식품의약품안전처(처장 류영진)는 국내 시판 후 중대한 이상사례를 분석·평가해 항암제 '메토트렉세이트(경구)' 등 3개 성분(46개 품목) 허가사항에 새로운 이상사례를 추가하는 안전조치를 실시했다. 중대한 이상사례는 & 9652;사망을 초래하거나 생명을 위협하는 사례 & 9652;입원 또는 입원기간의 연장이 필요한 사례 & 9652;지속적 또는 중대한 불구나 기능저하를 초래하는 사례 & 9652;선천적 기형 또는 이상을 초래하는 사례 & 9652;그 밖에 의학적으로 중요한 상황이 발생하여 치료가 필요한 사례 등이 꼽힌다. 이번 조치는 의약품 사용 후 보고된 이상사례 중 중대한 이상사례 정보를 한국의약품안전관리원이 별도로 분석·평가한 실마리정보(Signal)를 바탕으로 하여 중앙약사심의위원회의 자문을 거쳐 최종 결정됐다. 실마리정보란 약물과 이상사례간의 새로운 잠재적 인과관계 또는 알려진 관계의 새로운 측면을 제시하는 정보로서 하나 또는 그 이상의 보고원으로부터 얻어지는 정보 중에서 분석할 만한 가치가 있는 정보를 말한다. 주요 조치 내용은 ▲항암제 성분 '메토트렉세이트(경구)'과 '독소루비신(용액주사)' 제제의 이상사례를 허가사항에 추가 ▲당류제 성분 '만니톨(주사)' 제제의 이상사례를 허가사항에 추가다. 이 중 백혈병, 류마티스관절염 등 치료에 사용되는 항암제 성분 '메토트렉세이트(경구)'는 류마티스관절염 치료를 위해 해당 제품 복용 중 B형간염 재활성화돼 간염이 빠르게 진행된 사례가 있어 허가사항(사용상의 주의사항)에 'B형간염 재활성화'를 추가한다. 악성 림프종, 소화기암 등 치료에 사용되는 항암제 성분 '독소루비신(용액주사)'은 빈크리스틴 등의 항암제와 병용투여 후 면역저하로 폐렴이 발생한 사례가 있어 허가사항(사용상의 주의사항)에 '폐렴'을 추가한다. 수술중, 수술후, 외상후의 급성신부전의 예방 및 치료 등에 사용되는 당류제 성분 '만니톨(주사)'은 두개(頭蓋) 내에 압력 조절을 위해 만니톨을 투여한 후 지속적인 나트륨 상승을 보인 사례가 있어 허가사항(사용상의 주의사항)에 '고나트륨혈증'을 추가한다. 자세한 내용은 식약처 홈페이지(www.mfds.go.kr)→ 분야별 정보→ 의약품→ 의약품정보→ 허가사항제품정보 또는 한국의약품안전관리원 의약품안전정보포털(open.drugsafe.or.kr)→ KIDS 실마리정보 알리미에서 확인할 수 있다. 의약품을 사용하면서 이상사례 등이 발생하면 한국의약품안전관리원(1644-6223, 홈페이지 www.drugsafe.or.kr)에 전화, 우편, 팩스 등으로 신고하면 된다.

유전자 돌연변이로 인한 선천성 실명에 효과가 있는 표적치료제가 미국에서 최초로 승인됐다. 시판후 안전성 평가가 장기적으로 진행될 예정이지만 새로운 유전자 치료제로서 안전성과 유효성이 입증됐다는 평가다. 미국 식품의약품국(FDA)은 스파크 세라퓨틱스(Spark Therapeutics Inc.)가 개발한 럭스터나(Luxturna, voretigene neparvovec-rzyl)를 현지시각 19일자로 승인했다. 이번 승인을 통해 FDA로 부터 '획기적 치료요법(Breakthrough Therapy)'이자 '희귀질환 치료제(Orphan Drug)'로 지정받은 이 약제는 특정 유전자 돌연변이로 인한 시력상실 치료에 직접 투여하는 약제로, 미국에서 승인된 이 질환 최초의 유전자 표적치료제다. 시력 저하를 유발하고 특정 환자에서 완전 실명을 유발할 수 있는 이중 알레르기 'RPE65' 돌연변이와 관련한 망막이상증 치료를 위해 승인됐다. 유전성 망막근이영양증은 진행성 시각장애와 관련된 유전 망막질환의 범주 안에 속한다. 이대립인자성(biallelic) 'RPE65' 돌연변이와 연관된 망막근이영양증은 미국에서 약 1000명에서 2000명 환자에게 영향을 미치는 질환이다. 'RPE65' 유전자 돌연변이는 'RPE65' 활동 감소 또는 결핍을 가져오고 시각주기를 막아 시각 장애가 점진적으로 진행된다. 럭스터나는 망막 세포가 있는 환자에게만 쓰여야 하는데, 망막 하 주사(subretinal injection)를 통해 주입한다. 이 약제는 임상시험에서 4세부터 44세 사이 총 41명의 환자 연구를 통해 안전성과 유효성이 확인됐다. 다만 흔한 부작용으로는 눈(결막) 충혈, 백내장, 안압 상승, 망막 열개 등이 나타났다. FDA 생물학적평가연구센터(CBER) 피터 마크스 박사는 "그간 'RPE65' 돌연변이와 연관된 망막근이영양증 환자의 시력은 가망이 없었지만, 이번 승인으로 인해 유전자 요벙 가능성에 물꼬가 트였다"고 평가했다. 한편 FDA는 장기적 안전성 평가를 위해 룩스터나 투약 환자를 대상으로 시판 후 조사 연구를 진행할 계획이라고 밝혔다.

국가필수의약품이 대폭 늘었다. 식품의약품안전처(처장 류영진)는 기초수액제인 '5% 포도당 주사액' 등 85개 의약품을 국가필수의약품으로 추가 지정해 총 211개 제품을 국가필수의약품으로 관리하게 됐다고 밝혔다. 국가필수의약품은 질병 관리, 방사능 방재 등 보건의료 상 필수적이나 시장 기능만으로는 안정적 공급이 어려운 의약품으로 보건복지부장관과 식약처장이 관계 중앙행정기관의 장과 협의해 지정하는 의약품을 말한다. 이번 추가 지정은 지난 (19일) 범부처(9개) '국가필수의약품 안정공급 협의회(의장 식약처 최성락 차장)' 의결을 통해 결정됐다. 협의회 참여부처는 교육부, 국방부, 행정안전부, 복지부, 고용노동부, 국가보훈처, 식품의약품안전처, 국무조정실, 원자력안전위원회다. 이번에 추가 지정된 85개 제품은 결핵치료제 16개, 후천성면역결핍증 치료제 14개, 기초수액제 8개 등으로 구성돼 있으며, 질병 관리나 재난 대응 등에 필수적이라는 게 식약처의 설명이다. 이로써 국가필수의약품은 응급 해독제 29개, 예방백신 26개, 결핵 치료제 22개, 후천성면역결핍증 치료제 14개, 기초수액제 8개 등 총 211개로 확대됐다.

미국 식품의약품국(FDA)이 30년 간 승인 없이 처방돼 시장이 우후죽순 성장한 동종요법 약물(homeopathic drug) 처방을 의약품 승인처럼 절차를 두고 관리하기로 결정했다. FDA는 현지시각 18일자로 동종요법으로 분류된 약제에 대해 위험기반의 집행접근법을 새로 적용하기로 했다. 임상적 유용성을 보장받지 않고 심각한 질병에 사용할 수 없게 방침을 정한 것이다. 동종요법은 1700년대 후반에 개발된 대체의학으로, 인체에 질병 증상과 비슷한 증상을 유발시켜 치료하는 방법으로 미국에서는 1988년 이래로 FDA 승인 없이 요양기관에서 환자에게 처방, 투약하거나 유통돼 왔다. 이 요법은 식물, 무기물, 화학물질이나 인간·동물 분비물 등 다양한 원료로 만들어지는데, 미국에서는 일반적으로 약국이나 소매점·온라인에서도 판매되고 있다. FDA는 "지난 10년 간 동종요법 약물 시장은 기하 급수적으로 성장해 검증되지 않은 제품과 입증되지 않은 건강 강조 표시가 확산되면서 약 30억 달러 규모의 산업이 되면서 환자들이 더 많은 위험에 노출됐다"고 밝혔다. 지침 초안에 따르면 FDA는 이번 관리에서 특히 잠재적으로 중요한 안전관련 성분을 함유하고 있거나 포함하고 있는 제품에 초점을 맞추기로 했다. 경구·국소 투여경로 이외에 투여되는 약제나 생명을 위협하는 질병 예방 또는 치료 목적으로 쓰이는 제품, 취약 집단을 대상으로 하는 제품, 강도·순도 기준 미충족 제품이 대표적이다. 벨라돈나(belladonna)나 넉스보미카(nux vomica) 등 유아·아동용 동종요법, 암·심장병 등 심각한 상태를 위해 판매되는 동종요법 제품을 포함한다. FDA 산하 약물평가·연구센터장 자넷 우드콕(Janet Woodcock) 박사는 "동종요법 제품은 어떤 용도로든 FDA 승인을 받지 않고 있어 안전성과 효율성, 품질에 대한 표준을 충족시키지 못할 수 있다"며 "이번 지침 초안은 증명되지 않았거나 잠재적으로 위험한 제품으로부터 환자를 보호하는 중요한 단계"라고 설명했다. FDA는 앞으로 90일 간 업계 등의 의견수렴을 거쳐 구체적인 규제 시행 방안을 마련할 계획이다.

보건복지부(박능후 장관)는 보육기 등 36개 급여 제한항목에 건강보험을 적용하기로 하고 요양급여적용방법 및 세부사항 고시 개정안을 21~27일 행정예고한다고 20일 밝혔다. 앞서 정부는 횟수& 8231;개수& 8231;적응증 등에 대한 급여 제한 기준에 따라 건강보험이 적용되지 않았던 비급여 400여개를 단계적으로 해소한다는 계획을 발표했었다. 이번에 급여(예비급여)로 확대하는 보험기준 36개는 이중 주로 횟수, 개수 등 수량을 제한하는 보험기준 항목이다. 복지부에 따르면 그 동안 의료기관에서는 정해진 횟수, 개수, 적응증을 벗어나 시술· 처치하기가 어려웠고, 시술·처치를 하더라도 비급여로 환자가 전액 부담하게 되는 경우가 발생할 수 밖에 없었다. 복지부는 이를 개선해 이번 36개 기준 중 남용가능성이 낮은 13개 항목은 제한 기준 자체를 없애 필요한 만큼 환자가 이용할 수 있게 건강보험 필수급여로 전면 적용할 예정이다. 또 오남용 우려가 있는 23개 항목은 기준 외 사용을 허용하되 본인부담률 90%를 적용하는 예비급여로 건강보험을 적용하고 모니터링을 강화하기로 했다. 제한 기준을 폐지하여 필요한 만큼 이용할 수 있게 개선하는 13개 기준 항목은 보육기, 고막절개술, 치질 수술 후 처치 등이다. 가령 보육기의 경우 저체중출산아 체중이 2100g에 도달하면 광선치료(phototherapy) 목적의 경우 7일내 급여를 적용받고, 이를 초과 이용해 비급여로 부담할 경우 1일당 1만9630원(종합병원급 기준)을 부담했다. 앞으로는 이용 횟수만큼 급여 적용을 받게 된다. 이용할 수 없는 제한은 풀되 본인부담률(90%)을 높여 허용하는 23개 기준 항목은 장기이식 시 약물검사 등 7항목, 헬리코박터 파이로리 균주 검사, 갑상선기능검사 등이다. 복지부는 행정 예고를 마치고 최종확정 되면 심사평가원과 각급 의료기관의 시스템이 정비되는 2018년 4월 1일부터 적용된다고 했다. 이어 향후에도 남아 있는 급여 제한 기준 항목(400여개)을 2020년까지 각계 의견수렴, 협의 과정을 거쳐 단계적으로 검토해 개선할 계획이라고 덧붙였다.

정부는 제약기업의 지속 성장을 위한 민간투자 활성화 방안으로 정책금융에 착목했다. 이미 조성된 3개 펀드에 이어 펀드 2개를 더 조성한다는 목표다. 신성장동력 등의 연구개발분야나 M&A 세액공제 등의 지원도 지속하기로 했다. 20일 보건복지부가 경제관계장관회의에 보고한 '제2차 제약산업 육성지원 5개년 종합계획'을 보면, 선진제약 강국 도약을 위한 기반조성 방안으로 정책금융지원 및 세제지원 등을 통한 민간투자 활성화, 신약개발 활성화를 위한 제도적 기반강화, 제약산업 생태계 변화 반영을 위해 제도 마련 등 3대 추진전략에 10개 세부 실천과제가 제시됐다. 세부과제는 제약바이오 투자활성화 지원, 세제혜택 확대, 첨단바이오의약품 관련 제도개선, 건강보험 등재제도 보완, 임상시험 신속 수행 지원, 혁신형제약기업 인증기준 개선 등이 포함돼 있다. ◆정책금융=정부는 현재 1~3호, 3개 글로벌제약산업 육성펀드를 조성해 놓은 상태다. 총 3850억원 규모이며, 현재까지 26개 기업에 1537억원이 투자됐다. 정부는 여기다 제약분야 창업 초기기업 지원을 위해 '보건산업 초기 기술창업펀드'를 추가 조성하기로 했다. 목표금액은 민관 총 300억원 이상 규모다. 정부는 이 펀드를 바이오헬스산업 분야 5년 이내 초기 창업기업에 60% 이상 투자할 계획이라고 했다. 또 복지부, 제약.바이오기업, 게이츠재단 등이 공동 참여해 5년간(2018~2022) 약 500억원 규모의 글로벌헬스기술기금(RIGHT)을 조성하기로 했다. 분담금은 정부 250억원(50%), 기업 125억원(25%), 게이츠재단 125억원(25%) 등이다. 이 펀드는 개도국 질환 퇴치 목적 백신 비임상.임상시험 지원, 글로벌 R&D 네트워크 구축, WHO 사전적격성심사(PQ) 통과 등에 지원된다. 아울러 제약바이오분야 기업 주도형 민간펀드와 벤처캐피탈(CVC) 육성을 위해 제도 개선방안도 마련하기로 했다. 가령 CVC가 실험실 등 모기업 인프라를 활용해 벤처기업을 지원할 경우 제도적 혜택을 제공하는 방식이다. 또 CVC 주도 창업과 기술혁신형 M&A 활성화를 위한 제도 개선도 모색한다. ◆세제혜택 확대=신성장동력.원천기술 연구개발분야 세약공제를 강화하고 의약품 품질개선 시설투자 세액공제를 지속 추진하기로 했다. 구체적으로 신약 후보물질 발굴, 임상시험 수행 등 연구개발비에 대한 세액공제를 추가 확대하고 신약 뿐 아니라 혁신형 개량신약 등의 연구개발 유도를 위한 세제지원 내실화도 검토한다. 또 기술혁신형 중소.벤처기업 M&A 활성화를 위한 세액공제 요건도 완화하기로 했다. 기술혁신형 중소.벤처기업은 중소벤처기업부가 선정한다. ◆첨단바이오의약품 관련 제도개선=약제 특성을 방영해 약가.인허가 제도를 마련한다는 계획이다. 가령 기존 경제성평가 제도를 통해 비용효과성 입증이 어려운 첨단바이오의약품에 대한 합리적인 약가결정제도를 마련하고, 국민보건상 의료적 수요가 높은 질병 등에 사용하는 첨단바이오의약품에 대한 합리적 신속처리 절차도 추진하기로 했다. 또 자체 생산시설이 없이 위탁생산할 경우에도 품목허가를 허용하는 바이오의약품 범위를 확대하고, 신속한 인허가를 위해 안전성과 유효성 평가기술 개발에도 팔을 걷어붙인다. 아울러 첨단 바이오의약품 투여환자 등록관리, 의료기록 확인 등 업계 애로사항 해결을 ㅟ한 국가주도 장기추적관리시스템 구축방안도 마련하기로 했다. ◆건강보험 등재제도 보완=신약 연구개발을 유인하고 적정가치를 인정하는 방안을 마련하기 위한 중장기 약가제도 운영방안 연구를 추진한다. 정부는 이를 위해 민관협의체를 구성하기로 했다. 또 환자 신약 접근성 강화를 위해서는 위험분담제, 경평면제 대상 확대, 평가방식 개선, 급여기준 확대허용 등 현 등재제도를 보완하기로 했다. 특히 경평면제 약제에 대해서는 임상적 유용성 재검토, 약가수준 적정성 검토 등 사후관리 방안을 마련할 계획이다. 아울러 건강보험 재정영향, 환자 접근성, 산업육성 필요성 등을 종합적으로 고려해 약가사후관리제도를 지속 보완해 나가기로 했다. ◆임상시험 신속수행 지원=세계 임상시험의 날을 제정해 대국민 임상시험 인식도를 개선한다. 또 임상시험 대상자 모집 포탈을 구축해 임상시험 진행정보 접근성을 높이고, 연구자가 신속히 피험자를 모집할 수 있도록 지원한다. 일정한 요건을 갖춘 임상에 대해서는 식약처 승인 등 절차없이 IRB 통과 후 곧바로 수행할 수 있는 임상시험 범위를 점직적으로 확대하고, 일반의료기관도 임상시험을 수행할 수 있게 허용범위를 검토하기로 했다. 또 공익목적 임상시험의 경우 대조약 등 통상진료비에 대해 건강보험을 적용하는 방안도 논의한다. 특히 연구자 주도 임상시험과 함께 희귀난치치료제 개발, 신종감염병치료제 개발 등 기업주도 임상시험에 우선 적용하기로 했다. ◆혁신형제약기업 인증기준 개선=의약품 생산은 외부에 위탁하고 연구개발만 전담하는 기업도 인증받을 수 있도록 제약기업 범위를 확대하기로 했다. 가령 기초연구진흥 및 기술개발지원법에 따른 기업부설연구소와 기업 연구개발전담부서를 갖춘 기업 중 의약품 연구개발을 수행하는 기업을 포함시키는 내용이다. 인증취소 기준의 경우 위반행위 경중과 무관하게 품목별 생산액에 근거한 과징금에 따라 결정돼 생산액이 낮은 품목은 리베이트 금액이 높아도 인증이 유지되는 불합리를 해소하고, 취소 후 일정기간 동안엔 재신청이 불가하도록 근거도 마련하기로 했다. 또 제약기업 유형별 인증심사 기준을 마련하고 단계별 인증제도 신설 등에 대한 연구 등을 수행할 계획이다. 이를테면 1단계 기본인증은 씨앗 육성형, 2단계 대표인증은 선도 혁신형 등으로 구분하는 방식이다. 아울러 비혁신형 제약기업이 혁신형 제약기업과 합법.분할 등으로 기업변동이 이뤄진 경우 지위승계 신청할 수 있는 근거도 마련한다. 이밖에 나고야의정서 발효에 따른 지원방안 마련, 보건신기술 인증제 활용 강화, 의약품 유통구조 선질화, 제약기업 온실가스 배출권거래제 적용 등이 세부 실천과제로 제시됐다.

정부가 내놓은 2차 제약산업 육성지원 종합계획 R&D 분야의 특징은 첨단바이오의약품과 공익적 성격의 의약품 개발지원에 무게를 실었다는 점이다. 공익적 의약품은 희귀·난치질환치료제, 감염병치료제, 백신 등을 말한다. 역시 공익적 목적의 연구자 임상 활성화도 정부가 관심을 둔 과제다. 20일 보건복지부가 경제관계장관회의에 보고한 '제2차 제약산업 육성지원 5개년 종합계획'을 보면, R&D분야는 4차 산업혁명을 주도하는 차세대 미래 유망분야 육성, 신약개발 성공률 제고를 위한 지원체계 고도화, 공익목적 제약분야 R&D 투자 추진 등 3대 추진전략 아래 11개 실천과제가 제시돼 있다. 실천과제는 첨단바이오의약품, 인공지능을 활용한 신약, 오픈이노베이션 기반 신약, 신약 재창출 연구, 희귀난치질환치료제, 감염병치료제, 백신, 공익목적 연구자 주도 임상시험 등을 포함한다. ◆첨단바이오의약품=세포치료제, 유전자치료제, 정밀의료 기반 치료제 등에 대한 R&D 지원을 추진하기로 했다. 세포치료제의 경우 줄기세포 치료제 임상근거 창출 연구지원을 확대하고, 국내외 허가 줄기세포 치료제 적응증 확대 등이 과제로 제시됐다. 배아줄기세포 유래 세포치료제 등 획기적 차세대 세포치료제 개발과 세포치료제 실용화를 위한 기반기술 개발도 구체적으로 언급됐다. 유전자치료제의 경우 퇴행성신경질환, 망막질환, 난치성 암을 대상으로 하는 신규 면역세포치료제 등이 제시됐다. ◆신약 재창출 연구=연구자 주도 임상시험, 공공기관 중심의 신약 재창출 연구기반 조성, 개발에 실패한 신약 후보물질에 대한 재도전 등을 지원하는 추진과제다. 정부는 연구자가 약물사용 경험을 바탕으로 의료현장에서 발굴해 낸 신약 재창출 가능 의약품에 주목했다. 특히 극복 우선순위가 높은 희귀난치질환 분야를 선정해 해당분야 연구자 주도 임상시험을 지원한다는 계획이다. 또 이 임상결과를 인허가 근거자료로 활용할 수 있도록 환경도 조성하기로 했다. 공공기관에서는 약제별, 상병코드별 건강보험 청구자료 등 빅데이터를 연계 분석해 신규 적응증 발굴 등 신약 재창출 연구가 가능하도록 여건을 마련할 계획이다. 특히 주목되는 건 임상단계에서 실패한 신약 후보물질에 대한 신규 적응증 발굴 연구에 대한 관심이다. 정부는 제약사로부터 개발에 실패한 신약 후보물질을 제공받아 산학 컨소시엄을 통해 신규 적응증 발굴 연구를 추진하고 이 비용을 지원하기로 했다. ◆공익목적 제약 투자=희귀난치질환치료제, 감염병치료제, 백신 자급률 향상, 공익목적의 연구자 주도 임상시험 등이 주요 대상이다. 희귀난치질환 영역에서는 특히 치매극복을 위한 맞춤형 치료제 개발 연구가 구체적으로 언급됐다. 감염병치료제 영역에서는 제2차 국가감염병위기대응기술개발추진전략(2017~2021)에 맞춰 다제내성균, 결핵, 만성감염질환, 인플루엔자, 신종 및 원인불명 감염병 등의 기술개발에 중점 지원하기로 했다. 백신의 경우 공공백신, 국산화.개량형 백신, 프리미엄.첨단백신 등 산업성과 공공성을 겸비한 제품이 지원 대상이다, 국가적 재난재해 발생을 일으키는 신·변종 감염병 백신 선도물질 발굴이나 후보물질 도출, 비임상시험 지원도 포함돼 있다. 공익적 목적 연구자 주도 임상은 국내 의료상황과 환자 특성에 맞은 의약품 용법용량 개선, 의약품 간 상호작용 연구, 환자진료 지침개발 등을 연구자 주도로 수행하는 걸 말한다. 역시 희귀난치질환은 공익목적 연구자 임상지원에서 또 언급됐다. 한편 전문인력 양성분야에서는 임상약리 전문의, 제약·바이오 산업전문 약사양성 검토 등 임상시험 전문인력 제도개선 방안이 눈에 띤다.