[데일리팜=이석준 기자] GC녹십자는 세계 최초로 개발한 뇌실 투여 방식 중증형 헌터증후군 치료제 '헌터라제ICV'가 유럽의약청(EMA)으로부터 '희귀의약품지정(ODD)'을 받았다고 2일 밝혔다. '헌터라제ICV'는 기존 정맥주사(IV) 치료법이 환자의 '뇌혈관장벽(BBB)'을 통과하지 못해 '뇌실질 조직'에 도달하지 못하는 점을 개선한 제품이다. 이번 승인으로 '헌터라제ICV'는 임상적 데이터를 토대로 유럽에서 승인된 기존 IV 투여 치료법 대비 환자에게 '상당한 혜택(Significant Benefit)'을 줄 수 있음을 인정 받았다. '헌터라제ICV'는 올초 일본 허가를 받았다. 일본 임상에서 '헌터라제ICV'는 중추신경손상 핵심 원인 물질 '헤파란황산(Heparan Sulfate)'을 70% 이상 감소시키고 발달 연령 개선에도 효과를 보였다. 헌터증후군은 'IDS(Iduronate-2-sulfatase)' 효소 결핍으로 골격 이상, 지능 저하 등이 발생하는 선천성 희귀질환이다. 남아 10만-15만 명 중 1명 비율로 발생한다. 일반적으로 약 70% 환자가 중추신경손상 증상을 보이는 것으로 알려져 있다.

[데일리팜=노병철 기자] 국내 제약바이오기업의 ESG(환경·사회·지배구조) 수준은 중상위권 정도로 조사돼 향후 이에 대한 실천적 의지 향상이 요구된다. 한국기업지배구조원(KCGS)에 따르면 2021년 ESG 등급 평가에서 제약바이오기업 중 최상위 수준인 S·A+를 획득한 곳은 전무하며, A~C 등급에 밀집해 있는 것으로 나타났다. 이번 평가는 상장회사 950개사를 대상으로 진행됐으며, 등급은 S(탁월), A+(매우 우수), A(우수), B+(양호), B(보통), C(취약), D(매우 취약) 등 7단계로 구분됐다. ESG 등급은 기업의 지속가능경영을 유도하고, 자본시장 참여자들이 기업의 ESG 수준을 인지할 수 있는 척도로 평가된다. 평가 분야는 E(환경)-'환경경영·환경성과·이해관계자 대응', S(사회)-'근로자·협력사 및 경쟁사·소비자·지역사회', G(지배구조)-'주주권리보호·이사회·감사기구·정보공개·최고경영자·보수·위험관리·감사기구 및 내부통제·정보공개 등이다. 평가절차는 기업 관련 공시자료를 토대로 1차 평가 실시 후, 기업 피드백 및 이사회 인터뷰 절차를 통해 평가결과의 정합성을 제고했다. 코스피 상장 제약바이오기업 중 종합평가에서 A 등급을 획득한 곳은 일동홀딩스, 일동제약, 종근당, 한미약품, 동아에스티(동아ST), 한독, 한미사이언스, SK케미칼, 코스맥스, OCI 등 11개사다. 코스닥 상장사 중에서는 에스팜(ST팜), 현대바이오랜드 등 3곳이 포함됐다. 유가증권 상장사 중 B+ 등급은 보령제약, 경보제약, 한국콜마, 영진약품, 유한양행, GC녹십자, 종근당바이오, 셀트리온, LG화학, 종근당홀딩스, 한국콜마홀딩스 등이 이름을 올렸고, 코스닥 중에서는 셀트리온헬스케어가 있다. B등급은 동화약품, 삼일제약, 유유제약, JW중외제약, 제일파마홀딩스, 대원제약, 삼진제약, 한국유나이티드제약, 환인제약, 한올바이오파마, 국제약품, 파미셀, 명문제약, 하나제약, JW생명과학, JW홀딩스, 이연제약, 농우바이오, 에이치엘비, 코오롱생명과학, 메디포스트, 헬릭스미스, 코미팜, 파마리서치, 에이비엘바이오, 크리스탈지노믹스 등이다. 삼성제약, 부광약품, 동성제약, 일성신약, 에이프로젠제약, 제일약품, 진원생명과학, 일양약품, 대웅제약, 삼천당제약, 안트로젠, CMG제약, 셀드리온제약, 차바이오텍, 녹십자셀, 아미코젠, 알테오젠, 제넥신, 녹십자랩셀, 레고켐바이오, 메디톡스 등은 C등급을 획득했다. 한편 ESG 등급은 자본시장 참여자들이 상장회사의 ESG와 관련한 발생 가능 위험 수준을 보다 직관적으로 파악하게 하고, 투자의사결정에 활용할 수 있도록 지원함은 물론 평가결과는 KRX 사회책임투자지수(SRI) 종목구성에 활용된다.

[데일리팜=천승현 기자] 국내개발 신약의 흥행 신화를 쓰고 있는 ‘케이캡’이 새로운 무기를 장착했다. 위궤양 급여 적용에 따른 사용 범위 확대로 더욱 가파른 성장세를 예고했다. 놀텍과 펠루비와 같이 급여 확대로 국산신약의 매출이 수직상승하는 사례가 또 다시 나올 가능성이 제기된다. 1일 업계에 따르면 HK이노엔의 ‘케이캡’이 이달부터 위궤양 치료에 건강보험 급여가 적용된다. 케이캡은 2019년 국내 출시 당시 미란성 위식도역류질환과 비미란성 위식도역류질환 적응증에 건강보험 급여가 적용됐다. 여기에 이달부터 위궤양 영역에도 급여 적용 범위가 확대된다. 위궤양에 대한 케이캡의 유효성과 안전성을 연구한 임상문헌, 관련학회 의견 등이 종합적으로 검토된 결과다. 케이캡은 급여 적용 범위 확대로 처방 수요 확대 동력을 얻었다. 소화성궤양용제는 연간 9500억원 규모의 처방이 이뤄지는데 이중 위식도역류질환에 70% 가량 사용된다. 위궤양 시장은 20% 가량 사용되는 것으로 추정된다. 케이캡은 발매와 동시에 대형 제품으로 자리매김하면서 국내개발 신약의 새로운 흥행신화를 써나가고 있다. 케이캡은 2019년 3월 발매 후 2년 여만에 분기매출 200억원이 넘는 대형 품목으로 성장했다. 올해 들어 케이캡은 3분기 누계 처방액이 전년대비 48.5% 증가한 781억원을 기록했다. 3분기 처방액은 281억원에 달했고 9월 한달에만 처방실적 96억원을 기록했다. 최근 상승세를 고려하면 올해 케이캡은 발매 3년째만에 국내개발 신약 중 처음으로 처방액이 1000억원을 넘어설 전망이다. '테고프라잔' 성분의 케이캡은 '칼륨 경쟁적 위산분비억제제(P-CAB)’라 불리는 새로운 계열의 항궤양제다. 위벽세포에서 산분비 최종 단계에 위치하는 양성자펌프와 칼륨이온을 경쟁적으로 결합시켜 위산분비를 저해하는 작용기전을 나타낸다. 케이캡은 기존 프로톤펌프억제제(PPI) 계열 제품 대비 약효가 빠르게 나타나고, 식전후 상관없이 복용이 가능한 점, 우수한 약효 지속성으로 밤 중에 위산이 분비되는 것을 억제하는 등의 특장점으로 빠르게 시장에 안착했다는 평가다. 종근당과 협업을 통한 시장공략도 주효했다. 케이캡은 발매 이후 시장에서 처방 시장에서 높은 인기를 보이며 신뢰도가 축적된 상황에서 급여 범위 확대로 수요는 더욱 높아질 가능성이 크다. 이미 국내 개발 신약 중 일양약품의 '놀텍'과 대원제약의 '펠루비'가 급여 확대를 계기로 가파른 성장세를 기록한 경험이 있다. 지난 2009년 국산신약 12호로 발매된 PPI계열 항궤양제 놀텍은 위궤양과 십이지장궤양 적응증으로만 치료할 수 있도록 허가를 받았지만 발매 초기에는 시장에서 크게 두각을 나타내지 못했다. 놀텍은 발매 3, 4년째인 2011년과 2022년 처방액이 18억원, 27억원에 그쳤다. 놀텍은 2012년 시장 규모가 큰 역류성식도염 치료 효능을 장착한 이후 매출 상승세가 본격화했다. 놀텍은 발매 6년째인 2014년 처방액 100억원을 넘어섰다. 이후 ‘헬리코박터(H.pylori) 제균’ 적응증을 추가하면서 상승세는 더욱 가팔라졌다. 최근에는 불순물 검출로 항궤양제 라니티딘의 퇴출에 따른 반사이익도 거두며 지난해 처방액은 352억원으로 끌어올렸다. 지난 2007년 대원제약의 첫 신약으로 등장한 펠루비는 발매 9년째인 2015년에도 처방액이 52억원에 그칠 정도로 성장세가 더뎠다. 펠루비는 2015년 복용 횟수를 1일 3회에서 2회로 줄인 '펠루비서방정'을 출시한 이후 본격적으로 반등을 시작했다. 2016년 99억원의 처방액으로 1년 만에 2배 가까이 상승한데 이어 2017년 157억원을 기록하며 발매 10년 만에 처음으로 처방액 100억원을 넘어섰다. 펠루비는 2017년 골관절염, 류마티스관절염, 요통 등 기존 적응증에 해열 적응증이 추가되면서 상승세가 더욱 가팔라졌다. 펠루비는 2018년 처방액 200억원을 돌파했고 2019년과 지난해 2년 연속 300억원대의 처방실적을 기록했다.

[데일리팜=어윤호 기자] 트랜스티레틴 아밀로이드 심근병증 신약 '빈다맥스'가 종합병원 처방권에 진입하고 있다. 관련업계에 따르면 한국화이자의 트랜스티레틴 매개 아밀로이드증에 의한 심근병증(ATTR-CM, ATTR amyloidosis with cardiomyopathy) 신약 빈다맥스(타파미디스 61mg)가 삼성서울병원, 서울아산병원, 한양대병원 등 의료기관의 약사위원회(DC, drug commitee)를 통과했다. 그러나 활발한 처방으로 연결되기는 아직 어려운 상황이다. 빈다맥스는 일부 환자에게 비급여로 처방되고 있다. 빈다맥스는 올 연초 진료상 필수약제 지정에 실패한 이후 경제성 평가를 진행하고 위험분담제(RSA, Risk Sharing Agreement)로 다시 등재 신청을 냈지만 급여기준소위에서 또 한번 고배를 마셨다. 경평까지 제출한 상황에서 부적합 판정을 받은 만큼, 빈다맥스의 급여권 진입은 난관에 봉착했다. ATTR-CM은 적절한 치료를 받지 못할 경우 생존기간이 2~3.5년에 그칠 정도로 치명적임에도 단순 심부전으로 오인하거나, 별다른 치료제가 없어 치료 성적이 좋지 못한 질환으로 꼽혀왔다. 빈다맥스는 ATTR-CM 환자들에 생존율 혜택을 입증한 유일한 치료제이고 사실상 대체약제가 없다. 한편 빈다맥스는 3상 ATTR-ACT 임상과 장기분석 연구를 통해 장기 유효성을 입증했다. 빈다맥스의 제3상 연구인 ATTR-ACT 연구와 이번에 발표된 ATTR-ACT 연구의 장기연장연구를 분석한 결과, 빈다켈 80mg으로 치료 후 빈다맥스 61mg으로 전환한 환자군이 빈다켈 20mg으로 치료 후 빈다맥스 61mg으로 전환한 환자군 대비 사망 위험이 상대적으로 30% 감소한 것으로 나타났다. 연령, 바이오마커, 기능적 능력 등의 공변량(covariates)을 보정할 경우, 빈다켈 80mg/빈다맥스 61mg의 사망 위험의 상대적 감소 효과는 빈다켈 20mg 대비 43%까지 증가하는 것으로 나타났다. 빈다켈 80mg/빈다맥스 61mg과 빈다켈 20mg 모두 위약과 유사한 안전성 프로파일을 보였다.

[데일리팜=이석준 기자] '알짜' 환인제약이 연간 영업이익 첫 300억원 돌파에 도전한다. 도입상품의 자사 제네릭 전환이 수익성 개선으로 이어졌다. 영업이익률은 10년 연속 15% 이상을 예고했다. 업계 평균(7~10%)을 상회하는 수치다. 특화된 CNS(중추신경계) 사업이 안정적인 실적을 견인하고 있다. 환인제약은 3분기 연결 기준 누계 영업이익이 270억원으로 전년동기(212억원)보다 27% 증가했다고 공시했다. 같은 기간 매출액(1275억→1328억원)과 순이익(186억→227억원)도 각각 4.1%, 22.1% 늘었다. 올해 영업이익은 산술적으로 350억원 안팎이 점쳐진다. 이 경우 2017년에 세웠던 영업이익 신기록 297억원을 넘어서게 된다. 회사의 연간 영업이익 300억원 돌파도 최초다. 증권가 관계자는 "환인제약 영업이익 증가는 도입 상품의 자사 제네릭 전환 때문으로 파악된다. 지난해말 250억원 규모의 산도스 항우울제 판매 계약 종료 후 올해부터 자사 제네릭 전환 과정에서 수익성이 개선됐다"고 진단했다. 영업이익률은 올해도 15% 이상이 유력하다. 범위를 10년 한정하면 '10년 연속 영업이익률 15% 이상'이다. 사업 예측가능성 부문에서 높은 점수를 받을 수 있는 대목이다. 환인제약은 기술력 등으로 소수 제약사만 다루는 CNS(중추신경계) 사업을 펼치며 알짜 제약사 지위를 유지하고 있다. 반기보고서를 보면 매출의 80% 이상이 정신신경용제(리페리돈, 쿠에타핀 등)로 구성됐다. 환인제약은 국내 정신계 의약품 마켓쉐어 1위 회사다. 안정적인 영업이익은 연구개발비와 연동되고 있다. 회사의 연구개발비 규모는 2018년 110억원, 2019년 132억원, 2020년 156억원으로 확대됐다. 올 반기는 104억원이다. 해당 시점 매출액 대비 연구개발비 비중도 2018년 7.1%, 2019년 8.3%, 2020년 9.1%, 2021년 반기 11.8% 로 올라갔다. 업계 관계자는 "환인제약이 CNS 사업 선택과 집중으로 꾸준한 수익성을 챙기고 있다. 이는 연구개발활동과도 연계되는 선순환 구조를 구축하고 있다"고 진단했다.

[데일리팜=김진구 기자] 조혈모세포의 이상 상태인 '클론성조혈증'이 있으면 코로나19의 중증 위험도가 약 2배 더 높다는 연구결과가 발표됐다. 국내 진단검사 바이오벤처 지놈오피니언은 최근 이같은 연구결과를 네이처 커뮤니케이션지에 발표했다. 지놈오피니언은 한국과 미국의 클론성조혈증 컨소시엄에 등록된 코로나 바이러스 감염 환자 525명을 대상으로 클론성조혈증과 코로나 감염증의 중증도 위험을 분석했다. 그 결과, 클론성조혈증이 있는 사람은 코로나 감염 시 중증으로 악화할 위험이 약 2배가량 더 높은 것으로 나타났다. 연구는 미국 메모리얼슬론케터링 암센터(MSKCC)와 서울대병원 등 국내 대학병원 4곳에서 진행됐다. 연구진은 코로나 환자를 대상으로 NGS 유전자 검사로 클론성조혈증 여부를 확인했다. 또, 이들의 코로나 중증도를 확인했다. MSKCC의 경우 클론성조혈증은 중증 코로나 환자의 51%에서, 비(非)중증 환자의 30%에서 각각 관찰됐다. 국내의 경우 중증 환자의 25%에서, 비중증 환자의 16%에서 클론성조혈증이 발견됐다. 두 집단의 데이터를 종합하면 클론성조혈증이 코로나의 중증 악화 위험을 1.85배 높인다는 결과가 나왔다. 지놈오피니언은 이번 연구에서 국내 클론성조혈증의 유전정보 분석을 담당했다. 고영일 지놈오피니언 대표(서울대병원 혈액종양내과 교수)는 "클론성조혈증은 그간 심혈관질환, 암 등에 대한 바이오마커로 주목받아 왔다"며 "이번 연구로 코로나 중증도와의 상관관계도 확인됐다"고 말했다. 그는 "코로나의 중증 진행 여부를 사전에 예측할 수 있는 지표로 클론성조혈증을 활용할 수 있음을 시사한다"고 말했다. 클론성조혈증은 혈액 생성을 담당하는 조혈모세포에 후천적으로 한두 개의 돌연변이가 발생한 상태를 말한다. 이러한 돌연변이가 누적되면 암이나 심혈관질환으로 발전할 수 있는데 혈액 검사를 통해 클론성조혈증 여부를 확인할 수 있다. 클론성조혈증은 일반적으로 나이가 들수록 증가하고, 유해환경과도 관련이 있는 것으로 알려져 있다. 특히 항암치료로 혈액세포에 손상을 받은 환자들에게서 그 빈도가 높은 것으로 전해진다. 실제 클론성조혈증을 보유한 사람들은 그렇지 않은 사람들에 비해 혈액암 발병율이 10배 높은 것으로 알려져 있다. 2017년 설립된 지놈오피니언은 클론성조혈증과 관련 바이오마커를 발굴하고 이와 관련한 진단 검사, 약물 개발을 진행하고 있다.

[데일리팜=김진구 기자] 미국에서 코로나 백신의 접종연령 확대를 두고 화이자와 모더나의 희비가 엇갈리는 모습이다. 최근 나흘 새 화이자 백신은 5~11세 어린이로 접종연령이 확대된 반면, 모더나의 경우 12~17세 이상 청소년을 대상으로 한 접종에 빨간불이 켜졌다. 1일(이하 현지시간) 해외 주요언론에 따르면 미 식품의약국(FDA)은 모더나가 개발한 코로나 백신의 청소년(12~17세) 대상 긴급승인을 연기하겠다고 밝혔다. 모더나 백신 접종 시 드물게 심근염이 발생할 수 있다는 우려가 이같은 결정에 영향을 끼친 것으로 분석된다. FDA는 관련 보고서를 검토하는 데 시간이 더 필요하다고 설명했다. 현재로선 올해 안에 모더나 백신의 접종연령이 청소년으로 확대되기는 어려울 것이란 전망이 지배적이다. 모더나는 지난 6월 12~17세 청소년에 대한 코로나 백신 긴급사용 승인을 신청한 바 있다. 그러나 FDA는 여러 부작용에 대한 검토가 필요하다는 이유로 4개월여가 지나도록 결론을 내지 않고 있다. 모더나와 달리 화이자 백신은 청소년에 이어 어린이까지 접종 연령이 확대된 모습이다. FDA는 지난달 29일 화이자 백신의 5~11세 어린이 대상 접종을 긴급 승인했다. 성인 투약분의 3분의 1 용량인 10㎍(마이크로그램)을 3주간 두 차례 접종하는 내용이다. 본격적인 접종은 미 질병통제센터(CDC)가 접종 권고를 내린 뒤 시작된다. 현지 언론은 CDC가 이번 주 중에 회의를 거쳐 최종 권고를 내릴 것으로 전망하고 있다. 이미 미국의 주(州)정부들은 지난주부터 백신을 주문하는 등 어린이 접종 준비를 마친 것으로 전해진다. 현재 미국에서 긴급 승인된 백신은 화이자, 모더나, 얀센 등 3종이다. 이 가운데 접종 연령이 청소년·어린이 등으로 확대된 것은 화이자 백신이 유일하다. 화이자는 지난해 12월 16세 이상을 대상으로 코로나 백신을 긴급 승인받았다. 이어 지난 5월엔 12~15세 청소년으로 접종 연령이 확대됐다. 여기에 최근 5~11세까지 재차 확대된 상황이다. 모더나·얀센 백신은 18세 이상으로 접종 연령이 제한된다. 모더나와 얀센은 최초 '18세 이상 성인'을 대상으로 긴급 사용승인 신청서를 제출한 바 있다. 반면 화이자는 처음부터 '16세 이상'으로 신청했다. 모더나 백신의 미국 청소년 대상 긴급승인 결정 보류에 결정적인 영향을 끼친 심근염 위험은 전 세계에서 동시다발로 보고되고 있다. 전반적으로 젊은 사람일수록 심근염 위험이 높은 것으로 전해진다. 미국 CDC에 따르면 미국의 코로나 백신 접종 후 심근염 발생률은 18~24세에서 가장 높다. 2차 접종 완료자를 기준으로 화이자는 100만명 중 18.5명, 모더나는 100만명 중 20.2명이 심근염 증세를 보였다.

[데일리팜=김진구 기자] 유바이오로직스는 자체 개발 중인 장티푸스 접합백신 'EuTCV'의 필리핀 임상3상을 성공적으로 마무리했다고 1일 밝혔다. 유바이오로직스는 지난해부터 생후 6개월 이상 45세 이하 건강한 사람 444명 대상으로 필리핀에서 EuTCV의 임상3상을 진행했다. 유바이오로직스에 따르면 EuTCV의 항체 양전율은 99% 이상으로 우수한 항체 생성능이 확인됐다. 장티푸스 접합백신으로서는 WHO-PQ를 최초로 받은 인도 바라트 바이오텍사의 'Typbar-TCV'를 대조군으로 해 비열등성이 확인됐다. 안전성에서도 전혀 부작용이 없는 것으로 나타났다. 유바이오로직스는 임상3상 결과를 바탕으로 올해 내로 EuTCV에 대한 품목허가를 신청할 예정이다. 이어 수출허가와 WHO-PQ 승인을 획득, 2023년부터 유니세프와 개별국가에 진출할 계획이다. 유바이오로직스의 EuTCV 글로벌 임상은 지난 7월 라이트펀드 2021 제품개발연구비 지원사업 과제로 선정된 바 있다. 국제 비영리단체 PATH(Program for Appropriate Technology in Health)의 지원을 받아 실제 수혜국이 될 아프리카 국가인 세네갈, 케냐 등에도 추가 임상을 통한 공급을 확대해 나갈 예정이다. 회사 관계자는 "세계백신엽합(GAVI)은 2022년부터 장티푸스에 대한 대대적인 예방 캠페인을 준비하고 있어 향후 수요가 급증할 것으로 보인다. 자체 생산시설에서 접합백신 플랫폼 기술을 사용하는 만큼 원가경쟁력을 바탕으로 EuTCV를 제2의 '유비콜'로 육성할 방침"이라고 말했다.