[데일리팜=정새임 기자] 국내 연매출 600억원에 육박하는 비만 치료제 '삭센다(성분명 리라글루티드)'가 자살 충동 부작용 논란에 휩싸였다. 자칫 GLP-1 유사체 전체의 문제로 확대될 수 있어 업계가 예의주시 하고 있다. 12일 제약업계에 따르면 유럽의약품청(EMA) 산하 약물부작용감시위험평가위원회(PRAC)는 노보노디스크의 삭센다와 세마글루티드 계열 당뇨병 치료제 '오젬픽'의 자살 및 자해 충동 가능성에 대한 안전성 분석에 나섰다. 앞서 아이슬란드 보건당국은 오젬픽 투여 환자의 두 건의 자살 충동과 삭센다 투여 환자의 자해 충동 케이스를 보고했다. 지금까지 아이슬란드 보건당국이 수집한 비슷한 사례는 150건에 달하는 것으로 알려졌다. EMA는 이번 조사에 '빅토자', '위고비', '리벨서스' 등 리라글루티드와 세마글루티드 성분을 함유한 의약품을 포함하기로 결정했다. 조사는 오는 11월 완료될 예정이다. 삭센다는 현재 국내에서 가장 인기있는 비만 치료제다. 위고비는 최근 글로벌에서 선풍적인 인기를 끌고 있는 새 비만 치료제다. 국내에서도 출시 후 수요가 매우 높을 것으로 점쳐진다. 이들은 모두 GLP-1 유사체로 인체 GLP-1 호르몬과 비슷한 구조를 띤 약물이다. 음식물 섭취에 따라 체내 분비되는 GLP-1 호르몬은 뇌에 작용해 식욕을 억제하고, 위에서 음식물 통과를 지연시켜 포만감을 오래 유지할 수 있도록 한다. 인슐린 분비를 늘리고 글루카곤 분비를 감소시켜 혈당강하 효과를 나타내 당뇨병 치료제로도 쓰인다. GLP-1 유사체는 지방산·아미노산 등을 추가함으로써 2분에 불과한 기존 GLP-1의 반감기를 늘린 것을 말한다. 노보노디스크는 당뇨병 치료에 쓰이는 GLP-1 유사체 빅토자를 비만 치료제 삭센다로 만들어내 대히트를 쳤다. 나아가 주 1회만 맞아도 효과가 지속되는 세마글루티드 계열의 신약도 선보였다. 당뇨병 치료제 오젬픽, 비만 치료제 위고비, 경구제 리벨서스가 여기에 해당한다. 나아가 EMA는 GLP-1 유사체 전반으로 조사를 확대할 지 고심하고 있다. 만약 범위가 확대되면 릴리의 GLP-1 유사체 신약 '마운자로'도 조사에 포함된다. 현재 당뇨병과 비만 치료 시장을 휩쓸고 있는 GLP-1 제제 모두가 엮이게 된다. 다만 EMA는 "새로운 이상반응의 시그널이 있다고 해서 반드시 약물이 이러한 부작용을 일으켰다고 단정할 수 없다"고 선을 그었다.

[데일리팜=황진중 기자] "유한양행은 앞으로도 바이오기업과 계속 협력할 것입니다. 전략적 투자는 가능한 배제하려고 합니다. 수많은 투자를 해보니 투자금회수(엑시트)를 할 수가 없습니다. 전략적 투자보다는 유망 후보물질 기술도입 등을 추진할 계획입니다." 김열홍 유한양행 연구개발(R&D) 총괄 사장은 12일 서울 코엑스에서 열린 종합 바이오 컨벤션 '바이오플러스-인터펙스 코리아(BIX2023)'의 기조 세션에서 이같이 말했다. BIX2023은 한국바이오협회와 RX코리아가 주최한 대규모 바이오 컨퍼런스다. 오는 14일까지 개최된다. BIX2023에서는 바이오산업을 새롭게 주목하자는 주제로 업계의 최신 현황을 공유하는 자리가 마련된다. 첫날 기조행사에는 김열홍 유한양행 R&D 총괄 사장과 김영주 레고켐바이오사이언스 대표, 황만순 한국투자파트너스 대표 등이 참여했다. 김열홍 사장은 국내 바이오산업이 나아갈 방향으로 제약사와 바이오기업의 공존을 꼽았다. 김 사장은 "제약사는 국내 뿐만 아니라 세계 어느 곳에서든 유망한 후보물질이나 기업을 찾아야 한다"면서 "학계나 소규모 벤처의 후보물질을 평가하고 심사하는 과정에서 시너지 효과를 볼 수 있다"고 설명했다. 김 사장은 이어 "바이오기업과 협력을 지속하지만 전략적 투자는 하지 않으려고 한다. 누적 5000억원 가량 투자를 해보니 엑시트가 어려웠다"면서 "후보물질을 도입과 공동연구, 대규모 투자를 통해 유한양행이 바이오기업의 최대주주 자리에 올라서는 것이 더 나은 전략인 것으로 파악하고 있다"고 말했다. 유한양행은 지난해 9개 기업에 대해 231억원 규모의 신규 투자를 단행하는 등 전략적투자자(SI) 지위로 타 법인 투자에 나서고 있다. 메디라마, 온코마스터, 스파인바이오파마 등에 투자를 단행했다. 에이투젠에 대해서는 경영참여를 목표로 105억원을 투입했다. 최근에는 300억원을 들여 다중표적항체 기술을 보유한 바이오기업 프로젠을 인수했다. 김 사장은 "유한양행 중앙연구소에는 플랫폼 기술과 새로운 모달리티에 대한 역량이 없다"면서 "학계나 바이오기업에서 10여년 이상 연구하고 있는 것들이 있으므로 그들과 협력해서 새로운 가치를 창출하는 것이 중요하다고 본다"고 강조했다. 김 사장은 글로벌 기술이전에 성공한 후 자체 개발도 지속해야 하는 이유도 설명했다. 김 사장은 "글로벌 기술이전 후 해당 후보물질의 개발사업에서 한 발 뒤로 빠지는 사례가 많은 것으로 보인다"면서 "후보물질을 도입한 글로벌 제약사의 사업 전략에 종속될 수 있으므로 자체 개발도 지속해 나가야 한다"고 강조했다.

[데일리팜=노병철 기자] 효림장학재단(이사장 이필우)은 대구·전남지역과 관내 지역인 성남의 고등학생 24명, 가천대학교·한국외국어대학교 대학생 16명 등 40명을 선발해 총 4200만원의 장학금을 전달했다고 12일 밝혔다. 효림장학재단은 국제약품 창업주인 효림 남상옥 회장이 후학 양성과 사회환원 차원에서 사재를 출연, 1977년에 설립한 이래 전국을 대상으로 가정 형편이 어렵지만 학업 성적이 우수한 학생들을 선발해 47년 동안 꾸준히 장학사업을 펼쳐 오고 있다. 남태훈 국제약품 대표는 “고물가 고금리 등 경기침체로 어려운 시기에 학생들에게 조금이나마 보탬이 되었으면 한다“며 ”장학금을 받은 학생들이 꿈을 향해 정진해 나아갈 수 있도록 효림장학재단은 지속적인 지원으로 학생들의 미래를 응원하겠다”고 소감을 전했다.

[데일리팜=천승현 기자] 동아쏘시오그룹은 서울 동대문구 본사에서 디지털 헬스케어 사업을 그룹의 미래 신성장 동력으로 안착하기 위한 ‘디지털 헬스케어 사업 추진단’의 출범식을 가졌다고 12일 밝혔다. ‘인류의 건강과 행복을 위한 새로운 도전’이라는 슬로건으로 결성된 디지털 헬스케어 사업 추진단은 혁신적인 디지털 헬스케어 사업을 발굴해 파트너십 구축하고, 의료현장의 디지털 헬스케어 니즈 충족 등을 위해 출범했다. 사업 추진단은 각 회사별 협업을 통해 디지털 헬스케어 전략을 제시하고 디지털 헬스케어 관련 콘텐츠 및 기업과 조직을 발굴해 지원하고 육성할 예정이다. 출범식에는 추진단장을 맡은 정재훈 동아쏘시오홀딩스 대표이사와 상임위원인 김민영 동아에스티 대표이사, 박재홍 동아에스티 R&D부문 총괄 사장, 백상환 동아제약 대표이사, 이성근 DA인포메이션 대표이사 등이 참석했다. 정재훈 대표이사는 “새롭게 출범하는 디지털 헬스케어 사업 추진단은 동아쏘시오홀딩스, 동아에스티, 동아제약, DA인포메이션 각 회사의 전문가들이 모여 좋은 시너지를 낼 수 있을 것으로 기대한다”며, “앞으로 디지털 헬스케어 사업을 동아쏘시오그룹의 신성장 동력으로 성공적으로 안착 시키기 위해 최선을 다하겠다”고 말했다.

[데일리팜=강신국 기자] 산업통상자원부(장관 이창양)는 바이오 분야 국내 최대 국제 전시·컨벤션 행사 중 하나인 바이오플러스-인터펙스 코리아 2023'(이하 BIX)을 통해 한-미 바이오기업 간 협력 지원에 나선다. BIX는 한국바이오협회 주최로 12~14일 코엑스에서 열리며 전 세계 기업과 전문가가 한자리에 모이는 1만명 규모의 국제 행사이다. 삼성바이오로직스, 셀트리온, SK바이오사이언스 등 국내 바이오기업과 론자(Lonza), 우시(WuXi), 후지(Fuji) 등 유수의 글로벌 CDMO 기업이 행사에 참여한다. 또한, 송도 바이오 클러스터(인천경제자유구역청)가 참여하는 오픈 이노베이션 스테이지를 통해 다양한 비즈니스 파트너링이 이뤄질 예정이다. 특히 13일에는 미국 바이오협회 낸시 트래비스(Nancy Travis) 부회장이 미 바이오기술·제조 행정명령과 BIO USA 2023 디브리핑을 주제로 컨퍼런스를 진행할 예정이다. 올해 4월 대통령의 국빈 방미를 계기로 한-미 바이오협회 간 업무협약(MOU)을 체결한 이후 한국바이오협회는 6월 미국바이오협회가 보스턴에서 주최한 BIO USA 컨벤션에 참석한 바 있다. 당시 산업부는 업무협약의 후속조치 일환으로 BIO USA에 참석하여 지난달 7일 양국 바이오협회와 공동으로 한·미 바이오 라운드테이블도 개최했다. 아울러 미국 바이오협회와 함께 BMS(제약), ThermoFisher& 65381;Cytiva(소재·부품·장비), Catalent(CDMO) 등 다양한 분야의 미국 대기업이 서울을 찾는다. BIO USA에 삼성바이오에피스, SK바이오팜 등 544개의 우리나라 기업·기관이 참여해 개최국인 미국에 이어 가장 많은 참석자를 기록한만큼 보스턴에서의 교류를 서울에서 이어나갈 전망이다. 주영준 산업정책실장은 개막식 축사를 통해 "보스턴에서 확인한 높아진 K-바이오의 위상을 다시 한번 대내·외적으로 알릴 수 있는 좋은 기회"라며 "K-바이오가 다시 한번 도약하는 계기가 되기를 기대한다"고 밝혔다.

[데일리팜=이석준 기자] & 65279;재단법인 파마리서치문화재단에서 오는 9월 개막하는 '제2회 강릉국제아트페스티벌(GIAF23) 서유록'에 참여할 자원봉사자를 모집한다. & 160; 모집 인원은 30여 명이며, 모집 기간은 7월 10일부터 8월 6일까지다. & 160; 지원 희망자는 1365 홈페이지에서 '강릉국제아트페스티벌' 혹은 영문으로 'GIAF'를 검색 후 지원서 작성해 파마리서치문화재단 공식메일 주소인& 160; prcf@pharmaresearch.co.kr 으로 접수하면 된다. & 160; 만 16세 이상이면 누구나 지원할 수 있다. 선발된 자원봉사자는 8월 26일 발대식 이후 11월 4일 해단식까지 활동한다. 페스티벌 기간에는 페스티벌을 홍보하는 'SNS 서포터즈'와 페스티벌 관리와 진행을 도우는 '관람 안내 요원'으로 일하게 된다. & 160; 최종 선발된 자원봉사자에게는 봉사시간 인정 및 활동인증서 수여, 우수활동자에게는 (재)파마리서치문화재단 추천서 발급, 법률에 따른 소정의 교통비 및 식대가 지급된다. & 160; 자세한 내용은 강릉국제아트페스티벌 공식 홈페이지, 공식 인스타그램(@giaf.official) 그리고 1365 홈페이지를 통해 확인 가능하다. & 160; 한편 제2회 강릉국제아트페스티벌(GIAF23) 서유록은 오는 9월 26일 개막해 10월 29일까지 강릉 일대에서 열린다.

[데일리팜=이탁순 기자] & 65279;드림씨아이에스(대표 유정희)는 지난 7일 '인터비즈포럼 2023' 행사 세미나에서 모회사인 타이거메드를 초청해 중국 내 바이오헬스산업 동향 및 임상연구 현황을 소개해 눈길을 끌었다고 12일 밝혔다. 지난 5일부터 7일까지 휘닉스 제주 섭지코지에서 열린 '인터비즈 바이오 파트너링&투자포럼 2023(이하 인터비즈 포럼)'은 바이오헬스산업계 산·학·연·관·벤처·스타트업, 투자기관, 정부기관, 지자체 등 700여개 기업·기관 관계자 2400여명이 참석한 가운데 '파트너링을 통한 파괴적 바이오헬스 혁신 선도(Leading the Disruptive Bio-health Innovation Thru Partnering)'라는 주제로 포문을 열었다. 이번 포럼에서 드림씨아이에스는 인터비즈에 참석해 전 대표이사이자 모회사인 타이거메드 M&A 파트를 총괄하는 제시카 리우 부사장을 초대해 중국 바이오헬스산업 동향 및 임상연구 현황을 상세히 공유하는 자리를 가졌다. 제시카 리우 부사장은 28년간 글로벌 제약사 및 글로벌 CRO에서 근무하며 글로벌 임상 개발전략, 오퍼레이션 매니지먼트 등의 경력을 쌓은 전문가다. 현재 타이거메드 M&A 총괄 부사장으로서 타이거메드의 글로벌 확장을 위한 역할을 수행하고 있으며, DIA Advisory Committee of China의 멤버로 활동하고 있다. 이 날 발표에서 리우 부사장은 현재 세계에서 가장 매력적이고 급부상 중인 중국의 신약개발 시장 대한 정보를 공유했다. 이전까지 국내 바이오 기업들의 중국 시장에 대한 정보 및 이해도 부족으로 인해 중국 진출이 제한적이였던 점을 지적하고, 현재 중국 임상규제, 다국적 임상 개발 전략 등을 공유하며 한국 바이오 기업이 해외 진출에 있어 필요한 핵심 내용과 전략을 강조했다. 유정희 드림씨아이에스 대표는 "이번 인터비즈 포럼에서 제시카 리우 부사장을 초청해 국내 바이오 기업들이 필요로 하는 중국 시장에 대한 정보를 공유할 수 있는 자리를 마련했다. 과거 급변하고 제한적인 정보로 중국 진출에 난항을 겪었던 국내 바이오 기업들이 드림씨아이에스와 타이거메드를 통해 중국 시장 진출 및 정착까지 많은 도움을 받을 수 있을 것으로 예상된다"면서 "특히 당사는 중국 뿐만 아니라 전세계적으로 네트워크를 확장하고 있는 만큼 글로벌 임상에 대한 구체적인 자문과 전략을 제시하며 성공적인 신약개발을 위해 임상시험 시장과 신약 개발 트렌드의 변화를 지속적으로 선도하는 기업이 되겠다"고 전했다.

[데일리팜=이석준 기자] 젬백스앤카엘은 진행성핵상마비 (progressive supranuclear palsy, PSP) 치료제 GV1001의 국내 2상 추가 임상시험계획서(IND) 승인을 신청했다고 12일 밝혔다. 이번 임상시험은 진행 중인 PSP 2상에서 6개월 간의 약물 투여를 완료한 환자를 대상으로 GV1001 1.12mg 투여 시 질환의 중증도 개선 효과와 안전성을 평가하기 위한 별도의 임상이다. 젬백스 관계자는 "이번 임상은 국내서 처음으로 진행되고 있는 PSP 임상에 12개월 기간을 추가해 GV1001의 장기 투여 효과와 안전성을 확인하고자 계획했다"고 말했다. 한편 젬백스는 현재 진행중인 기존 PSP 2상 결과가 좋으면 추가 임상과 별개로 희귀약품 조건부 시판 허가를 신청할 예정이다. 젬백스는 지난 3월 국내 최초의 PSP 임상시험을 승인받았다. 최근 서울대학교 운영 서울특별시보라매병원에서 첫 환자 등록을 완료했다. 임상은 서울특별시보라매병원, 서울대학교병원, 삼성서울병원, 분당서울대학교병원, 경희대학교병원에서 진행하고 있다. 젬백스는 알츠하이머병, PSP 등 신경퇴행성질환에 대한 연구를 이어가고 있다. 알츠하이머병의 경우 국내 2상험을 마쳤으며 글로벌 2상은 미국 및 유럽 7개국에서 진행중이다. PSP도 글로벌 2상 임상시험을 계획하고 있다.

[데일리팜=이석준 기자] 치료 패러다임 시프트. 모든 신약이 가질 수 있는 특권은 아니다. 기존약보다 '확실한' 베네핏을 제공해야 가능하다. 효능, 안전성은 물론 더 나아가 편의성, 비용효과성 등 많은 요소를 충족시켜야한다. 잘 짜여진 임상에서의 데이터가 실제서도 그대로 적용되는지도 증명해야한다. 이에 신약을 처음 쓰는 나라는 위험을 감수해야한다. JW중외제약이 국내 공급하는 '헴리브라'는 세계 최초의 피하주사형 비응고인자 혈우병 치료제다. 최초라는 프리미엄에 효능과 안전성이 허가 임상을 통해 입증됐다. 관건은 실처방데이터. 의약품 선진국 미국과 유럽(일부 국가)에서 수년만에 점유율을 급격히 끌어올리고 있다. 영국 주요기관에서는 혈우병치료에 헴리브라를 70~80%를 사용하고 있다. 임상과 실제에서 우수성을 증명했다는 뜻이다. 그야말로 혈우병치료 패러다임 시프트다. 영국 혈우병센터의사협회(UKHCDO) 회장직을 역임한 혈우병 치료 권위자 게리 돌란(Gerry Dolan) 영국 세인트토머스종합병원 교수는 "헴리브라는 과거와 결별하는 혈우병치료제"라고 단언했다. 그는 "헴리브라는 글로벌 많은 의료기관에서 표준치료로 자리잡고 있다. 그렇다고 무조건 헴리브라만 쓰라는 것은 아니다. 환자 맞춤형 치료가 우선이다. 다만 헴리브라보다 우월성을 입증한 치료제는 더 이상 나오기 힘들 것"이라고 강조했다. 헴리브라 도입 후 국내도 변화가 감지된다. 헴리브라를 처방받기 위해 부산에서 서울로 올라오는 환자도 생겨나고 있다. 서울 대형병원에서 먼저 헴리브라를 처방하고 있기 때문이다. 데일리팜은 게리 롤란 교수를 만나 혈우병치료제 최신 지견을 들어봤다. 헴리브라는 올해 5월부터 기존 치료제(혈액응고인자 8인자 제제)에 내성을 가진 항체 보유 중증 A형 혈우병 환자에게만 적용되던 급여가 만 1세 이상의 비항체 중증 A형 혈우병 환자까지 확대됐다. 헴리브라는 글로벌 제약사 로슈 자회사 일본 주가이제약이 개발한 A형 혈우병 치료제다. JW중외제약은 2017년 헴리브라의 국내 개발 및 판권을 확보하고 2019년 허가를 받았다. 다음은 일문일답. & 65279;헴리브라 임상에서 확인한 차별성은 크게 두 가지다. 의료인과 정부(보건당국)의 입장에서는 기대하는 효과를 바로 얻을 수 있다. 지속적으로 높게 유지되는 약물동력학적 특성과 출혈예방효과 등이 그것이다. 환자는 삶의 질이 크게 올라간다. 파레토 법칙이 있다. 20% 환자가 의료인 시간의 80%를 소요한다는 내용이다. 치료하기 까다로운 환자가 대다수 시간을 소요한다는 뜻이다. 20%에 속하는 환자 대부분 혈우병 환자였다. 출혈이 발생해 응급실을 방문하는 환자들이 많아서다. 하지만 헴리브라로 치료가 변환된 현재는 응급으로 내원하는 경우는 거의 없어졌다. 피하주사와 항체가 발생하지 않는다는 장점도 있다 그렇다. 여태까지의 혈우병 치료는 모두 정맥주사로 치료를 해왔다. 여기에는 많은 문제가 있었지만 특히 두 가지를 꼽을 수 있다. 우선 정맥주사의 불편함이다. 소아환자는 물론 지적 능력이 높은 성인환자도 주사 공포가 있는 경우가 있다. 두번째는 8번 응고인자가 없는 환자에게 8번 응고인자를 주입하는 치료이기 때문에 8번 응고인자에 대한 항체가 발생한다는 점이다. 실제로 30% 혈우병 A환자에서 항체가 발생한다. 항체가 발생하는 경우에는 기존까지 출혈을 예방을 하는 방법이 없었다. 하지만 헴리브라 등장 이후 8번 응고인자제제의 항체를 발생시키지 않고 항체 유무에 관계없이 지속적인 출혈에 대한 보호가 가능한 피하주사로 가능하게 됐다. 경쟁품과 비교했을 때 헴리브라가 생리적으로 가장 8번 응고인자와 유사한 물질이 아닐까 생각한다. 영국에서 헴리브라 처방이 본격화되고 있다. 어떻게 빠르게 점유율을 높일 수 있었다고 보는가 최근 ISTH2023에 참석하기 위해 캐나다에 갔을 때 헴리브라가 혈우병 치료의 표준 치료로 언급되고 인정받고 있었다. 과거는 표준치료가 8번 응고인자제제였는데 이 위치를 헴리브라가 대체한 것에 상당히 흥미롭다고 느꼈다. 많은 임상 자료와 다수 국가에서 허가 받고 많은 환자가 헴리브라로 치료를 받고 있기 때문으로 생각한다. 글로벌 가이드라인에서 헴리브라는 표준치료로 인정받고 있는가 영국 가이드라인에서 헴리브라를 표준 치료로 권고하고 의료진과 환자가 상담을 통해 가장 알맞은 치료를 선택할 수 있다. 그래서 많은 환자가 헴리브라로 전환했다. 헴리브라 전환 환자 중 다시 기존 치료제로 변경한 환자는 보지 못했다. 세계혈우연맹(WFH)에서 가이드라인을 제공하고 있지만 전세계가 사용할 수 있는 가이드라인은 만들기 어렵다. 국가별 보건 예산 등 차이가 있어서다. 따라서 국가별 가이드라인을 만들어 활용하고 있다. 영국의 헴리브라 점유율은 영국은 혈우병진료기관마다 점유율이 다르다. 주요 의료기관은 70~80%가 헴리브라로 치료를 하고 있다. 새로운 치료제가 빠르게 도입되고 널리 사용되려면 몇 가지 조건이 충족돼야한다. 국가 차원에서 의료진, 보건 당국, 환자 단체간 얼마나 끈끈한 관계가 있느냐에 따라 속도의 차이를 만든다. 비단 혈우병 치료에만 국한되는 경우는 아니라고 생각한다. 헴리브라는 기존 혈우병 치료와는 완벽한 결별이라고 할 수 있을 정도로 다른 약이다. 따라서 혈우병을 진료하는 의료인도 헴리브라 처방 경험이 적다면 환자에게 약제와 치료에 대한 설명을 모두 해줄 수 없어 처방을 두려워하는 경향이 있다. 헴리브라 처방 경험이 많은 의료인이 경험을 공유하고 조언해주는 것이 필요하다. 영국은 대형의료기관에서 헴리브라 경험이 있는 의료인이 소형의료기관에게 처방을 조언하고 관리하는 권한을 부여하고 있다. 영국의 경우 70%까지 헴리브라가 시장을 점유할 수 있을 것으로 보인다. 혈우병 치료의 가장 중요한 문제 중 하나는 비싸다고 인식되는 점이다. 다른 치료제의 몇몇 약제와 비교했을 때는 그렇지만 항암제와 비교해보면 그렇지 않다. 왜냐하면 다른 치료제와 달리 혈우병 치료제는 100% 효과가 있기 때문이다. 치료 환경은 크게 개선됐고 어떤 목표를 향해 치료를 해야할지 현대의 가이드라인을 제정할 때 고민해야한다. 헴리브라를 과거와 결별하는 치료제라고 했다. 기존 치료제와 비용효과성 부분은 어떤가 혈우병치료제는 과거와 달리 투여하면 효과가 확실하기에 심혈관계약제 및 항암제와 같은 다른 약제처럼 경제효과성 분석을 하기 어렵다. 예를 들어 갑상선 호르몬이 부족하면 타이록신을 충분히 주고 비타민 B가 부족하면 비타민 B를 충분히 받을 수 있다. 혈우병 약제는 과거에 충분한 치료가 없었기에 이제는 얼만큼 최소화된 용량을 줘서 최악의 상황을 벗어날 수 있을지에 대한 관점이 있다. 따라서 보건당국이 혈우병 치료제의 충분한 공급과 그 효과에 대해 정확하게 이해하려면 의료진, 환자단체와 긴밀히 협력해야한다. 많은 국가에서 급여기준 등으로 대상환자군을 우선적으로 선별하고 있다. 예를 들어 헴리브라도 우선은 제대로 치료를 받지 못하던 항체 환자들부터 급여가 인정되고 그 효과를 확인하고 비항체 환자로 확대됐다. 처음에는 제한적이더라도 추후에는 모든 환자가 이런 치료를 받을 기회를 제공 받을 수 있도록 고려돼야한다. 수술 출혈 시 처치의 방법과 예후는? 헴리브라는 흥미로운 약제다. 헴리브라는 얼만큼 더 준다고 해도 천장효과가 있다. 헴리브라는 중증환자를 경증의 양상으로 돌려놓기 때문이다. 경증의 환자는 자체적으로 출혈을 제어할 수 있는 능력을 가진 경우가 많아 보통 병원에서 주기적으로 치료를 받고 있지는 않다. 중대 수술을 받거나 외상을 입는 경우는 경증의 환자들이 받고 있는 치료와 동일한 치료를 하고 있다. 헴리브라 투여 환자들은 집에 비상용으로 8번응고인자제제를 2회 분 정도 비치를 하도록 한다. 다만 비상 상황이 많이 없어 유통기한이 만료돼 폐기되는 경우가 많다. 향후 어떻게 운영을 해야 할 지 고민이 많다. 헴리브라와 8번 응고인자의 병용투여에 대한 안전성이 확인됐다. 최근 헴리브라를 투여받는 환자가 심혈관계 개흉수술을 받는 경우가 있었는데 8번 응고인자를 수술 전 투여하고 수술했을 때 안전하게 수술을 마칠 수 있었다. 헴리브라로 예방요법을 받는 동안 육안으로 확인하기 어려운 출혈발생시 치료 여부의 결정은? 환자하고 계속 문진해보는 것이 중요할 것으로 생각한다. 환자들이 명심할 것은 헴리브라를 맞고 있다면 그 자체로 혈액을 응고시킬 수 있는 능력을 갖고 있다는 점이다. 그래서 주로 1시간 정도 기다리고 걱정이 된다면 의료진에게 문의하도록 하고 있다. 1시간이 지나도 증상이 가라앉지 않으면 8번 응고인자를 투여하도록 한다. 이런 경우는 드물지만 안전하게 관리할 수 있다. 헴리브라와 8번 응고인자 중에 예방요법을 위한 약제 선택 기준이 있을까요? 시간에 따라 판단하는 상황이 달라진다고 생각한다. 처음에 헴리브라가 출시됐을 때는 소아 데이터가 많이 없어 소아과 의료진이 사용하기를 꺼려했다. 다만 데이터가 쌓이면서 많은 소아과 의료진도 사용을 권고하고 있다. 현재는 항체 유무를 떠나 환자가 어떠한 약제를 사용하기를 원하면 해당 약제로 치료를 한다. 예를 들어 환자가 8번 응고인자로 치료를 받겠다고하면 계속 8인자로 치료를 하고 있다. 그렇지만 새로운 약제를 환자에게 알려 그들에게 선택권을 넓혀주는 것이 의료인의 의무라고 생각한다. 다만 어떤 상황이 오더라도 헴리브라를 비롯한 어떤 약제도 혈우병 A 약제의 100%를 차지하지는 않을 것이라고 생각한다. 다양한 치료제의 선택을 열어두고 있다. 헴리브라만 보면 지금까지 누적된 결과로 봤을때 매우 효과적이다. 어떤 새로운 치료제가 등장해도 헴리브라와 동등할 수는 있어도 월등하다라고 말하기 어려울 것 같다. 한국에서 헴리브라가 널리 사용되려면 어떻게 해야 할까 한국은 혈우병 진료 의료진의 협력체계가 굳게 결성돼 있는 것으로 보인다. 지역별로 경험이 있는 의료인이 경험이 없는 의료진에게 경험을 공유하고 함께 새로운 치료법을 적용할지 논의하는 지역별 세미나가 큰 도움을 될 것으로 생각한다. 다른 나라 사례와 Real world data를 보면 어떤 상황에 헴리브라를 사용해야할 지 도움을 될 것이다. 혈우병 치료는 최선의 치료 방법을 두고 경쟁하는 상황이라고 할 수 있다. 국가적 가이드라인을 만들어 모든 의료진과 환자들이 다양한 치료에 대한 선택지가 있다는 점을 인지해야한다. 원한다면 환자가 선택할 수 있게 하는 것이 좋다. 만약에 새로운 치료법에 대해 의료인이 이해하지 못해 이에 대해 환자가 모른다면 의료진의 의무를 등한시한다고 생각된다. 의료진이 새로운 치료에 대해 열린 마음을 견지하고 환자들에게 권고를 해야 한다.