25.08.02 (Åä) 03:44

Dailypharm

X
ü³» Á÷Á¢ ÁÖÀÔ À¯ÀüÀÚ °¡À§ Ä¡·áÁ¦, ±¹³» 3»ó ½ÂÀÎ
ÀÌÇý°æ ±âÀÚ 2024-10-24 12:00:07
ü³» Á÷Á¢ ÁÖÀÔ À¯ÀüÀÚ °¡À§ Ä¡·áÁ¦, ±¹³» 3»ó ½ÂÀÎ
ÀÌÇý°æ ±âÀÚ 2024-10-24 12:00:07

½Ä¾àó, ATTR ȯÀÚ ´ë»ó 'NTLA-2001' ÀÓ»ó ½ÂÀÎ


[µ¥Àϸ®ÆÊ=ÀÌÇý°æ ±âÀÚ] ü³»¿¡ Á÷Á¢ ÁÖÀÔÇÏ´Â Àκñº¸(in vivo) ¹æ½ÄÀÇ À¯ÀüÀÚ °¡À§ Ä¡·áÁ¦°¡ ±¹³»¿¡¼­ ÀÓ»ó 3»ó¿¡ µé¾î°£´Ù.

½ÄǰÀǾàǰ¾ÈÀüó´Â 23ÀÏ ½É±Ùº´ÁõÀ» µ¿¹ÝÇÑ Æ®·£½ºÆ¼·¹Æ¾ ¾Æ¹Ð·ÎÀ̵åÁõ(Transthyretin Amyloidosis with Cardiomyopathy, ATTR-CM)À» ¾Î°í ÀÖ´Â Âü°¡ÀÚ¸¦ ´ë»óÀ¸·Î 'NTLA-2001'ÀÇ À¯È¿¼º°ú ¾ÈÀü¼ºÀ» Æò°¡Çϱâ À§ÇÑ 3»ó ÀÓ»óÀ» ½ÂÀÎÇß´Ù.

¹Ì±¹ ÀÎÅÚ¸®¾Æ Å×¶óǻƽ½ºÀÇ ½Å¾àÈĺ¸ ¹°ÁúÀÎ 'NTLA-2001'Àº À¯ÀüÀÚ ÆíÁýÀ» ÁøÇàÇÒ 'Cas9 mRNA'¿Í Ÿ°Ù À¯ÀüÀÚ·Î ¾È³»ÇÒ 'guide RNA'¸¦ LNP (Lipid Nano Particle, ÁöÁú³ª³ëÀÔÀÚ)¿¡ ´ã¾Æ Á¤¸Æ Áֻ縦 ÅëÇØ °£ ¼¼Æ÷ ³»¿¡ Àü´ÞÇÔÀ¸·Î½á °£ ³»ÀÇ Å¸°Ù À¯ÀüÀÚ¸¦ Á¦°ÅÇÏ´Â ÀÛ¿ëÀ» ÇÑ´Ù.

LNP´Â ±âº»ÀûÀ¸·Î Ç÷Áß ApoE¿Í °áÇÕÇØ °£ ¼¼Æ÷ Ç¥¸éÀÇ ApoE ¼ö¿ëü¸¦ ÅëÇØ ÁÖ·Î °£ ³»¿¡ À¯ÀÔµÇÁö¸¸, Áö³ªÄ£ ÃàÀûÀ¸·Î ÀÎÇÑ µ¶¼º¹®Á¦°¡ Á¸ÀçÇß´Ù.

ÇÏÁö¸¸ NTLA-2001Àº ÁöÁú±¸Á¶¿¡ ¿¡½ºÅ׸£ ¸µÅ©¸¦ ¿¬°áÇØ »ýºÐÇØ¼ºÀ» °­È­, µ¿¹°ÀÓ»ó¿¡¼­ ±âÁ¸ LNP ´ëºñ 1/4 ¼öÁØÀÇ ¹Ý°¨±â¸¦ ´Þ¼ºÇß´Ù.

NTLA-2001Àº À¯Àü¼º Æ®·£½ºÆ¼·¹Æ¾ ¾Æ¹Ð·ÎÀ̵åÁõ(hATTR) Ä¡·áÁ¦·Î ±Û·Î¹ú 1»ó¿¡¼­ ±àÁ¤ÀûÀÎ °á°ú¸¦ È®º¸ÇßÀ¸¸ç,ÃÖÃÊÀÇ Crispr ±â¹Ý Ä¡·áÁ¦·Î first-in-class ÀǾàǰÀ» ¸ñÇ¥·Î Çϰí ÀÖ´Ù.

ÀÎÅÚ¸®¾Æ´Â ü³× Á÷Á¢ ÁÖÀÔ ¹æ½ÄÀÇ 'in vivo' ÆÄÀÌÇÁ¶óÀÎ »Ó ¾Æ´Ï¶ó ü¿Ü¿¡¼­ À¯ÀüÀÚ Á¶ÀÛÀ» °ÅÄ£ ¼¼Æ÷¸¦ ÁÖÀÔÇØ ¸é¿ª Ç×¾Ï ¹× ÀÚ°¡¸é¿ª ÁúȯÀ» Ä¡·áÇÏ´Â 'ex vivo' ÆÄÀÌÇÁ¶óÀεµ º¸À¯Çϰí ÀÖ´Ù. ex vivo ÆÄÀÌÇÁ¶óÀÎÀ¸·Î´Â ÇöÀç 1/2»óÀÌ ÁøÇà ÁßÀÎ °æ»óÀûÇ÷±¸Áúȯ Ä¡·áÁ¦ 'OTQ923'°ú ±Þ¼º°ñ¼ö¼º¹éÇ÷º´ (AML) Ä¡·áÁ¦ 'NTLA-5001'ÀÌ ÀÖ´Ù.

ATTRÀº Æ®·£½ºÆ¼·¹Æ¾ À¯ÀüÀÚÀÇ µ¹¿¬º¯ÀÌ·Î ÀÎÇØ °£¿¡¼­ À߸ø ÀâÈù Æ®·£½ºÆ¼·¹Æ¾ ´Ü¹éÁúÀÌ »ý¼ºµÅ °¢Á¾ ½Å°æ ¼Õ»ó°ú ½ÉÀå±ÙÀ°ÀÇ ÀÌ»óÀ» ÀÏÀ¸Å°´Â ÁúȯÀÌ´Ù.

Àü ¼¼°è 5¸¸¿©¸íÀÇ È¯ÀÚ°¡ Á¸ÀçÇÏ´Â °ÍÀ¸·Î ¾Ë·ÁÁ³À¸¸ç, Áõ»ó ¹ßÇö ÀÌÈÄ ±â´ë¼ö¸íÀÌ Æò±Õ 2~15³âÀ¸·Î ¿ÏÄ¡Á¦¿¡ ´ëÇÑ °ü½ÉÀÌ ÀÖÀ» ¼ö ¹Û¿¡ ¾ø´Ù.

ÇÑÆí ¹Ì±¹ ¸®Á¦³×·ÐÀº Áö³­ 2016³â 4¿ù ÀÎÅÚ¸®¾Æ¿Í Å©¸®½ºÆÛ À¯ÀüÀÚ ÆíÁý ±â¼úÀ» ÅëÇÑ Â÷¼¼´ë À¯ÀüÀÚ Ä¡·áÁ¦¸¦ °øµ¿ °³¹ßÇϱâ À§ÇÑ Çù·Â °è¾àÀ» ü°áÇß´Ù.

°è¾à¿¡ µû¶ó ÀÎÅÚ¸®¾Æ´Â 7500¸¸ ´Þ·¯(ÇÑÈ­ ¾à 1046¾ï¿ø)ÀÇ ¼±Áö±ÞÀ» ¹Þ¾ÒÀ¸¸ç, ÇâÈÄ ½ÇÀû¿¡ µû¸¥ ¼º°ú±Ýµµ Ãß°¡ Áö±Þ ¹ÞÀ» ¼ö ÀÖ´Ù. ¸®Á¦³×·ÐÀº Áö³­ 2020³â 1¾ï ´Þ·¯(ÇÑÈ­ ¾à 1395¾ï¿ø) ±Ô¸ðÀÇ Ãß°¡ ¶óÀ̼±½º °è¾àÀ» ÅëÇØ 'NTLA-2001'À» »ó¾÷È­ÇÒ ¼ö ÀÖ´Â ±Ç¸®µµ È®º¸Çß´Ù.

ÇöÀç ¹ÌFDA ½ÂÀÎÀ» ¹ÞÀº ATTR Ä¡·áÁ¦´Â È­ÀÌÀÚÀÇ 'ºó´ÙÄÌ(ŸÆÄ¹Ìµð½º ¸Þ±Û·ç¹Î)'°ú 'ºó´Ù¸Æ½º(ŸÆÄ¹Ìµð½º)', ¾Ù³ªÀ϶÷ÀÇ '¿ÂÆÄÆ®·Î(ÆÄƼ½Ã¶õ)'¿Í '¾ÚºÎÆ®¶ó(ºÎÆ®¸®½Ã¶õ)', ¾ÆÀÌ¿À´Ï½ºÀÇ 'Å×±×¼¼µð(À̳ëÅ׸£¼¾) µîÀÌ ÀÖ´Ù.
ÀÌÇý°æ ±âÀÚ (hgrace7@dailypharm.com) ±âÀÚÀÇ ´Ù¸¥±â»ç º¸±â
  • Àμâ
  • īī¿ÀÅå
  • ÆäÀ̽ººÏ
  • Æ®À§ÅÍ
  • 0
µ¶ÀÚÀǰß
0
À͸íÀÇ°ß ¾²±â | ½Ç¸íÀǰ߾²±â ¿î¿µ±ÔÄ¢
´Ý±â

´ñ±Û ¿î¿µ¹æ½ÄÀº

´ñ±ÛÀº ½Ç¸í°ÔÀç¿Í À͸í°ÔÀç ¹æ½ÄÀÌ ÀÖÀ¸¸ç, ½Ç¸íÀº À̸§°ú ¾ÆÀ̵𰡠³ëÃâµË´Ï´Ù. À͸íÀº ÇʸíÀ¸·Î µî·Ï °¡´ÉÇϸç, ´ë´ñ±ÛÀº À͸íÀ¸·Î µî·Ï °¡´ÉÇÕ´Ï´Ù.

´ñ±Û ³ëÃâ¹æ½ÄÀº

»õ·Î¿î ´ñ±ÛÀ» ¿Ã¸®´Â ÀϹÝȸ¿øÀº ´ñ±ÛÀÇ ÇÏ´Ü¿¡ ½Ç½Ã°£ ³ëÃâµË´Ï´Ù.

´ñ±ÛÀÇ »èÁ¦ ±âÁØÀº

´ÙÀ½ÀÇ °æ¿ì »çÀü Å뺸¾øÀÌ »èÁ¦ÇÏ°í ¾ÆÀ̵ð ÀÌ¿ëÁ¤Áö ¶Ç´Â ¿µ±¸ °¡ÀÔÁ¦ÇÑÀÌ µÉ ¼öµµ ÀÖ½À´Ï´Ù.

  • ÀúÀ۱ǡ¤ÀÎ°Ý±Ç µî ŸÀÎÀÇ ±Ç¸®¸¦ Ä§ÇØÇÏ´Â °æ¿ì

    »ó¿ë ÇÁ·Î±×·¥ÀÇ µî·Ï°ú °ÔÀç, ¹èÆ÷¸¦ ¾È³»ÇÏ´Â °Ô½Ã¹°

    ŸÀÎ ¶Ç´Â Á¦3ÀÚÀÇ ÀúÀÛ±Ç ¹× ±âŸ ±Ç¸®¸¦ Ä§ÇØÇÑ ³»¿ëÀ» ´ãÀº °Ô½Ã¹°

  • ±Ù°Å ¾ø´Â ºñ¹æ¡¤¸í¿¹¸¦ ÈѼÕÇÏ´Â °Ô½Ã¹°

    ƯÁ¤ ÀÌ¿ëÀÚ ¹× °³Àο¡ ´ëÇÑ ÀνŠ°ø°ÝÀûÀÎ ³»¿ëÀÇ ±Û ¹× Á÷Á¢ÀûÀÎ ¿å¼³ÀÌ »ç¿ëµÈ °æ¿ì

    ƯÁ¤ Áö¿ª ¹× Á¾±³°£ÀÇ °¨Á¤´ë¸³À» Á¶ÀåÇÏ´Â ³»¿ë

    »ç½Ç È®ÀÎÀÌ ¾ÈµÈ ¼Ò¹®À» À¯Æ÷ ½ÃŰ´Â °æ¿ì

    ¿å¼³°ú ºñ¾î, ¼Ó¾î¸¦ ´ãÀº ³»¿ë

    Á¤´ç¹ý ¹× °øÁ÷¼±°Å¹ý, °ü°è ¹ý·É¿¡ ÀúÃ˵Ǵ °æ¿ì(¼±°üÀ§ ¿äû ½Ã Áï½Ã »èÁ¦)

    ƯÁ¤ Áö¿ªÀ̳ª ´Üü¸¦ ºñÇÏÇÏ´Â °æ¿ì

    ƯÁ¤ÀÎÀÇ ¸í¿¹¸¦ ÈѼÕÇÏ¿© ÇØ´çÀÎÀÌ »èÁ¦¸¦ ¿äûÇÏ´Â °æ¿ì

    ƯÁ¤ÀÎÀÇ °³ÀÎÁ¤º¸(Áֹεî·Ï¹øÈ£, ÀüÈ­, »ó¼¼ÁÖ¼Ò µî)¸¦ ¹«´ÜÀ¸·Î °Ô½ÃÇÏ´Â °æ¿ì

    ŸÀÎÀÇ ID ȤÀº ´Ð³×ÀÓÀ» µµ¿ëÇÏ´Â °æ¿ì

  • °Ô½ÃÆÇ Ư¼º»ó Á¦ÇѵǴ ³»¿ë

    ¼­ºñ½º ÁÖÁ¦¿Í ¸ÂÁö ¾Ê´Â ³»¿ëÀÇ ±ÛÀ» °ÔÀçÇÑ °æ¿ì

    µ¿ÀÏ ³»¿ëÀÇ ¿¬¼Ó °ÔÀç ¹× ¿©·¯ ±â»ç¿¡ Áߺ¹ °ÔÀçÇÑ °æ¿ì

    ºÎºÐÀûÀ¸·Î º¯°æÇÏ¿© ¹Ýº¹ °ÔÀçÇÏ´Â °æ¿ìµµ Æ÷ÇÔ

    Á¦¸ñ°ú °ü·Ã ¾ø´Â ³»¿ëÀÇ °Ô½Ã¹°, Á¦¸ñ°ú º»¹®ÀÌ ¹«°üÇÑ °æ¿ì

    µ·¹ú±â ¹× Á÷¡¤°£Á¢ »ó¾÷Àû ¸ñÀûÀÇ ³»¿ëÀÌ Æ÷ÇÔµÈ °Ô½Ã¹°

    °Ô½Ã¹° Àбâ À¯µµ µîÀ» À§ÇØ ³»¿ë°ú ¹«°üÇÑ Á¦¸ñÀ» »ç¿ëÇÑ °æ¿ì

  • ¼ö»ç±â°ü µîÀÇ °ø½ÄÀûÀÎ ¿äûÀÌ ÀÖ´Â °æ¿ì

  • ±âŸ»çÇ×

    °¢ ¼­ºñ½ºÀÇ Çʿ伺¿¡ µû¶ó ¹Ì¸® °øÁöÇÑ °æ¿ì

    ±âŸ ¹ý·ü¿¡ ÀúÃ˵Ǵ Á¤º¸ °ÔÀ縦 ¸ñÀûÀ¸·Î ÇÒ °æ¿ì

    ±âŸ ¿ø¸¸ÇÑ ¿î¿µÀ» À§ÇØ ¿î¿µÀÚ°¡ ÇÊ¿äÇÏ´Ù°í ÆÇ´ÜµÇ´Â ³»¿ë

  • »ç½Ç °ü°è È®ÀÎ ÈÄ »èÁ¦

    ÀúÀÛ±ÇÀڷκÎÅÍ Çã¶ô¹ÞÁö ¾ÊÀº ³»¿ëÀ» ¹«´Ü °ÔÀç, º¹Á¦, ¹èÆ÷ÇÏ´Â °æ¿ì

    ŸÀÎÀÇ ÃÊ»ó±ÇÀ» Ä§ÇØÇϰųª °³ÀÎÁ¤º¸¸¦ À¯ÃâÇÏ´Â °æ¿ì

    ´ç»ç¿¡ Á¦°øÇÑ ÀÌ¿ëÀÚÀÇ Á¤º¸°¡ ÇãÀ§ÀÎ °æ¿ì (ŸÀÎÀÇ ID, ºñ¹Ð¹øÈ£ µµ¿ë µî)

  • ¡ØÀÌ»óÀÇ ³»¿ëÁß ÀϺΠ»çÇ׿¡ Àû¿ëµÉ °æ¿ì ÀÌ¿ë¾à°ü ¹× °ü·Ã ¹ý·ü¿¡ ÀÇÇØ Á¦À縦 ¹ÞÀ¸½Ç ¼öµµ ÀÖÀ¸¸ç, ¹Î¡¤Çü»ç»ó ó¹úÀ» ¹ÞÀ» ¼öµµ ÀÖ½À´Ï´Ù.

    ¡ØÀ§¿¡ ¸í½ÃµÇÁö ¾ÊÀº ³»¿ëÀÌ´õ¶óµµ ºÒ¹ýÀûÀÎ ³»¿ëÀ¸·Î ÆÇ´ÜµÇ°Å³ª µ¥Àϸ®ÆÊ ¼­ºñ½º¿¡ ¹Ù¶÷Á÷ÇÏÁö ¾Ê´Ù°í ÆÇ´ÜµÇ´Â °æ¿ì´Â ¼± Á¶Ä¡ ÀÌÈÄ º» °ü¸® ±âÁØÀ» ¼öÁ¤ °ø½ÃÇϰڽÀ´Ï´Ù.

    ¡Ø±âŸ ¹®ÀÇ »çÇ×Àº µ¥Àϸ®ÆÊ ¿î¿µÀÚ¿¡°Ô ¿¬¶ôÁֽʽÿÀ. ¸ÞÀÏ ÁÖ¼Ò´Â dailypharm@dailypharm.comÀÔ´Ï´Ù.

Ãֽżø Âù¼º¼ø ¹Ý´ë¼ø
Áö¿ªº° ´Ùºóµµ ÀÏ¹Ý¾à ÆÇ¸Å°¡°Ý Á¤º¸(2025³â 08¿ù)
Á¦ÁÖÁö¿ª ¾à±¹ 28°÷
Á¦Ç°¸í ÃÖ°í ÃÖÀú °¡°ÝÂ÷ Æò±Õ
»ßÄÞ¾¾Á¤(100Á¤) 25,000 23,000 2,000 23,750
¾Æ·Î³ª¹Î°ñµåÁ¤(100Á¤) 30,000 30,000 0 30,000
¸¶µ¥Ä«¼ÖÄɾ°í(10g) 7,500 6,500 1,000 7,071
°ÖÆ÷½º¿¥Çöʾ×(4Æ÷) 5,000 4,500 500 4,571
Áö¸£ÅØÁ¤(10Á¤) 5,000 4,500 500 4,995
°Ôº¸¸°Á¤(10Á¤) 4,000 3,300 700 3,575
ºñÄڱ׸°¿¡½º(20Á¤) 5,000 4,500 500 4,643
±î½ºÈ°¸í¼öÅ¥¾×(1º´) 1,200 1,200 0 1,200
¿À¶ó¸Þµð¿¬°í(10g) 7,000 6,000 1,000 6,877
ÄÉÅäÅéÇöó½ºÅ¸(34¸Å) 13,000 10,500 2,500 11,716
³ë½ºÄ«³ª°Ö(20g) 22,000 20,000 2,000 20,880
º£³ªÄ¡¿À¿¡ÇÁ¾×(1º´) 1,500 1,000 500 1,013
¸Ó½Ã·ÐÁ¤(21Á¤) 10,000 9,000 1,000 9,927
´ÚÅͺ£¾ÆÁ¦Á¤(10Á¤) 3,500 3,000 500 3,375
Å×¶óÇ÷糪ÀÌÆ®Å¸ÀÓ(6Æ÷) 9,500 8,000 1,500 8,958
ºñ¸ß½º¸ÞŸÁ¤(120Á¤) 70,000 60,000 10,000 61,000
ʼ¾¿¬Áúĸ½¶(10ĸ½¶) 3,000 2,750 250 3,000
ÀÓÆÑŸ¹ÎÇÁ¸®¹Ì¾ö(120Á¤) 60,000 60,000 0 60,000
º¹ÇÕ¿ì·ç»ç(60ĸ½¶) 30,000 26,000 4,000 27,000
ºñÆÇÅÙ¿¬°í(30g) 12,000 12,000 0 12,000
ÅÙÅÙÃòÁ¤(120Á¤) 25,000 19,900 5,100 24,779
¾Æ·º½º´ëÇü(6¸Å) 4,000 3,500 500 3,968
ÆÇ½Ãµôĸ½¶(270ĸ½¶) 120,000 110,000 10,000 115,000
º¥Æ÷º§Á¤B(120Á¤) 70,000 70,000 0 70,000
ÀÌÁö¿£6À̺ê(10Á¤) 4,000 3,000 1,000 3,721
±¤µ¿ °æ¿Á°í(60Æ÷) 250,000 200,000 50,000 230,000
¾ÆÀÌÅåÁ¡¾È¾× 12,000 10,000 2,000 11,193
À̰¡Åº¿¡ÇÁĸ½¶(60ĸ½¶) 25,000 22,000 3,000 23,403
¸ÞÀÌŲť(20Á¤) 6,000 5,000 1,000 5,075
Àλ絹Ç÷¯½ºÁ¤(100Á¤) 35,000 30,000 5,000 34,648
ŸÀÌ·¹³îER(6Á¤) 3,500 2,500 1,000 2,737
ÆÇÄÝ¿¡½º³»º¹¾×(30ml) 3,500 3,000 500 3,422
ÈĽõò¿¬°í(5g) 5,500 5,000 500 5,455
ÈѽºÅ»Ç÷¯½º(10Á¤) 3,500 3,000 500 3,247
Ç®Äɾî(3.3ml) 25,000 25,000 0 25,000
ÆæÀßÅ¥Á¤(10Á¤) 3,500 2,500 1,000 2,983
Àüüº¸±â
ÁÖ¹®½Ã °áÁ¦±Ý¾×ÀÇ 5% Áï½Ã ÇÒÀÎ!

ÀÎÅͳݽŹ®µî·Ï¹øÈ£: ¼­¿ï,¾Æ52715 | µî·ÏÀÏÀÚ 2019.11.20 | ¹ßÇàÀÏÀÚ 2019.11.20 | ¹ßÇàÀÎ : ÀÌÁ¤¼® | ÆíÁýÀÎ : °¡ÀÎÈ£
¹ßÇàÁÖ¼Ò: ¼­¿ï½Ã ¼ÛÆÄ±¸ ¹ý¿ø·Î 128 ¹®Á¤ SK V1 GL ¸ÞÆ®·Î½ÃƼ Aµ¿ 401È£
ÀüÈ­ : 02-3473-0833 |ÆÑ½º : 02-3474-0169 | û¼Ò³âº¸È£Á¤Ã¥(Ã¥ÀÓÀÚ °­½Å±¹)
Contact dailypharm@dailypharm.com for more information
µ¥Àϸ®ÆÊÀÇ ¸ðµç ÄÜÅÙÃ÷(±â»ç)¸¦ ¹«´Ü »ç¿ëÇÏ´Â °ÍÀº ÀúÀ۱ǹý¿¡ ÀúÃ˵Ǹç, ¹ýÀû Á¦À縦 ¹ÞÀ» ¼ö ÀÖ½À´Ï´Ù.