24.05.19 (일) 19:24

Dailypharm

X
제약바이오
사후관리에 활용한다는 RWD와 RWE는 무엇일까?
어윤호 기자 2019-04-29 06:10:40


사후관리에 활용한다는 RWD와 RWE는 무엇일까?
어윤호 기자 2019-04-29 06:10:40

PMS 넘어 약물감시·적응증확대·보험약가 등 범위 확대

데이터 표준화 통한 상호 운용성 확보 필요…바이어스 통제 등 과제 남아

실제 진료 환경에서 수집된 보건의료 빅데이터인 RWD와 RWE의 활용에 대한 관심이 확대되고 있다.

우리나라 역시 이는 마찬가지다. 보건복지부는 얼마전 RWD 데이터를 통한 등재 의약품 사후관리방안 계획을 발표하기도 했다.

그렇다면 RWD·RWE의 정의 및 이점과 제한점은 무엇일까. FDA 정의에 따르면 RWD(real-world data, 실제임상자료)는 다양한 자료원을 통해 수집된 환자의 건강상태, 보건의료 전달체계와 관련된 각종 자료들을 의미한다.

여기서 '다양한 자료원'이라 함은 병원의 전자의무기록(EMR)/전자건강기록(EHR), 건강보험 청구자료, 약국자료, 질병이나 환자 등록자료 및 SNS나 웨어러블 모바일 디바이스 등으로부터 수집되는 자료들을 의미한다. 이들 자료 중 일부는 국민건강보험자료 공유서비스(NHISS)나 보건의료빅데이터개방시스템 홈페이지 등에서 데이터 신청 절차를 통해 접근할 수 있다.

RWE(real-world evidence; 실제임상근거)는 RWD의 분석을 통해 얻어진 의약품 등의 사용 및 잠재적인 유익성과 위해성에 관한 임상적인 증거를 말한다. 예를 들어 RWD를 이용해 무작위배정을 하는 실용적인 임상연구(pragmatic clinical trial; PCT 또는 pRCT)를 하거나 무작위배정을 하지 않는 관찰연구(전향적 또는 후향적) 또는 역학연구 등을 수행하여 RWE를 도출할 수 있다.

기존의 전통적인 중재적 임상시험(interventional clinical trial)은 RCT(randomized controlled trial, 무작위대조연구)이며 RCT에서 얻어진 증거는 RWE로 간주되지 않는다.

여기서 유의할 점은 RWD가 RCT의 반대개념이 아니고 무작위 배정 여부에 따라 구분되지 않는다는 점이다. 즉 RWE의 연구 방법에서도 pRCT와 같이 무작위 배정을 포함할 수도 있고, 관찰연구와 같이 포함하지 않을 수도 있다.

◆RWE의 역할과 장점=RWE는 RCT와 같은 임상시험을 통해 생성된 증거를 보충하고 보완하는 데 중요한 역할을 할 수 있다.

RCT가 해결하지 못한 증거 격차(evidence gap)를 메울 수 있는 잠재력을 갖고 있다는 얘기다. 또 임상 결과가 실제 환경에 적용될 수 있는지에 대한 일반화(generalizability) 가능성을 확인할 수도 있다.

의약품의 효과(efficacy)에 대한 편견 없는 증거를 제공할 수 있는 가장 표준적인 방법은 RCT임이 분명하다.

그러나 RCT가 적합하지 않거나 수행하기 어려운 상황이나 환자 집단이 있다. 예를 들어, 윤리적인 문제로 RCT로 진행하기 어려운 연구들 또는 일부 환자군(예, 소아, 임산부, 노인 환자, 합병증이 있는 환자 등)은 RCT 연구에서 대부분 제외되기 때문에 이러한 부족한 정보는 RWE를 통해서만 얻을 수가 있다.

질병의 치료에 있어서 개인화된 접근법이 가능해지고 고가 희귀질환 치료제 개발과 조기접근 프로그램의 형태가 많아지는 상황에서 RWE를 수집하는 것은 중요한 근거로 적용될 수 있다.

◆RWE의 활용=개발과 약물감시 뿐만 아니라 적응증 확대와 보험약가 분야까지 폭넓은 활용이 가능하다.

임상설계-전자건강기록(EHR)은 표준치료에 일반적으로 적용할 수 있는 임상설계를 돕고 선정·제외 기준의 영향 평가 및 적합한 환자수를 예측하고 적합한 기관을 선정하는 데 도움을 준다.

실제로, 미국과 유럽에서 EMR 데이터를 연계하여 임상계획서 설계를 돕고 적합한 환자 및 시험기관을 찾아주는 플랫폼이 이미 상용화돼 있다.

임상비용 및 기간단축-임상에서 시험군과 대조군을 무작위배정하지 않고, 실제 진료 데이터로부터 이른바 'Historical 대조군'을 설정할 수 있다면 필요한 환자수를 줄이고, 기간을 단축시킬 뿐만 아니라 임상시험 비용도 줄어들게 된다.

현재 희귀질환이나 환자모집이 어려운 암 환자를 위한 임상개발 시에 'Historical 대조군'을 사용하는 사례들이 많아지고 있다. 실제 FDA로부터 혁신치료제 지정 품목허가(Breakthrough Therapy Designation Pathway)에서, 항암제 승인 품목 중 대조군을 외부에서 가져오고 실제 연구는 단일군으로 수행한 데이터로서 품목 허가를 받은 경우가 많아진 것을 볼 수 있다.

'잘목시스'의 경우 혈액암 치료를 위한 세포치료제로 임상 2상 연구에서 효과를 보였으나 대조군이 없었다. 이러한 점을 보완하기 위해 등록자료(European Society for Blood and Marrow Transplantation Registry)로부터 'Historical 대조군'을 가져와서 비교했고 그 결과 3상 연구가 진행 중이던 2016년 EMA로부터 조건부 시판 허가를 받았다. 면역항암제 '바벤시오' 메르켈세포암 적응증 연구에서 'Historical 대조군'을 활용했다.

적응증 확대-RWE 자료는 이전에 승인된 적이 없는 새로운 적응증 추가를 위한 자료가 되기도 한다.

RWE를 이용하여 적응증을 확대한 사례로는 발작성 야간혈색소요증치료제 '솔리리스'가 있다. 원래 이 약은 수혈 이력이 있는 환자에 한해 사용되는 약이었으나, 유럽에서 축적된 RWD로부터 수혈 이력과는 무관하게 효과가 있음을 입증하여 수혈 이력이 없는 환자에까지 적응증을 확대했다.

시판후조사 및 관찰연구- RWE를 규제기관에서 채택하는 데 있어 PMS(post-marketing studies, 시판후조사)의 활용도가 가장 크다.

PMS는 무엇보다, 시판전 임상에 포함되지 않았던 인구 집단을 관찰하는데 있어, 그 가치가 크다. 즉 RCT에서 대부분 제외되는 고위험 환자군에서의 효과 및 안전성 정보를 시판 후 RWD로부터 수집할 수 있다.

또 RCT에서 연구하기에 현실적으로 불가능한 금기 요인에 의해 이상사례가 유발되거나 드물게 발생하는 이상사례의 경우 RWE가 안전성 평가에 더 적합할 수 있으며, 무엇보다도 많은 비용이 드는 임상시험을 필요로 하지 않고 실제 환자를 대상으로 효과와 안전성 정보를 수집 가능하기 때문에 시판 후 연구에서 RWE의 활용은 매우 중요하다.

약물감시-약물감시(PV, pharmacovigilance)는 PMS와 마찬가지로 이미 RWD의 활용이 활발한 영역이다. 약물감시는 의약품의 안전성 프로필을 만들기 위해 여러 데이터 소스를 필요로 하는데, RWD는 이 퍼즐의 일부로서 추가적인 통찰력을 제공한다.

미국 FDA에서는 표준 데이터모델 기반의 능동적 감시체계인 Sentinel initiative을 이용해 미국 전역의 병원 EMR, 보험자료, 환자 등록자료 등을 이용한 빅데이터를 연계하여 실마리 정보 분석, 인과성 평가 및 약물사용 모니터링 등의 안전성 모니터링을 실시하고 있다.

유럽은 EMA의 후원으로 설립된 ENCePP 네트워크를 기반으로 유럽 전역의 대학과 병원의 약물감시센터를 광범위하게 포함하는 능동적 약물감시를 수행하고 있다.

Market Access-최근 관심이 증가하는 분야다. 의약품 치료비용이 증가하는 상황에서 보험약가 산정을 위해 해당 의약품의 유효성 외에 임상적 가치에 대한 더 많은 증거가 요구되고 있다.

이같은 상황에서 시장진입에 필수적인 의약품의 경제적인 가치에 대한 증거를 RWE가 제공할 수 있다. 유사하거나 동일한 작용기전을 가진 고비용 약제가 시장에서 경쟁하고 있는 경우, RWE는 RCT에서 얻어진 효과가 실제 환자군에서 얼마나 나타나는지에 대한 비용효용성과 차별점을 입증할 수 있다.

RWE를 통해 시장에 조기 진입할 수 있었던 사례로 진행성 비소세포폐암치료제 '알레센자'가 있다. 알레센자는 2017년 2월 2상 결과로 EU에서 조건부 허가를 받았는데, 이는 3상 연구 완료를 기다렸을 때보다 약 18개월 앞선 것이었다.

당시 조기 승인에 대한 보험적용 요건을 충족하기 위해서 유럽의 여러 보건의료기술평가(HTA, health technology assessment) 기관에 자료제출이 요구됐는데, 개발사인 로슈는 선진입한 노바티스의 '자이카디아'로 치료받은 환자의 전자의무기록을 후향적으로 분석해 알레센자의 2상 연구와 비교 분석한 자료를 제출했다.

◆RWD·RWE의 과제=RCT의 증거 격차를 메울 수 있고 다양한 이점이 있지만 RWE가 규제당국에 의해 수용되고 더 많은 RWE 연구가 수행되기 위해서는 해결해야 할 과제들이 많다.

가변적인 데이터 품질-RWD로부터 생성된 증거인 RWE가 신뢰할 수 있고 견고함을 보장하기 위해서는 더 명확하고 보다 균일한 데이터 표준을 적용해야 한다.

RWD는 데이터 격차, 오분류, 불일치 및 구조 부족과 같은 한계가 있다. 따라서 자료의 일관성, 정확성, 완전성 및 대표성에 대한 systematic 또는 unknown error을 야기하기 쉽다.

따라서 연구목적에 적합한 고품질의 RWD를 선별할 수 있어야 하고, 자료의 형태와 연구목적에 맞는 통계적 분석방법이 개발돼야 하며 이를 위한 기준마련이 필요하다.

자료의 표준화 및 상호운용성-다양한 소스의 이질적인 RWD 데이터 간의 이질성은 큰 과제다. RWD는 자료의 표준화가 어렵다. 도출한 RWE의 품질 및 유용성을 손상시킬 수 있다. 이는 다른 데이터와의 연결성 결여로도 이어진다.

고품질의 데이터 및 상호운용성을 위해서는 최소한의 데이터 필요요건이 갖춰져야 하고, 다양한 소스의 표준화를 통해 결합시키고 통합할 수 있는 기술과 인프라가 필요하다.

연구결과의 타당성과 재현가능성-RWD로부터 도출된 연구결과의 타당(validity) 확보를 위해 정확한 자료의 수집, 비뚤림(bias)의 통제 등이 요구되며, 연구결과는 재현가능(reproducibility)하고 점검 가능해야 한다.

ISPOR-ISPE에서는 2017년 RWD를 활용한 연구에서 타당성과 재현성을 개선하기 위한 7가지 필수 권고사항을 발표하기도 했다.

이밖에 전문인력 부족, 연구 인프라 구축 등 양질의 RWD 생산을 위해서는 고민이 필요한 요소가 적지 않다.

김상희 PPC코리아 대표는 "한국에서도 RWD·RWE 활용을 위한 움직임이 있다. RWE의 활용 및 수용 가능성에 대한 명확한 기준과 유효성 및 안전성 평가를 위해 다양한 유형의 RWE를 적용할 수 있는 지침이 제공되기를 기대한다"고 말했다.

아울러 "고품질의 RWE을 도출하기 위해 필요한 인프라와 역량 강화를 위해서 정부와 더불어 환자, 임상의 및 병원과 산업계의 이해와 참여, 투자가 필요하다"고 덧붙였다.
어윤호 기자 (unkindfish@dailypharm.com) 기자의 다른기사 보기
  • 인쇄
  • 카카오톡
  • 페이스북
  • 트위터
  • 0
/home/dailypharm/issueData2017/
독자의견
0
익명의견 쓰기 | 실명의견쓰기 운영규칙
닫기

댓글 운영방식은

댓글은 실명게재와 익명게재 방식이 있으며, 실명은 이름과 아이디가 노출됩니다. 익명은 필명으로 등록 가능하며, 대댓글은 익명으로 등록 가능합니다.

댓글 노출방식은

댓글 명예자문위원(팜-코니언-필기모양 아이콘)으로 위촉된 데일리팜 회원의 댓글은 ‘게시판형 보기’와 ’펼쳐보기형’ 리스트에서 항상 최상단에 노출됩니다. 새로운 댓글을 올리는 일반회원은 ‘게시판형’과 ‘펼쳐보기형’ 모두 팜코니언 회원이 쓴 댓글의 하단에 실시간 노출됩니다.

댓글의 삭제 기준은

다음의 경우 사전 통보없이 삭제하고 아이디 이용정지 또는 영구 가입제한이 될 수도 있습니다.

  • 저작권·인격권 등 타인의 권리를 침해하는 경우

    상용 프로그램의 등록과 게재, 배포를 안내하는 게시물

    타인 또는 제3자의 저작권 및 기타 권리를 침해한 내용을 담은 게시물

  • 근거 없는 비방·명예를 훼손하는 게시물

    특정 이용자 및 개인에 대한 인신 공격적인 내용의 글 및 직접적인 욕설이 사용된 경우

    특정 지역 및 종교간의 감정대립을 조장하는 내용

    사실 확인이 안된 소문을 유포 시키는 경우

    욕설과 비어, 속어를 담은 내용

    정당법 및 공직선거법, 관계 법령에 저촉되는 경우(선관위 요청 시 즉시 삭제)

    특정 지역이나 단체를 비하하는 경우

    특정인의 명예를 훼손하여 해당인이 삭제를 요청하는 경우

    특정인의 개인정보(주민등록번호, 전화, 상세주소 등)를 무단으로 게시하는 경우

    타인의 ID 혹은 닉네임을 도용하는 경우

  • 게시판 특성상 제한되는 내용

    서비스 주제와 맞지 않는 내용의 글을 게재한 경우

    동일 내용의 연속 게재 및 여러 기사에 중복 게재한 경우

    부분적으로 변경하여 반복 게재하는 경우도 포함

    제목과 관련 없는 내용의 게시물, 제목과 본문이 무관한 경우

    돈벌기 및 직·간접 상업적 목적의 내용이 포함된 게시물

    게시물 읽기 유도 등을 위해 내용과 무관한 제목을 사용한 경우

  • 수사기관 등의 공식적인 요청이 있는 경우

  • 기타사항

    각 서비스의 필요성에 따라 미리 공지한 경우

    기타 법률에 저촉되는 정보 게재를 목적으로 할 경우

    기타 원만한 운영을 위해 운영자가 필요하다고 판단되는 내용

  • 사실 관계 확인 후 삭제

    저작권자로부터 허락받지 않은 내용을 무단 게재, 복제, 배포하는 경우

    타인의 초상권을 침해하거나 개인정보를 유출하는 경우

    당사에 제공한 이용자의 정보가 허위인 경우 (타인의 ID, 비밀번호 도용 등)

    • ※이상의 내용중 일부 사항에 적용될 경우 이용약관 및 관련 법률에 의해 제재를 받으실 수도 있으며, 민·형사상 처벌을 받을 수도 있습니다.

    ※위에 명시되지 않은 내용이더라도 불법적인 내용으로 판단되거나 데일리팜 서비스에 바람직하지 않다고 판단되는 경우는 선 조치 이후 본 관리 기준을 수정 공시하겠습니다.

    ※기타 문의 사항은 데일리팜 운영자에게 연락주십시오. 메일 주소는 dailypharm@dailypharm.com입니다.
최신순 찬성순 반대순
약국 일반약 매출액 Top 100(05월)
순위 상품명 횟수 수량 판매금액
1 타이레놀정500mg(10정) 23247 31063 97,639,560원
2 까스활명수큐액 10970 67442 78,541,200원
3 판콜에스내복액 10549 73748 62,707,900원
4 판피린큐액 8938 76597 61,282,100원
5 애크논크림 4369 4673 51,609,800원
6 노스카나겔 20g 2498 2608 50,855,600원
7 벤포벨S에스정 804 1437 49,453,200원
8 아로나민골드프리미엄(120정) 945 1219 48,648,200원
9 탁센 연질캡슐(10캡슐) 11010 16385 43,123,761원
10 케토톱플라스타(40매) 2630 3234 42,728,800원
11 케토톱플라스타(34매) 2816 4031 40,797,300원
12 비판텐연고 30g 3335 5689 39,753,800원
13 텐텐츄정(120정) 1406 5650 36,658,825원
14 잇치페이스트치약120g 2523 3318 34,676,600원
15 콜대원 코프큐시럽 7245 9270 34,656,012원
16 텐텐츄정(10정) 11176 19726 34,335,104원
17 이가탄에프캡슐(60캡슐*3) 1182 1505 33,633,800원
18 지르텍정 5277 6805 32,484,600원
19 타이레놀정500mg(30정) 3172 5578 31,964,450원
20 광동경옥고 276 9144 31,073,980원
21 광동우황청심원환(사향) 279 2627 30,561,500원
22 베나치오에프액75ml 6845 34158 30,472,000원
23 멜라토닝크림 1413 1509 30,099,600원
24 아렉스대형 3959 9479 30,026,829원
25 둘코락스-에스장용정(40정) 1773 4858 29,926,898원
26 마그비스피드액 2135 14138 28,882,143원
27 게보린정 5128 8477 27,931,800원
28 비맥스제트정 276 517 26,352,500원
29 비맥스메타비 420 799 26,172,700원
30 광동우황청심원현탁액50ml(천연사향) 1106 2210 26,024,000원
31 후시딘연고10g 3106 3455 25,301,000원
32 케펨플라스타 3875 9768 24,658,280원
33 동아D-판테놀연고 2305 2460 24,345,730원
34 잇치페이스트피톤치드150g 1422 1761 23,763,300원
35 마데카솔케어연고10g 3258 3573 23,757,700원
36 이지엔6이브(30캡슐) 2754 3341 23,603,900원
37 아로나민골드(100정) 694 1651 23,444,100원
38 오큐시스점안액0.5ml*60개 1280 1393 23,400,700원
39 후시딘연고5g 3993 4293 22,742,701원
40 프렌즈아이드롭점안액쿨하이 업14ml 3418 3733 21,641,200원
41 애크린겔 1710 1759 20,946,200원
42 테라플루 콜드&코프 나이트 1502 1809 20,469,900원
43 광동우황청심원현탁액50ml(영묘향) 1414 3105 20,409,200원
44 모드콜에스 4905 8158 20,159,162원
45 머시론정 1853 2291 19,951,400원
46 인사돌플러스(100정) 581 1895 19,944,100원
47 프렌즈아이드롭점안액쿨 업14ml 3169 3385 19,555,400원
48 테라플루 나이트타임 1907 2413 18,943,000원
49 아렉스중형 3789 6017 18,902,050원
50 리안점안액 947 1063 18,775,001원
51 마그비스피드 더블액션 1065 5519 18,447,300원
52 뉴베인액 660 7107 18,394,000원
53 코앤쿨 나잘스프레이 1624 1860 18,242,950원
54 마그비맥스연질캡슐 376 612 18,162,000원
55 비맥스메타정(60정*2) 348 673 18,084,100원
56 광동원탕 4666 19075 17,856,904원
57 노스카나겔10g 1407 1433 17,819,000원
58 용표우황청심원액 50ml 1455 3949 17,422,500원
59 백초시럽플러스 2647 3349 17,344,500원
60 콜대원 콜드큐시럽 3731 4766 17,283,100원
61 오트리빈멘톨0.1%분무제 1334 1750 17,187,323원
62 니코레트껌 2mg (쿨민트향) 710 2102 17,141,700원
63 마데카솔케어연고 6g 3379 3602 16,694,200원
64 이지엔6이브연질캡슐 4739 6583 16,521,694원
65 안티푸라민쿨카타플라스마(5매) 2980 5452 16,413,300원
66 프렌즈아이드롭점안액순 업14ml 2537 2782 16,228,600원
67 타이레놀8시간이알서방정 3899 5652 16,143,150원
68 코메키나캡슐 2945 3577 16,095,300원
69 카리토포텐연질캡슐(60캡슐) 357 559 15,866,500원
70 대웅우루사연질캡슐(120캡슐) 392 407 15,530,200원
71 콜대원키즈노즈에스시럽 3320 4260 15,512,272원
72 탁센레이디 3227 4114 15,261,300원
73 마데카솔겔 1239 1758 14,471,800원
74 유한비타민C정1000mg 747 2615 14,468,736원
75 용표우황청심원액50ml(천연사향변방) 736 1435 14,289,200원
76 용각산쿨과립(복숭아향,18포) 1793 2199 14,229,700원
77 탁센 연질캡슐(30캡슐) 1600 2474 14,209,248원
78 스트렙실트로키허니&레몬 2000 2822 14,043,850원
79 치센캡슐(60캡슐) 494 964 13,943,300원
80 센시아정(120정) 243 253 13,937,500원
81 치센캡슐(120캡슐) 285 644 13,830,000원
82 안티푸라민 더블파워 대형 1777 4039 13,715,846원
83 안티푸라민 더블파워 중형 2197 5554 13,693,900원
84 콜대원키즈코프시럽 2975 3678 13,632,700원
85 알러샷연질캡슐(10캡슐) 3281 4401 13,609,870원
86 인사돌플러스(270정) 178 445 13,562,800원
87 콜대원 노즈큐에스시럽 2877 3575 13,555,900원
88 인사돌(100정) 443 556 13,393,000원
89 조아팝(10매) 1774 2713 13,376,590원
90 목앤스프레이 1276 1338 13,222,550원
91 스티모린에스크림10g 1436 1510 12,835,932원
92 훼스탈플러스 2843 4450 12,815,900원
93 복합우루사연질캡슐(80캡슐) 346 616 12,781,900원
94 디펜쿨플라스타(10매) 2000 4751 12,760,516원
95 맥시부키즈시럽 2322 2974 12,626,466원
96 아이톡 점안액 977 1202 12,563,300원
97 라라올라액 20mL 1295 4220 12,533,300원
98 잇치 프로폴리스 704 852 12,486,701원
99 드리클로액20ml(신형) 854 911 12,457,500원
100 판시딜캡슐270cap 115 388 12,324,000원
전체보기

약국상담소

    팜쇼핑몰
  • 의약품몰
  • 헬스용품몰
  • 기타상품몰





회사소개 | 광고문의 | 사업제휴 | 뉴스제공 안내 | 독자제보 | 개인정보취급방침 | 청소년 보호정책 | 법적고지 | 이메일 무단수집 거부 | 인터넷신문윤리강령 | 기자윤리강령 자율서약서
인터넷신문등록번호: 서울아00048 | 등록일자 2005.09.09 | 발행일자 2005.09.09 | 발행인 : 이정석 | 편집인 : 가인호
발행주소: 서울시 송파구 법원로 128 문정 SK V1 GL 메트로시티 A동 401호
전화 : 02-3473-0833 |팩스 : 02-3474-0169 | 청소년보호정책(책임자 강신국)
Contact dailypharm@dailypharm.com for more information
데일리팜의 모든 콘텐츠(기사)를 무단 사용하는 것은 저작권법에 저촉되며, 법적 제재를 받을 수 있습니다.
Copyright ⓒ Dailypharm1999-2024,All rights reserved.