기술(Validation) 팀장, 무균 팀장 등을 거치며 품질관리와 생산 전반에서 경험을 쌓았다. 또 QC부와 QA부 총괄 책임자로 품질 혁신을 이끌었으며 생산부 총괄로 대규모 생산라인을 운영했다. 한화제약은 박영근 부문장의 합류를 통해 신사업 추진에 필요한 전문성을 확보하고 품질관리 및 생산체계의 고도화를 이루는 데 주력할 계획이다. 특히 변화하는 제약 환경 속에서 혁신적인 생산 프로세스를 도입하고 글로벌 시장에서도 경쟁력을 갖출 수 있는 기반을 강화하겠다는 전략이다. 한화제약 관계자는 “박영근 부문장은 제약업계에서 인정받는 생산 및 품질관리 전문가로 회사의 새로운 도약을 위한 중요한 역할을 할 것이다. 앞으로도 신사업 추진과 경쟁력 강화를 위해 인재 영입을 지속적으로 확대할 계획”이라고 밝혔다.

[데일리팜=노병철 기자] 대웅제약과 미국 알피쉐러의 합작회사인 알피바이오는 환율 급등과 글로벌 정세 변화 등으로 내년도 국내 제약·바이오산업의 불확실성이 커지는 가운데, 안정적인 공급망 관리 체계와 리스크 전략을 통해 원료 수급 안정성을 확보하고 내년도 성장 모멘텀을 만들어 나가겠다고 16일 밝혔다. 알피바이오는 의약품 제조와 관련된 원료 수급에 대해 “원료의약품을 수입하는 데 가장 우선시되는 안정적인 공급망을 확보하기 위해 국내외 다변화를 추진하고 있으며, 이를 통해 환율 변동이나 외부 충격에도 체계적으로 대응할 준비가 되어 있다”고 전했다. 알피바이오는 일반의약품과 건강기능식품의 주요 원료를 국내에서 78%, 미국과 유럽에서 22%의 비율로 조달하고 있어, 환율 급등으로 인한 해외 원료 수급 문제는 크지 않을 것으로 분석했다. 국내 원료 수급의 경우, 사전 물량 확보 및 추가 공급업체 등록을 통해 전략적 공급망 관리를 수행한다. 해외 원료 수급의 경우, 글로벌 다변화된 공급망과 사전 장기 계약 체계를 통해 원료 수급 안정성을 확보했다. 주요 자재에 대해 2곳 이상의 공급망을 확보하고 있으며, 이를 기반으로 안정적인 수급 체계를 지속적으로 확대할 계획이다. 주요 자재는 연간 구매 계약을 진행하면서 생산량이 증가할 경우 공급처와 사전 협의를 통해 원활한 수급을 도모할 예정이다. 또한, 판매량이 활발한 제품의 원료 재고는 기존 3개월 분량에서 6개월 분량으로 확대 보유하는 방안을 검토하고 있다. 알피바이오는 급변하는 시장 환경에 대비하기 위해 다양한 리스크 관리 전략을 운영하고 있다. 국내 정치적 불안정성과 미국의 자국주의 강화로 인한 환율 상승 가능성을 염두에 두고, 이에 따른 원부자재 비용 증가를 대비한 시뮬레이션을 진행하고 있다. 또한, 공급처와의 긴밀한 협력을 통해 대체 제제를 발굴하고, 연구소와 생산 부서가 협력하여 리스크를 최소화하고 있다. 안정적인 원료 수급으로 인해 알피바이오는 생산성 향상, 원가 안정성, 위기 대응 능력 강화에 긍정적인 영향을 미칠 것으로 예측하고 있다. 특히 환율 변동이나 원료 가격 급등과 같은 외부 요소에 의한 영향을 최소화할 수 있어, 비용 관리가 용이해질 것으로 보인다. 이는 가격 경쟁력을 유지하고 수익성을 보호하는 데 긍정적인 영향을 미칠 것으로 분석된다. 알피바이오 관계자는 “글로벌 공급망과 안정적인 생산 체계를 통해 내년도 위기설 속에서도 흔들림 없는 성장을 이어갈 것”이라며, “리스크 관리와 기술력을 바탕으로 제약·바이오 산업에서 신뢰받는 파트너로서의 입지를 확고히 다져 나가겠다”고 밝혔다. 한편, DDS(Drug Delivery System) 전문 CDMO(Contract Development Manufacturing Organization)인 알피바이오는 약물의 용출 제어를 통해 체내에 약물을 효율적으로 전달하여 부작용을 줄이고 효과를 극대화하는 ‘제형 설계 기술’을 국내외 400여 개 브랜드의 일반 의약품 및 건강기능식품에 적용하고 있다.

[데일리팜=김진구 기자] 올해 신규 등재 제약바이오 특허 4건 중 3건은 다국적제약사 한국법인의 특허인 것으로 나타났다. 릴리와 노보노디스크가 20건 이상 특허를 등재했으며, 이 가운데 상당수는 GLP-1 계열 비만·당뇨병 치료제 관련 특허였다. 국내제약사 가운데선 셀트리온제약이 18건으로 가장 많았고, 한미약품과 부광약품이 각 10건의 특허를 등재했다. 국내제약사들의 특허는 당뇨병 복합제 혹은 CNS 신약에 집중된 것으로 나타났다. 올해 신규 특허 228건…4건 중 1건은 국내제약사 등재 16일 식품의약품안전처에 따르면 올해 들어 특허목록집에 신규 등재된 특허는 총 228건이다. 작년과 비교해 신규 특허 등재가 활발해진 것으로 분석된다. 지난해의 경우 총 198건의 특허가 신규 등재됐다. 올해가 아직 보름가량 남았지만 이미 지난해의 신규 특허 등재 건수를 뛰어넘은 셈이다. 최근 3년 평균과 비교해도 올해 신규 특허 등재가 두드러진 것으로 나타났다. 최근 3년 평균 특허 등재 건수는 210건에 그친다. 올해 신규로 등재된 특허 가운데 76%인 174건은 다국적제약사 한국법인이 특허권 등재자로 이름을 올렸다. 총 23개 다국적제약사가 신규로 특허를 등재했다. 국내제약사의 경우 14개 업체가 총 54개 특허를 등재했다. 최근 3년간 국내제약사의 평균 특허 등재 건수는 54.7건이다. 전반적으로 국내제약사의 특허 등재는 예년과 비슷한 수준으로 유지된 가운데, 다국적제약사의 특허 등재가 늘어난 것으로 분석된다. 릴리·노보노디스크, GLP-1 비만·당뇨약 특허 등재 집중 다국적제약사 가운데 가장 많은 특허를 등재한 업체는 한국릴리다. 올해만 25건의 특허를 신규로 등재했다. 릴리는 비만·대사질환 치료제 특허 신규 등재에 집중했다. 릴리가 등재한 특허 25건 중 6건은 마운자로 관련 특허다. 마운자로는 인슐린의 분비를 증가시키는 대표적인 인크레틴 호르몬인 GIP와 GLP-1의 수용체를 모두 활성화하는 이중작용 기전의 비만치료제다. 여기에 GLP-1을 타깃으로 하는 당뇨병 치료제 트루리시티 관련 특허 4건을 신규 등재했다. 이와 함께 외투세포림프종 치료 희귀약 제이퍼카 관련 특허 6건, 인터루킨(IL)-23 억제제 계열 궤양성대장염 치료제 옴보 관련 특허 6건, 아토피피부염 등에 쓰이는 JAK 억제제 올루미언트 관련 특허 3건을 신규 등재했다. 올루미언트 특허는 릴리가 신규로 발매한 1mg 용량 제품에 적용된다. 릴리는 올해 9월 올루미언트 1mg 용량을 신규 발매했다. 올루미언트는 기존 2mg·4mg에 소아 아토피피부염을 타깃으로 한 1mg 제품을 추가로 확보하게 됐다. 한국릴리에 이어 노보노디스크제약이 21건의 특허를 등재했다. 노보노디스크제약의 신규 등재 특허 중 성장호르몬제 소그로아 관련 특허 3건을 제외한 나머지 18건은 모두 GLP-1 계열 비만·당뇨병 치료제와 관련이 있다. 비만치료제로 개발된 위고비 관련 특허가 총 10건에 달한다. 이밖에 위고비의 당뇨약 버전인 오젬픽 관련 특허 3건, 오젬픽의 경구용 버전인 리벨서스 관련 특허 5건이 각각 등재됐다. 이밖에 사노피-아벤티스코리아 14건, 한국화이자제약 13건, 한국MSD·한국로슈·한국얀센 각 12건, 한국아스트라제네카·한국노바티스 11건, 한국애브비 8건 등의 순이었다. 국내사 당뇨복합제 특허 다수 등재…셀트리온제약>한미·부광 순 국내제약사 가운데선 셀트리온제약과 한미약품, 부광약품의 신규 특허 등재가 두드러졌다. 셀트리온제약은 올해만 18건의 특허를 신규 등재했다. 당뇨병 치료제 알로피오·알로메트 관련 특허 13건, 고혈압 치료제 이달비·이달비클로 관련 특허 5건을 각각 등재했다. 셀트리온제약은 다케다제약으로부터 인수한 판권을 기반으로 새로운 조합의 약물을 개발했다. 알로피오는 네시나의 주성분인 알로글립틴에 액토스의 주성분인 피오글리타존이 더해진 약물이다. 알로메트는 알로글립틴과 메트포르민이 조합된 복합제다. 한미약품과 부광약품은 각 10건씩의 특허를 신규 등재했다. 한미약품의 경우 소화성 궤양용제 에소메졸·에소메졸플러스 관련 특허 5건, 다파글리플로진+메트포르민 조합의 당뇨병 복합제인 다파론듀오 관련 특허 4건, 과민성방광 치료제 미라벡 관련 특허 1건을 각각 등재했다. 부광약품이 등재한 10건의 특허는 모두 회사가 도입한 조현병·양극성장애 치료제 라투다와 관련이 있다. 라투다는 일본 스미토모파마가 개발한 루라시돈 성분의 조현병·양극성장애 치료제다. 국내에 15년 만에 출시되는 새로운 성분의 CNS 약물이다. 특허권등재자는 부광약품, 특허권자는 스미토모파마다. 이밖에 현대약품 3건, SK케미칼·유한양행·태준제약 각 2건, LG화학·제일약품·온코닉테라퓨틱스·한독·에리슨제약·메디팁 각 1건을 신규 등재했다. 유한양행은 렉라자 관련 특허 1건을 올해 추가로 등재했다. 렉라자 특허는 총 4건으로 늘었다. 제일약품과 온코닉테라퓨틱스가 등재한 특허는 국산 37호 신약 자큐보와 관련한 특허다.

[데일리팜=손형민 기자] 국내 제약바이오기업들이 희귀의약품 지정을 통해 희귀질환 시장 진출을 적극 모색했다. 희귀질환 영역은 환자 수가 적지만 성공하면 혁신신약으로 독점적인 입지 구축과 함께 높은 부가가치 창출이 가능하다. 한미약품, GC녹십자, 지아이이노베이션, 알지노믹스 등 다양한 기업들의 신약후보물질이 미국 식품의약국(FDA) 희귀의약품 지정(Orphan Drug Designation, ODD)에 성공했다. 16일 관련 업계에 따르면 국내 제약바이오기업들이 개발 중인 신약후보물질 21건이 FDA로부터 희귀의약품에 지정됐다. FDA 희귀의약품 지정은 10만명 이하 희귀난치성 질환환자를 위한 치료제 개발에 나선 기업에게 신속심사, 감세, 신약독점권 지위 등 다양한 혜택을 보장해주는 제도다. 보령·GC녹십자 등 제약업계 상반기 FDA ODD 확보 올해 상반기에는 보령, 알지노믹스, 네오이뮨텍, 스파크바이오, 에스엔바이오, 오스코텍, 인게니움테라퓨틱스, 닥터노아바이오텍, 한미약품·GC녹십자, 지아이이노베이션의 신약후보물질이 희귀의약품 지정에 성공했다. 올해 가장 먼저 FDA 희귀의약품에 지정된 건 보령의 혈액암 신약후보물질 BR-101801이다. BR-101801은 지난 1월 혈관면역아세포림프종 질환 영역에서 희귀의약품에 지정됐다. 보령은 말초T세포림프종, 균상식육종 등 다양한 혈액암 영역에서 BR-101801의 가능성을 확인 중이다. BR101801은 PI3K(phosphoinositide 3-kinase) 감마(γ), 델타(δ)와 DNA-PK(DNA dependent protein kinase)를 억제하는 혁신신약(First-in-Class) 후보물질이다. 삼중 표적 억제를 통해 세포사멸을 효율적으로 유도하고 발암성 단백질인 c-Myc를 제어할 수 있다. 네오이뮨텍의 NT-I7도 1월 췌장암 영역에서 희귀의약품에 지정됐다. NT-I7은 T세포 발달과 기능을 조직하는 인터루킨(IL)-7을 타깃하는 항암 신약후보물질로 다양한 적응증을 타깃한다. 이 신약후보물질은 이번 췌장암 외에도 CD4 림프구감소증(2019년), 다발초점성 백질뇌병증(2020년), 교모세포종(2023년) 영역에서 FDA로부터 희귀의약품에 지정된 바 있다. 5월에는 한미약품·GC녹십자가 공동개발 중인 파브리병 신약 ‘LA-GLA’도 미국에서 희귀의약품 지정에 성공했다. LA-GLA는 한미약품과 GC녹십자가 월 1회 피하투여 용법으로 공동 개발 중인 파브리병 치료제다. 파브리병은 유전적 원인에 의해 특정 효소에 결핍이 나타나 대사 이상이 나타나는 리소좀축적질환(LSD) 중 하나다. 6월엔 지아이이노베이션의 면역항암제 신약후보물질 GI-102가 FDA 희귀의약품에 지정됐다. 지아이이노베이션은 CD80과 인터루킨(IL)-2에 작용하는 GI-102을 개발 중이다. IL-2는 면역세포 증식과 활성화에 관여하고 CD80은 암세포를 공격하는 면역세포를 억제하는 수용체인 CTLA4를 차단하는 역할을 한다. 하반기 11개 신약후보물질, FDA 희귀의약품에 지정돼 국내 제약바이오업계의 11개 신약후보물질이 하반기 미국에서 희귀의약품에 지정됐다. 자이메디의 항체치료제 ZMA001은 7월 FDA로부터 희귀의약품에 지정받는 데 성공했다. ZMA001은 난치성 질환인 폐동맥고혈압을 타깃한다. 폐동맥고혈압은 폐의 혈관이 좁아져 폐혈압을 높이는 질환으로 심장 기능 부전을 초래한다. 국내서도 절반가량의 환자들이 5년 이내 사망한다. 그간 폐동맥고혈압에는 포스포디에스테라제(PDE5) 억제제, 칼슘채널차단제(CCB) 등이 활용돼 왔지만 증상 조절 효과에 그쳐 더 많은 신약이 필요한 상황이다. ZMA001은 인간 단일클론항체로 염증 유발 대식세포가 폐로 침투되는 과정을 막아 폐동맥고혈압의 증상을 첫 단계부터 근본적으로 억제하는 작용을 한다. 전임상에서 ZMA001은 동물모델 연구를 통해 기존 약물 대비 우수한 효능을 보였다. 8월에는 코넥스트의 급성 이식편대숙주질환 치료제 ‘CNT101’ FDA 희귀의약품 지정 리스트에 올랐다. CNT101은 상피세포와 면역세포에 발현하는 TLR5 수용체에 작용하는 재조합 단백질로 방사선 피폭에 따른 급성 방사선 증후군 치료제로 개발됐다. 전신방사선을 이용하는 조혈모세포이식 과정에서 방사선 독성에 의한 위장관계 조직 손상을 최소화할 수 있으며 이를 통해 이식편대숙주질환 발생을 예방할 수 있다는 게 코넥스트의 설명이다. 10월에는 일동제약그룹 신약 연구개발사 아이리드비엠에스의 표적단백질분해(TPD) 분자접착제도 FDA 희귀의약품에 지정됐다. 아이리드비엠에스가 개발 중인 분자접착제는 암 유발과 밀접한 연관성을 갖는 특정 유전자의 발현을 조절하는 단백질인 사이클린의존성인산화효소12(CDK12)를 표적해 작용한다. CDK12는 Cyclin-K와 함께 복합체를 이뤄 난치성 암 세포의 성장 및 전이 등에 영향을 미치는 것으로 알려져 있다. 앞서 아이리드비엠에스는 2024년도 유럽종양학회 표적항암요법 학술대회(ESMO TAT 2024)에서 자사의 분자접착제가 CDK12 활성 억제 및 Cyclin-K 표적 단백질 분해 기전을 통해 HER2(인간표피성장인자수용체2) 음성 위암 세포의 성장을 효과적으로 저해한다는 전임상 연구 결과를 발표한 바 있다. 이를 통해 위암 영역에서 희귀의약품에 지정되는 데 성공했다. 하이센스바이오의 법랑질형성부전증 치료제 'HBO-001'는 12월 미국에서 희귀의약품에 지정됐다. 법랑질형성부전증은 유전적 요인으로 인해 치아의 법랑질 형성에 문제가 생기는 희귀질환이다. 이 질환은 치아의 시린 증상과 마모, 파손 등을 수반하며 현재까지 알려진 효과적인 치료 방법이 없는 상황이다. 한독 미국 관계사 레졸루트의 종양 매개성 고인슐린증 치료제 ‘RZ358’, 바스테라의 폐동맥고혈압 치료제 ‘VTB-10’도 이달 FDA 희귀의약품에 지정됐다.