지난 3월 5일 식약처는 세계 최초 키메라 항원 수용체 T세포(CAR-T) 치료제 킴리아주(성분명 티사젠렉류셀)를 우리나라 첨단재생바이오법에 따른 제1호 첨단바이오의약품으로 허가했다. 대상은 재발성·불응성인 25세 이하 B세포 급성 림프구성 백혈병과 미만성 거대 B세포 림프종 환자들이다.

킴리아는 이미 미국 FDA에서 2017년 8월에, 일본 후생노동성에서는 2019년 3월에 허가되어 재발·불응성으로 더 이상 치료방법이 없어 죽음을 앞두고 있던 말기 혈액암 환자들이 치료 효과를 보고 있다. 5살 때 급성림프구성백혈병 진단을 받고 치료에 실패해 죽음을 앞뒀던 에밀리 화이트헤드는 2012년 CAR-T 치료제 킴리아 임상시험 1호 환자로 참여한 뒤 9년이 지난 지금까지 건강하게 살고 있다.

그러나 우리나라에서는 최근 킴리아 치료를 받기 위해 준비하다가 결국 하늘나라로 떠난 은찬이의 가슴 아픈 소식이 전해졌다. 에밀리 화이트헤드의 기적 같은 경험은 세계적으로 감동을 주고 있지만, 우리나라에서는 제때 치료받지 못하는 슬픈 소식을 마주하고 있다. 은찬이 어머니는 “은찬이가 CAR-T 치료를 받도록 해주지 못한 것이 평생 한이 되겠지만, 부디 CAR-T 치료 접근성이 좋아져 은찬이처럼 목숨을 잃는 일이 없었으면 좋겠다.”는 바람을 블로그에 남겼다.

킴리아는 평생 단 한 번의 투여, 즉 '원샷(one shot)'으로 완치에 가까운 치료 효과와 장기 생존을 기대할 수 있게 해 주었다. 그래서 기존 치료제가 더 이상 안 듣거나 여러 번 재발한 혈액암 환자들이 마지막으로 기댈 수 있는 항암제다. 급성림프구성백혈병에서는 82%, 림프종은 39.1%의 완전관해율을 보이고 있다. 일정수준 이상 치료효과가 검증되었다고 볼 수 있다. 킴리아가 우리나라에서 허가 받을 당시 이미 30여 개국에서 허가를 받았을 뿐만 아니라, 일본을 포함해 건강보험 등재가 된 나라들도 많은 상황이다.

킴리아의 국내 허가가 조금만 더 신속하게 되었다면 어땠을까? 우리나라에서도 그만큼 신속하게 CAR-T 치료가 가능한 의료 환경이 되었을 것이고 일본처럼 건강보험 적용도 신속하게 진행되었을 것이다. 그렇게 되었다면 지금쯤 은찬이도 킴리아 치료를 받아 완치에 대한 꿈을 키우고 있을지도 모른다. 우리는 은찬이와 같은 안타까운 상황이 또 다시 발생하게 해서는 안 될 것이다.

우리나라에도 킴리아처럼 치료효과가 일정 수준 이상이고 대체제가 없는 생명과 직결된 신약을 신속하게 건강보험 등재 할 수 있는 제도가 필요하다. 킴리아 사례를 계기로 사회적 논의를 통해 ‘생명과 직결된 신약’의 범위를 정하고, 이에 해당하는 경우 건강보험심사평가원에서 건강보험 급여평가 관련 절차를 사전에 진행해 식약처 허가와 동시에 ‘임시약가’를 정해 우선 건강보험 적용해 해당 환자의 생명부터 살려놔야 하고, 이후 건강보험심사평가원 암질환심의위원회와 약제급여평가위원회, 건강보험공단 약가협상, 건강보험정책심의위원회 절차를 신속히 진행해 ‘최종약가’가 확정되면 사후 정산을 하는 방식의 「생명과 직결된 신약 건강보험 신속등재 제도」 도입에 정부는 적극적으로 나서야 한다.

제약사가 신약을 개발한 이유는 사람의 생명을 살리기 위해서이고, 정부가 건강보험제도를 만들어 운영하는 이유도 치료제는 있는데 치료비가 없어서 환자가 생명을 잃는 일이 없도록 하기 위해서다. 제약사나 정부는 이윤이나 건강보험 재정보다 환자의 생명에 최우선의 가치를 두어야 할 것이다.

특히, 한국노바티스는 최근 고가약 및 재정분담 논란으로 건강보험 급여화가 지연되고 있는 일부 면역항암제 시판 제약사와 달리 사회적으로 수용할 수 있는 합리적인 CAR-T 치료제 킴리아 재정분담 방안을 마련해 정부가 신속하게 건강보험 급여할 수 있도록 적극 협조해야 한다.