혈우병 만능 치료제 '피투시란' 임상 3상 승인

• 다국가 임상...세브란스병원 등 3곳서 환자 5명 대상 진행

[데일리팜=이혜경 기자] 혈우병 A·B형 모두에 효능이 있는 치료제 후보물질 '피투시란' 3상 임상시험이 국내에서도 진행된다.

식품의약품안전처는 18일 사노피-아벤티스 코리아의 피투시란 임상3상 시험을 승인했다.

해당 임상시험은 응고인자 VIII 또는 IX에 대한 억제 항체를 보유하거나 보유하지 않은 만 12세 이상의 남성 중증 A형 또는 B형 혈우병 시험대상자를 대상으로 피투시란 예방요법의 유효성 및 안전성을 조사하기 위한 제3상, 단일군, 다기관, 다국가, 공개, 단방향 교차 임상시험이다.

전 세계 혈우병 남성 환자 75명을 대상으로 하는 다국가 임상 3상에서 우리나라는 5명의 환자를 대상으로 임상시험을 승인 받았다.

임상시험은 강동경희대병원, 세브란스병원, 인하대병원에서 진행된다.

피투시란 글로벌 임상시험은 지난 2020년 10월 3상 임상시험 참가자에서 치명적이지 않은 수준의 혈전증 증상이 발견되면서 사노피가 자발적으로 중단한 바 있다.

사노피는 2017년 9월에도 임상 2상 도중 환자 1명이 뇌 내 혈전색전성 사건으로 사망하면서 모든 연구를 중단했었다.

혈우병은 선천적으로 혈액 응고 인자가 결핍되어 나타나는 선천성 출혈성 질환으로 발병률은 1만 명 당 1명 꼴인 것으로 추산된다.

부족한 응고인자의 종류에 따라 A형 혈우병과 B형 혈우병 두 종류로 나뉘며, A형 혈우병이 전체의 80%를, B형 혈우병이 나머지 20%를 차지한다.

피투시란은 혈우병 A형 및 B형 환자를 위한 치료제로 있는 안티트롬빈을 표적하는 siRNA(small interfering RNA) 치료제로, 혈우병 환자의 지혈과 출혈 예방을 위해 안티트롬빈 수치를 낮춰 트롬빈 생성을 촉진한다.

현재 혈우병 치료제 시장은 A형에 쓰이는 '헴리브라'가 1위를 차지하고 있으며, 혈우병 A형 및 B형 환자 모두에게 사용하는 치료제 개발은 사노피와 노보노디스크의 '컨시주맙'이 있다.