[데일리팜=안경진 기자] 프레스티지바이오파마는 신종코로나바이러스감염증(코로나19) 장기화에 따라 백신 생산센터 건립을 추진하기로 결정했다고 8일 밝혔다. 코로나19 백신을 비롯해 향후 발생하는 각종 바이러스성 전염병 관련 백신 생산에 선제적으로 대응한다는 취지다. 프레스티지바이오파마는 관계사인 프레스티지바이오로직스의 제2공장 부지 중 증설 공간 2000㎡을 활용해 연면적 약 8500㎡의 백신 생산센터를 건립한다. 프레스티지바이오로직스의 특화 서비스인 커스텀 엔지니어링을 활용해 다양한 생산 공정에 적용 가능하고 효율을 극대화할 수 있도록 설계될 예정이다. 이달 중 착공에 들어가 연내 준공 및 생산시스템 밸리데이션을 완성한다는 목표를 세웠다. 이번 백신 생산센터가 완공되고 나면 프레스티지바이오파마는 최대 10만리터의 글로벌 생산규모를 갖추게 된다. 프레스티지바이오로직스의 항체의약품 생산시설로 건설되는 제2공장 건립에는 영향을 주지 않은 채 별개로 진행한다는 방침이다. 프레스티지바이오파마 박소연 대표는 "코로나19 사태가 장기화하면서 관련 백신에 대한 기대감과 향후 발생할 수 있는 바이러스성 전염병에 대한 우려가 커지고 있는 상황이다"라며 "글로벌 규모의 백신 생산센터 건립을 기반으로 백신 연구개발 및 생산 사업으로 회사의 새로운 수익모델을 창출하고 전염병 대처에 기여할 것으로 기대한다"라고 말했다. 프레스티지바이오파마는 지난 5일 유가증권시장(코스피)에 상장한 항체의약품 개발 전문기업이다. 유방암 치료에 처방되는 '허셉틴(성분명 트라스트주맙)'과 대장암·폐암·난소암 등에 처방되는 '아바스틴(성분명 베바시주맙)', 자가면역질환 치료제 '휴미라(성분명 아달리무맙)' 등 블록버스터 항체의약품 바이오시밀러 8종과 바이오신약 2종을 개발하고 있다. 프레스티지바이오파마는 프레스티지(Prestige)의 앞글자 'P'와 바이오파마(Biopharma)의 'B'를 각각 따온 '피비파마'란 종목명으로 상장했는데, 지난 2일부터 종목명을 변경했다. 다음달 상장 예정인 관계사 프레스티지바이오로직스와 종목명을 통일하고, 양사의 사업영역을 명확히 표현하기 위해 종목명을 변경하기로 결정했다는 입장이다.

[데일리팜=정새임 기자] 조아제약은 8일 신학기 선물을 고민하는 학부모를 위해 아이들을 위한 맞춤형 건강기능식품을 추천했다. 아이들은 갑작스러운 환경의 변화에 피로감과 스트레스를 느끼거나, 들쑥날쑥한 일교차로 건강 관리에 어려움을 겪을 수 있다. 특히 올해는 신종 코로나바이러스 감염증(코로나 19) 확산세 지속으로 어느 때보다 면역력 증진과 건강 관리가 중요해졌다. ◆어린이 장과 뼈 건강, 면역력 증진을 위한 '디노키즈 생유산균 골드' 디노키즈 생유산균 골드는 식품의약품안전처가 기능성을 인정한 19종의 유산균(유효균 수 10억 CFU)과 세계적인 유산균 전문업체 미국 다니스코의 유산균을 함께 함유한다. 유산균 먹이가 되어 유익균의 안정적인 증식에 도움을 주는 프리바이오틱스(자일로올리고당, 프락토올리고당, 자일리톨, 치커리뿌리추출분말)가 들어있어 어린이 장 건강 증진에 도움을 준다. 이 외에도 뼈의 형성과 유지에 필요한 비타민D3와 성장 발달 및 면역 증진에 도움을 주는 아연도 포함돼 있다. ◆'잘크톤비타콜로', 초유 성분 보강으로 면역력 증진 기대 잘크톤비타콜로는 면역글로블린, 락토페린 등 면역 성분을 비롯한 유익한 성분이 풍부하게 함유되어 있다고 알려진 초유 성분을 보강해 기존 디노키즈멀티비타 제품을 한층 업그레이드한 건강기능식품이다. 초유를 비롯한 잘크톤비타콜로의 균형 잡힌 11종의 비타민·미네랄과 7가지 영양 성분은 면역력 증진뿐만 아니라 뼈 건강 등 어린이 성장 및 발육에도 도움을 준다. 잘크톤비타콜로는 물 없이 편하게 씹어 먹거나 사탕처럼 녹여 먹을 수 있는 상큼한 블루베리 맛 츄어블정으로 아이들이 섭취하기 간편하다. ◆기억력 개선과 지구력 증진 돕는 '조아바이톤' 수험생 자녀를 둔 부모들에게 널리 알려진 조아바이톤은 기억력 개선 및 지구력 증진, 면역력 증진에 도움을 주는 건강기능식품이다. 조아바이톤은 홍삼, 옥타코사놀뿐 아니라 완전 영양물질의 복합체로 알려진 폴렌, 여왕벌의 놀라운 생명력과 활동력의 원천인 로얄젤리, 천연 토코페롤, 옥타코사놀, 비타민 B군이 풍부한 맥아유, 신속히 에너지원으로 전환되어 피로회복에 탁월한 꿀이 함유돼 있다. 이들 6가지 천연 성분들의 복합 상승 작용으로 평소 두뇌 활동량이 많은 수험생의 집중력과 전신 체력 향상, 면역력 향상에 도움을 준다. ◆책 자주 읽는 아이 눈 건강 위한 '올케어오메가3-rTG' 올케어오메가3-rTG는 눈 건강과 기억력 개선에 효과적인 독일산 rTG오메가3뿐만 아니라 정상적인 면역 기능에 필요한 아연, 어두운 곳에 시각 적응을 위한 베타카로틴, 유해산소로부터 세포를 보호하는 비타민E, 뼈의 형성과 유지에 필요한 비타민D 등이 함유돼 있다. 특히 올케어오메가3에 함유된 rTG오메가3는 독일 KD Pharma의 특허 기술인 저온 초임계 추출 공법으로 추출해 포화지방산 및 불순물을 최소화하고 불포화지방산의 함량을 높인 고품질 오메가3다. 품질 조건이 엄격한 GOED(Global Organization for EPA and DHA Omega-3) 인증과 중금속으로부터 안전하다는 품질 관리 기준인 국제어유표준 IFOS(Inter- national Fish Oil Standards)에서 최고등급을 획득해 안전성까지 갖췄다. 또 품질과 방사능 오염 걱정 없이 섭취할 수 있도록 중국산과 일본산 원료를 배제했다.

[데일리팜=노병철 기자] 대웅제약의 2021년 경영 목표는 First-In-Class와 Best-In-Class 신약 동반성장이다. 대웅제약은 2019년 NDMA 사태 여파로 1000억대(제품·위수탁 포함) 블록버스터 알비스 외형 축소와 지난해 코로나19 여파에도 불구하고 건실한 성장을 이어오고 있다. 국내 케미칼 처방약을 포함, 수출 실적 개선과 미래 동력원인 나보타의 500억 외형 돌파가 1조원 실적 견인차 역할을 담당해 전년대비 6%대 성장이 기대된다. 대웅제약이 계열 내 최고 신약으로 개발 중인 약물은 위식도역류질환치료제 펙수프라잔(Fexuprazan)과 당뇨병치료제 이나보글리플로진(Enavogliflozin)을 들 수 있다. APA(P-CAB) 기전의 펙수프라잔은 현재 식약처에 미란성위식도역류질환 적응증으로 품목허가 신청을 완료한 상태다. 국내 임상 3상에서 기존 약물 대비 빠른 효과와 우수한 증상개선 효과를 확인했다. 대웅제약은 펙수프라잔을 계열 내 최고 신약으로 만들기 위해 차별화된 데이터를 확보하고 후속 적응증을 늘리는 등 추가적인 연구개발에 집중하고 있다. 현재 브라질과 멕시코에서 수출 계약을 완료했고, 미국, 유럽, 중국, 일본 등 주요 글로벌 시장 진출을 위해 전세계 파트너사와 논의를 진행 중이다. 특히 지난해 12월 중국 임상 1·3상에 대한 승인을 획득해 올해 중국에서 본격적으로 임상개발을 개시할 계획이며, 미국에서의 임상 3상도 준비 중에 있다. 전승호 대웅제약 사장은 “위식도역류질환 치료제 시장은 전세계 40조원 이상의 규모를 형성하고 있고, 미국과 중국이 약 40%를 차지하고 있다”며 “성공적인 글로벌 진출을 통해 펙수프라잔이 블록버스터 신약으로 자리매김할 것으로 기대하고 있다”고 말했다. 펙수프라잔과 더불어 SGLT-2 억제제인 이나보글리플로진도 계열 내 최고 신약을 목표로 개발 중인 약물이다. 이나보글리플로진은 기존 약물 대비 뛰어난 혈당 강하효과 및 안전성을 보유한 약물로, 현재 국내 임상 3상을 순조롭게 진행 중이다. 전 사장은 “보통 당뇨병 임상은 3개월 단위 당화혈색소 변화량, 특히 당화혈색소를 7.0 이하로 떨어뜨리는 것이 아주 중요한데, 이나보글리플로진의 경우 임상 2상에서 약물 투여 후 당화혈색소가 7.0 이하로 떨어진 환자 비율이 기존 약물 대비 20% 이상 높았다. 진행 중인 3상 임상에서도 좋은 결과가 나올 것으로 기대하고 있다”고 밝혔다. 대웅제약은 이나보글리플로진의 단독사용뿐 아니라 메트포르민 병용사용, 메트포르민 및 DPP-4 억제제의 3제 병용 사용에 대한 임상 3상을 진행 중이다. 지난해 10월에는 국내 최초로 식약처로부터 신속심사대상(패스트트랙) 의약품으로 지정됐다. 현재 중국, 일본 등 주요 글로벌 시장 진출을 위해 임상시험도 계획하고 있으며, 2023년 국내 발매를 목표로 하고 있다. 대웅제약은 현재 세계 최초 혁신 신약에 대해서도 다양한 파이프라인을 가지고 있다. 특히 PRS 섬유증치료제(DWN12088)와 자가면역질환치료제(DWP212525/DWP213388), 줄기세포치료제(DWP710)는 성장 가능성을 매우 높게 보고 있다. 섬유증치료제는 PRS 단백질 작용을 감소시켜 콜라겐의 생성을 억제하는 신규 기전의 약물로 전임상 결과가 매우 우수했다. 현재 호주에서 진행한 임상 1상 결과를 정리 중이며, 후보물질이 갖는 독특한 작용기전과 유효성 결과들로 인해 여러 다국적 제약사들이 많은 관심을 보이고 있다. 자가면역질환치료제도 동물시험을 통해 전신홍반루프스, 아토피, 천포창, 류마티스 관절염 등에서 우수한 효능을 확인했으며, 이를 기반으로 올해 글로벌 임상 1상 진입을 목표로 하고 있다. 특히 줄기세포치료제는 코로나19 감염으로 인한 급성호흡곤란증후군에 대해 유효성을 확인해 인도네시아에서 임상 1상을 마무리 중에 있다. 최근에는 세포치료제 전용 제조시설을 구축하고 첨단바이오의약품 제조업 허가를 획득해 CDMO 사업에도 착수했다. 대웅제약의 줄기세포치료제는 배아줄기세포를 중간엽줄기세포로 분화시킨 것으로 하나의 소스로부터 동일 품질의 세포를 다량 확보하는 것이 가능하다는 장점을 가지고 있다. 코로나19 증상치료제 이외에도 급성중증췌장염, 치매, 뇌졸중 등을 포함한 만성질환 및 희귀질환을 중심으로 연구를 활발히 진행 중이다. 아울러 호이스타정(카모스타트), 니클로사마이드주사제, 줄기세포치료제 등 국내 제약사 중 가장 많은 코로나19 치료제 파이프라인을 보유한 점도 주목된다. 호이스타정은 카모스타트가 주성분인 의약품으로, 사람 몸 안에 들어온 바이러스가 세포 내로 들어와 증식하는 첫 번째 과정인 세포 내 진입 억제를 통해 바이러스의 증식이나 염증 진행을 억제한다. 또한 바이러스에 직접 작용하는 다른 약물들과는 달리 사람세포의 효소작용을 억제하는 기전으로, 최근 이슈가 되고 있는 바이러스 변이와 관계없이 대응이 가능할 것이라는 예측이다. 대웅제약은 최근 발표한 2a상 임상 탑라인(Topline) 결과를 통해 호이스타정의 코로나19 치료제 가능성을 확인했다. 코로나19로 입원한 경증 또는 무증상 확진 환자들의 바이러스가 제거되는 속도가 위약군보다 더 빠른 경향을 보였고, 환자의 임상 증상이 개선되기까지 걸린 시간은 호이스타군이위약군 대비 통계적으로 유의미하게 빠름을 확인했다. 대웅제약은 경증 환자를 대상으로 한 2b/3상 임상을 진행함과 동시에, 최근에는 코로나19 바이러스에 노출된 자가격리자를 대상으로 하는 예방 효과에 대한 임상 3상도 승인받았다. 호이스타의 장점은 경구용으로 오랜 기간 처방을 통해 안전성이 입증된 제품으로 현재 진행 중인 여러 임상을 통해 자가격리자부터 무증상자, 경증 환자, 중증 환자까지 모두 아우를 수 있는 치료제가 될 것으로 기대하고 있다. 대웅테라퓨틱스와 협업해 개발 중인 니클로사마이드주사제(DWRX2003)도 임상시험이 활발히 진행 중이다. 기존 경구용 니클로사마이드 제제의 경우 체내 흡수와 유지가 낮다는 단점이 있었다. 대웅제약은 경구용 제제의 이러한 단점을 극복하는 서방형주사제를 개발 중으로, 정맥주사가 아닌 근육주사로서 입원 없이 외래 진료로 치료가 가능하다는 장점이 있다. 니클로사마이드주사제는 인도에서 임상 1상이 완료됐다. 임상 1상 분석을 통해 확인된 안전성 결과를 바탕으로 국내에서 임상 2상 신청을 완료했고, 이미 정부지원 또한 확정된 바 있다. 또한 올해 상반기 한국, 인도 등을 포함하는 다국가 2상 시험을 마무리하고 미국 임상 2상 신청을 목표로 하고 있다. 기존 약물들이 빠르게 변이하는 바이러스를 타겟하는 것과 달리 니클로사마이드는 감염된 숙주세포에서 자가포식을 증가시켜 바이러스를 제거하므로 바이러스 변이와 무관하게 바이러스억제가 가능하다. 코로나바이러스 외 인플루엔자와 댕기바이러스 감염에도 효과가 입증된 만큼 글로벌 임상을 통해 다양한 바이러스 감염병 치료제로 개발해나갈 예정이다. 이외에도 대웅제약은 합자법인인 대웅인피온과 함께 인도네시아에서 코로나19 호흡기증상치료제 로 줄기세포치료제를 개발 중이다. 현재 인도네시아에서 임상 1상 투약을 완료했으며, 올해 상반기에 국내에서 중증 코로나19 환자를 대상으로 임상 2상을 개시할 계획이다. 전 사장은 “대웅제약은 다양한 치료제 개발을 통해 코로나19의 토탈솔루션을 제공할 수 있도록 전사의 모든 역량을 집중하고 있다”며 “하루 빨리 국민들에게 코로나19 치료제를 공급하고 코로나19 팬데믹 상황을 극복하는 데 기여할 수 있도록 최선을 다하겠다”고 말했다. 2018년 전승호 사장이 취임한 첫 해, 대웅제약은 사상 최초로 연결 매출 기준 1조원 달성에 성공했다. 지난 해까지 연결 매출 1조원을 돌파하며 3년 연속 1조 클럽 명단에 이름을 올렸다. 그동안 모든 사업이 평탄했던 것은 아니다. 외부적으로는 코로나19로 인해 어려워진 경영환경과 내부적으로는 나보타 소송 및 알비스 판매 중단 조치 등 숱한 위기가 있었다. 이러한 위기에도 불구하고 지난해 나보타는 출시 이후 최초로 매출 500억원을 돌파하며 최고 기록을 경신했다. 나보타는 지난해 새롭게 추가된 대만, 브라질 등을 포함해 현재 전세계 52개국에서 품목허가를 획득했으며, 약 80개국에서 판매 계약 체결을 완료했다. 또한 전문의약품은 연 매출 600억 원을 기록하던 알비스의 부재에도 불구하고 견고한 매출 실적을 달성했고, 일반의약품 역시 수년간 지속적인 성장세를 이어가고 있다. 올해는 미국에서 보툴리눔톡신 치료 사업 파트너사인 이온바이오파마(AEON Biopharma)가 ‘경부근긴장이상’에 대한 임상 2상을 시작할 예정으로 선진국 보툴리눔톡신 치료사업이 본격화될 전망이며, 중국에서의 임상 3상도 마무리될 것으로 보인다. 전문의약품은 대웅제약만의 차별화된 검증 4단계 마케팅 전략과 언택트 마케팅 강화를 통해 고객 중심의 디지털 혁신전략을 고도화하고 예방·진단·관리 영역의 신사업 모델을 확대해 나갈 계획이며, 일반의약품은 기존 주력 제품의 리뉴얼 및 신사업 확장을 통해 더욱 성장해나갈 것으로 기대된다. 웅제약의 오픈콜라보레이션 전략은 크게 ▲현지화와 기술 기반의 제휴 ▲공동 R&D 모델 ▲전략적 투자를 통한 상호 성장 ▲스핀아웃·VRDO(가상신약개발연구, Virtual Research Development Only) 모델 등 네 가지다. 지난해 1월 영국 바이오텍 기업인 ‘아박타(Avacta)’사와 함께 설립한 조인트벤처 ‘아피셀테라퓨틱스’가 대표적인 사례다. 아피셀테라퓨틱스는대웅제약과아박타의 기술을 융합해 기존의 항체 기반 치료제의 한계를 극복하는 새로운 세포치료제를 개발중이다. 아피셀테라퓨틱스의 대표를 겸임 중인 전 사장은 “양사의 혁신 기술융합에 대한 컨셉을 높이 평가받아 최근 80억 원 규모의 시리즈 A 투자를 유치했다”며 “이번 투자를 계기로 난치성 질환을 타깃으로 한 세포치료제 개발을 더욱 가속화할 계획”이라고 말했다. 이외에도 인공지능(AI)을 접목한 글로벌 오픈콜라보레이션으로 미국 바이오기업인 ‘A2A 파마(A2A Pharmaceuticals, Inc)’사와 파트너십을 맺고 항암 신약 공동 연구개발 사업을 진행 중이다. 지난해 9월에는 신약 개발 속도를 높이기 위해 대웅제약의 ‘이온채널신약팀’을 스핀아웃(Spin-out)해 ‘아이엔테라퓨틱스’를 설립하기도 했다. 또한 경상남도, 김해시, 인제대학교와 손잡고 세포·유전자 치료제 산업 육성을 위한 업무협약을 체결하는 등 지자체 및 학계와의 오픈콜라보레이션도 활발히 진행 중이다. 올해는 해외 대학 및 해외 연구소와 오픈콜라보레이션을 지속적으로 확대해나갈 계획이다.

[데일리팜=이석준 기자] 휴메딕스 지난해 매출액이 1000억원에 육박했다. 휴온스가 2010년 휴메딕스(구 에이치브이엘에스)를 인수한지 10년만이다. 당시 휴메딕스 매출액은 50억원에 불과했다. 휴메딕스 M&A(인수합병)는 윤성태 휴온스글로벌 부회장 작품이다. 휴메딕스는 2014년 코스닥에도 입성하며 그룹 한 축으로 자리잡고 있다. 윤 부회장의 한수가 적중했다는 평가다. 휴메딕스의 지난해 연결 기준 매출액은 986억원으로 전년(786억원) 대비 25.4% 증가했다. 같은 기간 영업이익(133억→166억원)과 순이익(121억→144억원)도 각각 25.3%, 19% 늘었다. 휴메딕스 성장은 주력 부문 에스테틱 사업 확장과 코로나19 진단키트 수출 호조가 이끌었다. 에스테틱 부문은 전문 영업력을 기반으로 히알루론산 필러(엘라비에® 프리미어), 보툴리눔 톡신(리즈톡스), 에스테틱 의료기기(더마샤인 시리즈) 통합 마케팅 전략이 적중했다. 여기에 지난해 2분기부터 전개된 코로나19 진단키트 수출 사업이 새 성장 동력으로 작용하고 있다. 4분기에는 러시아 항원진단키트 주문이 누적 100만개를 돌파했다. 자회사도 힘을 냈다. 휴온스메디컬(구 파나시)은 매출 190억원, 영업이익 43억원을 기록해 전년동기대비 각 53.7%, 5.5% 증가했다. 체외충격파 의료장비와 코로나19 진단키트 OEM 사업이 새로 매출로 잡히며 실적 상승을 주도했다. 적자 기업 안은 윤성태 부회장의 안목 휴메딕스는 2010년 휴온스가 인수할 당시만 해도 매출 50억원, 영업손실 20억원 정도의 적자 기업이었다. 이에 내외부적으로 불안의 눈초리가 많았던 것으로 알려졌다. 다만 윤성태 부회장은 휴메딕스 가능성을 보고 M&A를 진행했고 10년만에 외형 1000억원대 회사로 키워냈다. 2014년 기업공개(IPO), 2017년 제천2공장 준공 등 성과도 거뒀다. 적자 기업 휴메딕스는 어느새 휴온스 그룹 한 축으로 자리잡았다. 주력 사업회사 휴온스와 더불어 휴온스글로벌 실적에 기여하는 비중이 높아지고 있다. 휴온스글로벌의 지난해 호실적도 휴메딕스 지분이 상당했다. 휴온스글로벌은 지난해 매출액 5230억원, 영업이익 892억원, 순이익 877억원을 기록했다. 전년대비 각각 16.4%, 22.3%, 53% 성장한 수치다. 휴메딕스와 휴온스메디컬은 올해도 신제품 및 해외 시장 공략을 통해 성장 흐름을 이어가겠다는 방침이다. 휴메딕스는 △일회용 점안제 생산 라인 안정화에 따른 CMO 매출 증가 △코로나19 진단키트 수출국 확대 △리볼라인 하라-L 등 신제품 출시를 통한 에스테틱 품목 강화 △헤파린나트륨 원료 시장 진출 등을 성장 모멘텀으로 삼는다. 휴온스메디컬는 △더마샤인 시리즈와 더마 아크네 해외 진출 △신제품 질소프(JillSof), 브이니들(V-needle)을 통한 산부인과 시장 공략 △IMPO88과 체외충격파쇄석기를 통한 비뇨기 시장을 공략한다. 증권가 관계자는 "윤성태 부회장의 선택은 적자 기업 휴메딕스를 인수 10년만에 1000억원 회사로 키워냈다. 휴메딕스가 휴온스와 더불어 그룹 한 축으로 자리잡았다"고 평가했다.

[데일리팜=안경진 기자] 한미약품이 랩스커버리 플랫폼기술을 접목한 희귀질환 신약 2종을 앞세워 글로벌시장 진출 시동을 건다. 상반기 중 선천성 고인슐린혈증과 단장증후군 관련 글로벌 2상임상시험 2건을시작하면서 신약가치 제고에 나선다. 8일 미국 국립보건원(NIH)이 운영하는 임상정보사이트 클리니칼트라이얼즈(Clinical Trials)에 따르면 한미약품은 최근 '랩스GLP-2 아날로그'(HM15912) 관련 글로벌 2상임상시험계획을 신규 등록했다. 한미약품은 올해 초 'HM15912'의 2상임상시험 계획을 미국식품의약국(FDA)으로부터 승인받았다고 밝혔는데, 세부 임상 디자인과 일정은 공개하지 않았다. 이번에 등록된 2상임상은 단장증후군 관련 장폐색을 동반한 18세 이상 성인 남녀를 대상으로 'HM15912'의 약동학적 특성과 내약성, 안전성 등을 평가하는 연구다. 장절제술을 시행받은지 6개월 이상 경과하고, 소장이 200cm 미만 남아있는 단장증후군 환자를 모집한 다음 무작위배정을 통해 위약 또는 'HM15912' 0.5mg/kg을 피하주사하고 투여반응을 비교하는 방식으로 진행된다. 주평가변수는 'HM15912' 피하주사 후 24주동안 발생한 이상반응이다. 한미약품은 오는 6월부터 7명의 환자를 모집한 다음, 2023년 12월까지 종료한다고 예고했다. 단장증후군은 선천적으로 소장의 길이가 짧거나 생후 외과적 절제술로 전체 소장의 60% 이상이 소실돼 흡수장애로 인한 급격한 영양실조를 일으키는 희귀질환이다. 인구 10만명당 5명 이하(신생아 10만명당 24명 꼴)로 발생한다. 대부분의 환자들은 성장 및 생명유지를 위해 총정맥영양법(위장관을 거치지 않고 대정맥이나 말초혈관을 통해 영양소를 공급하는 방법)을 이용한 인위적 영양 보충에 의존하고 있는 실정이다. 다만 총정맥영양법은 하루 10시간 이상 소요되다보니 정상적 일상생활이 어렵고, 장기적으로는 간부전, 혈전증, 감염, 패혈증 등 치명적 부작용을 초래할 수 있다는 한계를 지녔다. 한미약품은 랩스커버리 플랫폼기술을 적용해 'HM15912'을 최장 월1회 투여하는 제형의 단장증후군 치료 혁신신약으로 개발 중이다. 우수한 융모세포 성장 촉진 효과를 극대화해 환자의 영양분 흡수 효율을 높여주고, 월1회 투여 제형으로 환자들의 삶의 질 개선에 도움을 줄 수 있을 것으로 기대하고 있다. 이로써 한미약품의 랩스커버리 플랫폼기술을 적용한 희귀질환 치료제 2종이 올해 상반기 중 글로벌 2상임상 단계에 본격적으로 진입한다. 올해 초 희귀질환 분야 혁신신약 2종이 FDA로부터 2상임상을 승인 받았다고 밝힌지 한달 여만이다. 선천성 고인슐린혈증 분야 FDA 소아희귀의약품으로 지정받은 '랩스글루카곤 아날로그'(HM15136)'은 오는 6월부터 글로벌 2상임상의 피험자 등록을 시작해 2023년 4월까지 종료하는 일정이 제시된 바 있다. 두 약 모두 FDA와 유럽의약품청(EMA)으로부터 희귀의약품 지정을 받았다는 점에서 상업화에 성공할 경우 시장에서 높은 평가를 받을 것이란 기대감이 제기된다. 권세창 한미약품 사장은 올해 초 JP모건헬스케어컨퍼런스에서 미충족수요가 높은 소수의 희귀질환 환자를 위한 신약개발에 매진하겠다고 밝혔다. 외부의 R&D 기대에 부응하면서 제약기업의 사명을 다하고, 회사의 미래성장동력을 발굴한다는 취지에서다. 한미약품은 'HM15912'와 'HM15136'의 미국 현지 임상을 필두로 유럽 다수 국가들을 포함하는 다국가 임상2상에도 순차적으로 돌입한다는 계획이다. 리소좀축적질환 치료제 개발도 병행한다.

[데일리팜=노병철 기자] 디티앤씨 자회사 디티앤씨알오(대표 박채규)는 미국식품의약국(FDA)에 비임상시험 제출 서비스를 본격 확대한다고 8일 밝혔다. FDA는 수십만개에 달하는 종이문서 비임상 데이터를 대신하여 전자문서인 SEND(Standard for Exchange of Nonclinical Data, 비임상자료 교환 표준) 로 제출하도록 2017년 최초 의무화했고, 단회독성, 반복독성, 발암성 연구를 지원하는 SENDIG V3.0을 공표했다. 이어 2020년 3월 15일부터 FDA는 심혈관, 호흡기 데이터를 포함한 안전성 약리학 연구를 추가하는 SENDIG V3.1를 시행했다. 디티앤씨알오는 작년 10월부터 국내 최초로 SEND 프로그램을 자체 개발해 SEND 서비스를 제공해왔으며 CDISC SEND 표준 공동 저자가 운영하는 Data Standard decisions(DSD)와의 협력 계약을 체결함에 따라 국내외 제약, 바이오 벤처들의 미국 FDA 등록 및 승인까지 성공적인 Full-package 기술 서비스를 제공할 수 있게 되었다. Data Standards Decisions 수석 컨설턴트 Gitte Frausing은 “CDISC SEND 팀 내의 과거 및 현재 활동과 주요 다국적 제약 회사 및 규제 기관과의 협력을 통해 고유 한 규제 통찰력을 얻어 왔다” 며 “Dt&CRO와의 계약으로 FDA 제출 서비스를 한국 시장으로 확대 할 수 있게 되어 매우 기쁘다”고 말했다. 박채규 대표이사 회장은 “FDA Full Package 서비스로 FDA에 제출하는 임상시험계획(IND), 신약허가신청(NDA)뿐만 아니라 계열사인 디티앤사노메딕스를 통한 Global 임상시험서비스까지 지원가능토록 set up해 나감으로써 국내 제약사와 바이오 벤처의 Global진출에 Bridge역할을 충실히 수행 할 수 있는 바이오그룹이 되기 위한 도전을 계속해 나갈 것이다”고 말했다.

[데일리팜=정새임 기자] 세계 최초의 CAR-T 치료제 '킴리아'가 한국에도 상륙했다. 등장과 동시에 국내에서 가장 비싼 약 자리에 올랐지만, 실제 의료 현장에서도 좋은 데이터를 보여줘 기대감을 높이고 있다. 킴리아(티사젠렉류셀)는 지난 2017년 미국 식품의약국(FDA)으로부터 첫 허가를 받은 세계 최초의 CAR-T 치료제다. 국내에선 약 3년 6개월 만인 지난 5일 식품의약품안전처 승인을 받았다. 2017년 FDA 승인 당시 킴리아는 큰 주목을 받았다. 첫 CAR-T 치료제이면서 초고가였기 때문이다. FDA 승인 직후 개발사인 노바티스가 밝힌 킴리아 비용은 환자 1인당 45만5000달러(약 5억4000만원)였다. 현재는 졸겐스마, 럭스터나 등 더 비용이 높은 약도 등장했지만, 당시에는 전 세계에서 가장 비싼 약으로 꼽혔다. 졸겐스마가 없는 국내에선 킴리아가 스핀라자를 제치고 최고가약 자리에 올랐다. 희귀약도 아닌 항암제 킴리아가 초고가인 이유는 지금까지의 항암제와 전혀 다른 방식으로 치료하기 때문이다. 같은 약을 동일하게 먹는 일반 항암제와 달리 킴리아는 1인 맞춤형 치료제다. 환자에서 채취한 T세포 표면에 암세포 특정 항원을 인지하는 '키메릭 항원 수용체(CAR)'가 발현하도록 유전적으로 재조합한후 다시 환자몸에 주입해 암세포를 공격하도록 한다. 따라서 통상 항암 치료는 여러 약제를 일정 주기로 수 회 투여하지만, 킴리아는 '원샷 원킬'이다. 노바티스 설명에 따르면 킴리아는 세포와 유전자, 면역 치료제 특성을 모두 갖춰 1회 치료만으로 다른 방안이 없었던 말기 혈액암 환자에서 완전 관해를 기대할 수 있다. 임상뿐 아니라 실제 임상 현장에서도 킴리아의 효과는 강력했다. 이는 최근 국제조혈모세포이식센터 연구팀이 미국 혈액학회가 발간하는 학술지 'blood advances' 2월호에 게재한 리얼월드 연구 결과에서 드러난다. 이 연구는 킴리아 시판 후 총 73개 센터에서 킴리아를 사용했던 511명 환자 중 추적관찰이 가능한 410명 데이터를 분석한 결과다. 급성 림프구성 백혈병 환자 255명, 비호지킨 림프종 환자 155명이다. 추적관찰기간 중앙값은 각각 13.4개월, 11.9개월이다. 백혈병 환자의 완전관해(Complete Remission)는 85.5%로 킴리아가 진행했던 3상 연구 데이터(82%)와 비슷한 결과를 보였다. 12개월간 환자의 반응 지속 기간(Duration of Response)은 60.9%, 무사건 생존율(Event-free survival)은 52.4%, 그리고 전체 생존율(Overall Survival)은 77.2%였다. 림프종 환자의 리얼데이터 결과를 살펴보면, 최고 OS가 61.8%, CR은 39.5%로 나타났다. 6개월 DoR은 55.3% 였으며, 무진행 생존율(PFS)과 OS는 각각 38.7%, 70.7%로 나타났다. 연구팀은 "이번 리얼월드 연구 결과가 기존 킴리아의 주요 임상 데이터와 비슷한 결과를 보인 첫 보고서"라 평했다. 믿을만한 효과를 업고 킴리아는 출시 2년차인 2019년 연매출 3300억원을 기록했다. 현재로서는 모든 암종이 아닌 재발성·불응성 ▲25세 이하 B세포 급성 림프구성 백혈병 ▲미만성 거대 B세포 림프종 등 혈액암에만 적용된다. 미국에서는 재발성 또는 불응성 여포성 림프종에 대한 세 번째 적응증 추가를 앞두고 있다.

[데일리팜=김진구 기자] 일양약품 '슈펙트(성분명 라도티닙)'의 코로나19 치료제 임상이 실패로 마무리됐다. 지난해부터 20곳 이상 제약사가 코로나 치료제 개발을 선언한 가운데, 공식적으로 실패를 인정한 곳은 일양약품이 처음이다. 즉시 제약업계와 투자자들 사이에서 불안감이 형성됐다. 제2, 3의 실패 사례가 나올 수 있다는 불안감이다. 치료제 개발을 선언한 업체 중 상당수는 여전히 ‘성공가능성’에 대한 세간의 의구심을 떨쳐내지 못하는 상황이기 때문이다. 이에 일부 업체는 곧바로 임상현황을 공개하며 불안감을 달래는 모습이었다. ◆신풍제약, 일양 임상실패 발표 직후 임상현황 업데이트 5일 제약업계에 따르면 신풍제약, 샤페론 등은 이날 코로나19 치료제 개발현황을 업데이트했다. 일양약품 임상시험이 실패했다는 소식이 전해진 바로 다음날이라는 점에서 관심을 모았다. 신풍제약은 지난해 5월부터 국내 13개 병원에서 임상2상을 진행 중이다. 자사 항말라리아 치료제 '피라맥스'의 약물재창출 임상이다. 신풍제약은 이날 기존 13개 병원 외에 은평성모병원, 충남대병원, 서울의료원 등 3곳을 추가했다고 소개했다. 여기에 현재까지 76명의 환자투약이 완료된 상태라고 밝혔다. 모집목표 인원은 110명으로, 신풍제약은 "오는 4월에는 임상2상을 완료할 것"이라고 설명했다. 같은 날 샤페론은 루마니아에서 진행 중인 임상2상 진행 상황을 전했다. 샤페론은 지난해 9월부터 염증차단 기전의 '누세핀' 임상2상을 루마니아 4개 병원에서 진행하고 있다. 샤폐론은 코로나 감염에 의한 폐렴환자 60명을 대상으로 진행되는 임상시험에서 현재 55명의 환자등록이 완료됐다고 설명했다. 이명세 샤페론 대표는 "누세핀 임상2상이 환자 100% 등록을 눈앞에 두고 있다. 중간점검에서 긍정적 결과가 나온 만큼 최종결과도 기대하고 있다"고 말했다. 구체적인 중간결과는 밝히지 않았다. ◆임상실패 불똥 튈라…"불안감 불식시키려 진행경과 소개" 투자자들의 불안감을 불식시키기 위한 목적이라는 해석이다. 실제 지난 4일 일양약품 소식이 전해진 직후 제약업계와 투자자들 사이에선 일부 업체에 대한 불안감이 확산됐다. 특히 일양약품과 같이 약물재창출 방식으로 치료제를 개발 중이거나, 국내가 아닌 해외에서만 임상을 진행 중인 업체에 대한 불안감이 컸던 것으로 전해진다. 약물재창출 방식은 기존에 허가된 약물로 임상을 진행한다는 점에서 안전성에는 큰 문제가 없다는 게 장점이지만, 코로나에도 효과가 있는지 확인하는 작업이 만만치 않다. 후보물질 대부분이 실험실에서 가능성을 확인한 정도일 뿐, 아직 개발에 성공한 전례가 없다. 사태 초기 하이드록시클로로퀸이 유력 치료제로 떠오르면서 글로벌에서 다양한 임상이 진행됐지만, 결과적으론 치료제로서의 효용성이 떨어진다는 결과만 나왔다. 한 제약업계 관계자는 "임상시험 진행상황은 전적으로 회사 측 발표 외엔 알 방법이 없다. 더구나 해외에서 진행하는 임상은 더더욱 접근성이 떨어진다"며 "이런 상황에서 일양약품의 임상실패 소식이 전해지자, 투자자들의 불안감을 덜어주기 위해 신풍제약 등이 임상현황을 업데이트한 것으로 보인다"고 말했다. ◆'조건부허가 신청 임박' 종근당·녹십자 "차질 없다" 이날 개발현황을 별도 업데이트하진 않았지만, 부광약품·종근당·GC녹십자 등은 현재 임상2상 마무리 단계인 것으로 전해진다. 부광약품은 자사 B형간염 치료제인 레보비르를 약물재창출 방식으로 코로나 치료제로 개발하고 있다. 최근 임상2상에서 환자 60명을 대상으로 한 투약·관찰을 마친 것으로 전해진다. 현재는 식약처에 제출 자료에 들어갈 데이터를 정리 중인 것으로 알려졌다. 종근당은 '국산 2호 코로나 치료제'에 대한 기대감이 커지는 모습이다. 종근당은 급성췌장염 치료제 나파벨탄을 코로나 치료제로 개발 중이다. 지난달 중순 러시아 임상2상을 마무리했다. 종근당에 따르면 고위험군 환자에게 열흘간 약물을 투여한 결과 61%의 증상개선율을 나타냈다. 종근당은 지난달 조건부허가 신청을 완료할 계획이었다. 다만 신청 시 제출해야 하는 임상3상 시험계획서와 관련해 보건당국과 조율하는 과정에서 예상보다 시간이 걸리는 것으로 전해진다. 다소 일정이 연기되긴 했지만 이달 중 조건부허가 신청이 유력해 보인다. 혈장치료제를 개발 중인 GC녹십자는 내달 조건부허가를 신청한다는 계획이다. 지난해 말 임상2상을 마무리한 뒤 현재는 데이터 분석 중이다. 녹십자는 중증 코로나 환자 60명을 대상으로 2상을 진행한 바 있다. 지난 4일엔 미 국립보건원(NIH) 발표에 선을 그으며 개발이 막바지 단계라는 점을 재차 강조했다. 전날 NIH는 '혈장치료에 유의미한 효과가 없어 관련 임상을 중단한다'고 발표한 바 있다. 이에 녹십자는 "혈장치료와 혈장치료제는 관련이 없다. 계획대로 상용화를 추진한다"고 밝혔다. 대웅제약은 카모스타트 성분 치료제 '호이스타'를 코로나 치료제로 개발 중이다. 지난해 말 임상2상을 완료했다. 다만 2상에서 통계적 유의성 확보에 어려움을 겪으면서 3상에 돌입했다. 회사는 식약처에 제출한 임상시험계획서에서 임상을 올해 12월까지 마무리하겠다고 명시했지만, 상황에 따라 이보다 일찍 마무리될 가능성도 있다. 임상3상 결과가 나온 뒤 일반 품목허가를 신청할지, 결과가 나오기 전 조건부허가를 신청할지는 정해지지 않았다는 설명이다. 이밖에 동화약품, 엔지켐생명과학, 크리스탈지노믹스, 이뮨메드, 유나이티드제약, 삼천당제약, 신신제약, 보령제약, 씨티씨바이오 등 코로나 치료제 개발에 뛰어든 업체는 "임상이 진행 중"이라는 것 외에는 자세한 소식이 전해지지 않는다.

[데일리팜=천승현 기자] 지난해 일반의약품 구충제 시장이 팽창했다. 시장 규모는 크지 않지만 2년 전보다 전체 매출이 2배 이상 확대됐다. 구충제가 다양한 질병에 효과가 있다는 소문에 수요도 급증했다. 다만 지난해 하반기부터 치솟던 인기는 한풀 꺾인 양상이다. 5일 의약품 조사기관 아이큐비아에 따르면, 지난해 구충제 시장 규모는 90억원으로 전년대비 70.0% 늘었다. 2018년 53억원과 비교하면 2년새 125.2% 증가했다. 구충제는 매년 시장 규모가 40억원 안팎에 불과했다. 분기별 전체 매출이 10억원 가량에 머물며 정체된 시장을 나타냈다. 하지만 2019년 말부터 갑작스럽게 구충제 매출이 치솟기 시작했다. 2019년 3분기에 구충제 시장은 11억원에 불과했는데 4분기에 21억원으로 2배 가까이 늘었다. 지난해 1분기와 2분기에는 각각 29억원, 34억원으로 성장세가 더욱 가팔라졌다. 검증되지 않은 구충제 효과가 입소문을 타면서 소비자들의 수요도 커진 것으로 분석된다. 동물용 구충제가 암 치료에 좋다는 소문이 확산된데 이어 알벤다졸 성분의 구충제도 암을 비롯한 다양한 질병에 효과가 있다는 소문이 빠른 속도로 퍼졌다. 급기야 지난해 초에는 약국마다 알벤다졸 성분의 구충제가 품절되는 소동도 일었다. 하지만 작년 하반기 들어 구충제 수요는 다시 급감했다. 지난해 3분기 구충제 매출은 19억원으로 전년동기대비 와 4분기 구충제 매출은 81.5% 늘었지만 전분기보다는 43.6% 감소했다. 작년 4분기에는 7억원대로 줄었다. 예년 수준보다도 더욱 시장 규모가 축소됐다. 구충제의 반짝 인기가 1년만에 사그라드는 양상이다. 구충제가 실제 다양한 질병 효과가 확인되지 않았다는 인식이 확산하면서 수요도 급감한 것으로 분석된다. 식품의약품안전처와 대한의사협회는 지난해 1월 알벤다졸을 기생충 감염 치료 외의 목적으로 사용하는 것은 매우 부적절하다는 입장을 내놓기도 했다. 주요 구충제 제품의 매출을 보면 종근당의 ‘젤콤’이 반짝 인기를 얻었다. 젤콤의 지난해 매출은 26억원으로 전년대비 28.4% 늘었다. 2018년 17억원에서 2년새 58.8% 상승했다. 젤콤은 알벤다졸이 아닌 플루벤다졸 성분 제품이지만 알벤다졸 열풍에 수요가 동반 상승한 것으로 보인다. 일양약품의 '알콤‘은 2019년 매출이 3억원대에 불과했지만 지난해에는 3배 이상 증가한 12억원을 기록했다. 알콤 역시 플루벤다졸 성분 구충제다. 대웅제약의 ‘대웅알벤다졸’, 유한양행의 ‘젠텔’, 태극제약의 ‘알나졸’, 보령제약의 ‘보령알벤다졸’ 등 알벤다졸 성분의 구충제 제품들도 지난해 5억원 이상의 매출을 올리며 예년보다 큰 폭의 상승세를 나타냈다.