반려견 치매로 신약 검증…온힐-연세의대 연구 착수

• 한국연구재단 과제 선정…5년간 25억원 규모 지원
• AI·바이오마커 결합한 CAD 진단 플랫폼 구축 추진

[데일리팜=손형민 기자] 반려동물 헬스케어 기업 온힐(ONHEAL)은 연세대학교 의과대학 정신건강의학과 김어수 교수 연구팀과 공동으로 한국연구재단이 지원하는 국가연구개발사업에 선정됐다고 17일 밝혔다.

이번 과제는 향후 5년간 총 25억원 규모의 연구비를 지원받아 수행된다. 반려견 인지장애(CAD)를 활용해 인간 알츠하이머병 치료제 개발의 성공률을 획기적으로 높일 수 있는 차세대 중개연구 플랫폼을 구축하는 것을 목표로 한다.

온힐에 따르면 알츠하이머 치료제 개발은 임상시험 실패율이 99%에 달한다. 최근 10년 간 200개 이상의 주요 임상 프로그램 개발이 중단되거나 후기 임상시험에서 실패한 것으로 알려져 글로벌 제약산업의 최대 난제 중 하나로 꼽힌다.

연구팀은 이러한 실패의 가장 큰 원인으로 인간의 노화성 알츠하이머를 제대로 반영하지 못하는 기존 전임상 모델의 한계를 지목한다. 실제로 알츠하이머병을 앓는 환자의 95% 이상은 노화에 의해 자연적으로 발생하는 산발성 치매인 반면, 현재 신약개발 과정에서 사용되는 대부분의 마우스 모델은 유전자 조작 기반으로 구축돼 있어 임상 예측력이 제한적이라는 평가를 받고 있다.

김어수 교수는 영국 케임브리지대학교 행동인지신경과학연구소에서 치매 동물모델의 인지행동 평가기술을 연구한 중개연구 전문가다. 그는 인간과 동물 간 인지기능 평가를 연결하는 터치스크린 기반 행동분석 분야에서 치매 동물모델의 정밀 행동분석(Deep Phenotyping) 연구를 통해 신경과학 분야 국제학술지인 '네이처 뉴로사이언스(Nature Neuroscience)'에 연구 성과를 발표한 바 있다.

또한 혈액 바이오마커 기반 알츠하이머 진단기기 개발, 뇌-혈액-행동 통합 치매 전임상 평가 플랫폼 구축 등 다수의 국가 연구개발 과제를 수행하며 치매 진단과 치료제 개발을 연결하는 중개연구 분야를 선도하고 있다.

이번 과제에서 김 교수 연구팀은 기존 마우스 중심 전임상 연구와 인간 임상시험 사이의 간극을 메우는 새로운 개념의 ‘Phase 0.5 Trial’을 제안했다. 이는 인간과 유사한 생활환경에서 자연적으로 치매가 발생하는 반려견을 대상으로 후보 약물의 효능을 검증하는 방식으로 연구팀은 이를 통해 인간 임상시험 진입 이전 단계에서 후보물질의 성공 가능성을 보다 정확하게 예측할 수 있을 것으로 기대하고 있다.

특히 연구팀은 인간의 알츠하이머 진단 방식과 유사하게 ▲터치스크린 기반 다중영역 인지평가 ▲혈액 바이오마커 ▲AI 기반 행동 데이터 분석을 결합한 세계 최초의 멀티모달 CAD 진단 플랫폼을 구축한다는 계획이다.
 
온힐은 이번 연구에서 반려견 인지행동 평가를 위한 소프트웨어 및 하드웨어 플랫폼 개발, 클라우드 기반 데이터 수집 시스템 구축, 인공지능 기반 진단 알고리즘 개발, 디지털 치료제(DTx) 상용화 등 핵심 산업화 파트너 역할을 수행한다. 연구 과정에서 축적되는 행동 데이터와 바이오마커 데이터를 기반으로 세계 최대 규모의 반려견 인지건강 데이터베이스 구축도 추진할 계획이다.
 
연구팀은 “이번 플랫폼이 상용화되면 인간 알츠하이머 치료제 개발 과정에서 발생되는 수천억 원 규모의 임상 실패 비용을 경감시킬 수 있을 것”이라며 “이번 과제의 궁극적 목표는 반려견 치매 진단 기술 개발에 머무르는 것이 아닌 자연발생 치매 반려견 모델과 AI 기반 디지털 바이오마커를 결합해 인간 알츠하이머 신약 개발의 성공률을 향상시키는 새로운 연구개발 패러다임을 제시하는 것”이라고 말했다.