경구용 쿠싱증후군 치료제 '이스투리사' 국내 허가 임박

• 식약처, 안전성·유효성 검토 완료...지난해 'GIFT' 지정

[데일리팜=이혜경 기자] 희귀질환 쿠싱증후군 치료제의 국내 허가가 임박했다.

4일 제약업계에 따르면 식품의약품안전처는 최근 레코르다티코리아의 '이스투리사필름코팅정1mg(오실로드로스타트)'의 안전성·유효성 검토를 마쳤다.

이스투리사는 지난해 11월 식약처의 '글로벌 혁신 제품 신속 심사(GIFT)' 대상으로 지정되면서 허가 절차를 밟아왔다. 안·유 검토는 허가 막바지 절차로 조만간 이스투리사의 승인이 이뤄질 것으로 보인다.

이스투리사는 부신에서 코르티솔 행압성 마지막 단계를 담당하는 효소인 'CYP1181'을 억제하는 약으로, 지난 2022년 4월 노바티스의 '시그니포주' 품목허가 취소로 기존 치료법이 없어지면서 GIFT 대상 품목으로 정해졌다.

이 약은 뇌하수체 수술을 받지 못하거나 받았지만 질환이 유지된 성인 쿠싱증후군 환자 치료에 쓰이며, 1일 2회 경구 복용하면 된다.

지난 2020년 3월 6일 미국 식품의약국(FDA), 2020년 1월 9일 유럽의약품청(EMA), 2021년 3월 23일 일본 의약품의료기기종합기구(PMDA)에서 허가를 받았다.

쿠싱증후군은 부신이 코르티솔 호르몬을 과다하게 생산하는 희귀질환으로, 30~50세 성인에게 가장 흔하며 남성보다 여성에서 3배 더 자주 나타난다.

이 질환은 고혈압, 비만, 제2형 당뇨병, 다리와 폐의 혈전, 골절, 면역체계 악화 및 우울증과 같은 건강 문제를 일으킬 수 있다.

이스투리사는 11-beta-hydroxylase로 알려진 효소를 차단하고 코르티솔 합성을 막음으로써 코르티솔의 과잉 생산에 직접 작용하는 최초 FDA 승인 약물이기도 하다.

이스투리사의 안전성과 효과성은 137명 성인 환자를 포함한 임상연구에서 입증됐으며, 24주 종료 시점에서 환자 약 절반이 정상 한계 내에 코르티솔 수치에 도달했다.

이 시점 이후 추가 용량 증가가 필요 없고 약물 내약성이 있었던 71명 환자는 8주간 이중 맹검, 무작위 철회 연구(withdrawl study)에 참여했으며 철회 환자는 이스투리사 혹은 위약 치료를 받았다.

그 결과 이스투리사군 86%는 정상 한계 내에 코르티솔 수치를 유지했다. 위약군에서 30%만 같은 결과에 도달했다.