혈우병B 치료제, 베네픽스...주1회 요법 '1위 굳히기'

• 2월 주1회 일상적 예방요법 적응증 추가…순응도 높여
• 투약 횟수 줄여 반감기 연장 제제 도전에 대응
• 100IU/kg 급여 적용 관건…"기존과 용량 차이 없어 긍정적"

[데일리팜=정새임 기자] 15년간 국내 혈우병B 환자 치료에 쓰인 한국화이자제약의 '베네픽스(노나코그알파)'가 주1회 예방요법으로 선두 수성에 나섰다.

혈우병 치료 전략은 이제 일상적 예방요법으로 완전히 이동했다. 세계혈우연맹은 지난해 개정된 가이드라인에서 예방요법을 표준치료로 권고했다. 예방요법의 개념도 변화했다. 과거 단순 출혈 예방 목적에서 현재 일반인과 유사한 생활을 영위하고 삶의 질을 달성한다는 목표다.

이에 발맞춰 베네픽스도 지난 2월 주1회 용법용량의 일상적 예방요법 적응증을 추가했다. 기존 주 2~3회씩 투여했던 것을 주1회 투여만으로도 가능하게 된 것. 임상 연구 결과 주1회 예방요법은 보충요법 대비 연간출혈발생률을 94%로 감소했다. 또 주1회 예방요법과 주2회 예방요법간 연간출혈발생률은 유의한 차이를 나타내지 않았다.

즉, 50IU/kg씩 주 2회 투여 대신 100IU/kg씩 주 1회를 투여해도 유사한 효과를 얻을 수 있다. 환자 입장에서는 병원 방문 횟수가 줄어 순응도가 높아지고 감염 위험성이 낮아진다는 장점을 얻을 수 있다. 특히 의료진을 정맥주입로 확보가 어려운 6세 미만 소아 환자에서 주1회 예방요법을 가장 권고하고 있다.

한국화이자제약은 '세계 혈우인의 날(4월 17일)'을 기념해 '베네픽스 주1회 예방요법을 통해 본 혈우병 B형 치료제의 현재와 미래' 온라인 기자간담회를 15일 개최했다.

간담회에서 최은진 대구가톨릭대 교수는 "대구가톨릭대병원 혈우병B 환자 중 절반 가량은 베네픽스 주1회 요법을 시행하고 있다"라며 "순응도가 확실히 높아진 것을 느낀다"고 말했다.

한국화이자제약이 15일 개최한 베네픽스 온라인 간담회. 왼쪽부터 신지수 이사, 최은진 교수, 김지윤 교수

베네픽스는 새 적응증으로 반감기 연장 제제 영역까지 범위를 확대할 수 있게 됐다. 베네픽스는 9인자 표준 반감기 치료제로 반감기 연장 제제가 등장하자 상대적으로 많은 투약 횟수가 약점으로 꼽혔다.

예를 들어 반감기 연장제제 '알프로릭스'는 50IU/kg일 경우 주1회, 100IU/kg일 경우 2주에 1회 투여로 베네픽스 주2회보다 투여 횟수가 적다. 그런데 베네픽스도 주1회 요법이 가능해지면서 영역을 확대, 혈우병B 시장 1위라는 기존 지위를 공고히 할 수 있게 됐다.

최 교수는 "반감기 연장 제제 개발로 2주에 1번, 3주에 1번 맞는 약도 등장하고 있는데, 핵심은 환자의 라이프스타일이다. 어떤 경우 최저 응고인자활성도 레벨보다 피크레벨이 중요하게 여겨지기도 한다. 만약 축구 등 운동을 하고싶은 환자라면 환자가 보유한 응고인자가 일정 비율 이상 필요한데, 피크 레벨을 찍고 2~3주간 낮은 활성도를 보인다면 (반감기 연장 제제가) 그 환자에겐 적합하지 않을 수 있다"고 설명했다.

의료진은 급여 적용에서도 긍정적인 견해를 내비쳤다. 이미 주2회나 주1회 요법이 총 용량에서는 차이가 없다는 점에서다.

최 교수는 "현재 급여는 30~40IU가 인정받고 있고, 관절 출혈이 있을 경우 50IU 주2회까지 가능하다"라며 "대부분의 경우 100IU 이하로 써도 충분히 효과를 보고 있고, 지금까지 급여기준 이상으로 쓴 사례가 없기 때문에 주1회 100IU도 충분히 급여가 가능하지 않을까 생각한다"고 전했다.