25.10.26 (ÀÏ) 12:56

Dailypharm

X
GC³ì½ÊÀÚ "FDA¿¡ »êÇʸ®Æ÷ÁõÈıº Ä¡·áÁ¦ 1»ó IND ½Åû"
±èÁø±¸ ±âÀÚ 2024-04-23 09:52:20
GC³ì½ÊÀÚ "FDA¿¡ »êÇʸ®Æ÷ÁõÈıº Ä¡·áÁ¦ 1»ó IND ½Åû"
±èÁø±¸ ±âÀÚ 2024-04-23 09:52:20

"³ëº§ÆÄ¸¶¿Í °øµ¿ °³¹ß¡¦¹Ì±¹¡¤Çѱ¹¡¤ÀϺ»¼­ ±Û·Î¹ú ÀÓ»ó °èȹ"


[µ¥Àϸ®ÆÊ=±èÁø±¸ ±âÀÚ] GC³ì½ÊÀÚ´Â ¹Ì±¹ ½ÄǰÀǾ౹(FDA)¿¡ ³ëº§ÆÄ¸¶¿Í °øµ¿ °³¹ß ÁßÀÎ »êÇʸ®Æ÷ÁõÈıº AÇü Ä¡·áÁ¦(MPS IIIA) 'GC1130A'¿¡ ´ëÇÑ ÀÓ»ó 1»ó ÀÓ»ó½ÃÇè°èȹ¼­(IND)¿Í ÆÐ½ºÆ®Æ®·¢ ÁöÁ¤(Fast Track Designation)À» ½ÅûÇß´Ù°í 22ÀÏ ¹àÇû´Ù.

ÆÐ½ºÆ®Æ®·¢Àº FDA°¡ ¹ÌÃæÁ· ÀÇ·á¼ö¿ä°¡ Å« ÁßÁõ Áúȯ¿¡ ´ëÇØ ¾à¹° °³¹ßÀ» °¡¼ÓÈ­Çϱâ À§ÇØ ¸¸µç Á¦µµ´Ù. ÆÐ½ºÆ®Æ®·¢À¸·Î ÁöÁ¤µÇ¸é FDA¿Í ÁÖ±âÀûÀ¸·Î ¼ÒÅëÇÒ ¼ö ÀÖ´Â ÇýÅÃÀÌ Á¦°øµÈ´Ù.

GC³ì½ÊÀÚ´Â À̹ø IND ¹× ÆÐ½ºÆ®Æ®·¢ ½ÅûÀ¸·Î MPS IIIA Ä¡·áÁ¦ÀÎ 'GC1130A'ÀÇ ÀÓ»ó°ú ½Å¾à °³¹ß¿¡ ÇÑÃþ ¼Óµµ°¡ ºÙÀ» °ÍÀ¸·Î Àü¸ÁÇß´Ù. GC³ì½ÊÀÚ´Â ¹Ì±¹°ú Çѱ¹, ÀϺ»¿¡¼­ ±Û·Î¹ú ÀÓ»ó½ÃÇèÀ» ÁøÇàÇÒ °èȹÀ̸ç, GC1130AÀÇ ¾ÈÀü¼º¡¤³»¾à¼º µîÀ» Æò°¡ÇÑ´Ù.

»êÇʸ®Æ÷ÁõÈıº(AÇü)Àº À¯ÀüÀÚ °áÇÔÀ¸·Î ü³»¿¡ ÇìÆÄ¶õ Ȳ»ê¿°(Heparan sulfate)ÀÌ ÃàÀûµÅ Á¡ÁøÀûÀÎ ¼Õ»óÀÌ À¯¹ßµÇ´Â ¿­¼º À¯ÀüÁúȯÀÌ´Ù. ½É°¢ÇÑ ³ú¼Õ»óÀÌ ÁÖ¿ä Áõ»óÀÌ¸ç ´ëºÎºÐÀÇ È¯ÀÚ°¡ 15¼¼ ÀüÈÄ¿¡ »ç¸Á¿¡ À̸£°Ô µÇ´Â ÁßÁõ Èñ±ÍÁúȯÀÌ´Ù. ¾ÆÁ÷ Çã°¡ ¹ÞÀº Ä¡·áÁ¦°¡ ¾ø±â ¶§¹®¿¡ ȯÀÚµéÀÇ ¹ÌÃæÁ· ÀÇ·á¼ö¿ä°¡ ¸Å¿ì Å©´Ù.

GC³ì½ÊÀÚ´Â ³ëº§ÆÄ¸¶¿Í °øµ¿À¸·Î MPS IIIA ȯÀÚµéÀÇ ³úº´º¯ Ä¡·á¸¦ À§ÇØ È¯ÀÚ Ã¼³»¿¡¼­´Â ¹ßÇöµÇÁö ¾Ê´Â È¿¼Ò(ÇìÆÄ¶õ N ¼³ÆÄŸÁ¦)¸¦ ³ú½Ç ³» Á÷Á¢ Åõ¿©(ICV, Intracerebroventricular injection)ÇÏ´Â ¹æ½ÄÀÇ È¿¼Ò´ëü¿ä¹ý Ä¡·áÁ¦(ERT, Enzyme Replacement Therapy)¸¦ °³¹ß ÁßÀÌ´Ù.

ÇØ´ç Ä¡·áÁ¦´Â ºñÀÓ»ó ´Ü°è¿¡¼­ Áõ¸íµÈ È¿´É°ú ¾ÈÀü¼ºÀ» ¹ÙÅÁÀ¸·Î ¹Ì±¹ FDA¿¡¼­ Èñ±ÍÀǾàǰ(ODD)¿Í ¼Ò¾ÆÈñ±ÍÀǾàǰ(RPDD) ÁöÁ¤À» ¹Þ¾ÒÀ¸¸ç ÃÖ±Ù À¯·´ EMA·ÎºÎÅÍ Èñ±ÍÀǾàǰ (ODD) ÁöÁ¤À» ¹ÞÀº ¹Ù ÀÖ´Ù.

GC³ì½ÊÀÚ °ü°èÀÚ´Â "»êÇʸ®Æ÷ÁõÈıº AÇüÀ¸·Î °íÅë¹Þ´Â Àü¼¼°è ȯÀڵ鿡°Ô Èñ¸ÁÀÌ µÉ ¼ö ÀÖµµ·Ï ¾ç»ç°£ Çù¾÷À» ÅëÇØ ½Å¼ÓÇÑ ÀÓ»ó ÁøÀÔÀ¸·Î ½Å¾à °³¹ß¿¡ ´õ¿í ¼Óµµ¸¦ ³¾ °Í"À̶ó°í ¸»Çß´Ù.
±èÁø±¸ ±âÀÚ (kjg@dailypharm.com) ±âÀÚÀÇ ´Ù¸¥±â»ç º¸±â
  • Àμâ
  • īī¿ÀÅå
  • ÆäÀ̽ººÏ
  • Æ®À§ÅÍ
  • 0
µ¶ÀÚÀǰß
0
À͸íÀÇ°ß ¾²±â | ½Ç¸íÀǰ߾²±â ¿î¿µ±ÔÄ¢
´Ý±â

´ñ±Û ¿î¿µ¹æ½ÄÀº

´ñ±ÛÀº ½Ç¸í°ÔÀç¿Í À͸í°ÔÀç ¹æ½ÄÀÌ ÀÖÀ¸¸ç, ½Ç¸íÀº À̸§°ú ¾ÆÀ̵𰡠³ëÃâµË´Ï´Ù. À͸íÀº ÇʸíÀ¸·Î µî·Ï °¡´ÉÇϸç, ´ë´ñ±ÛÀº À͸íÀ¸·Î µî·Ï °¡´ÉÇÕ´Ï´Ù.

´ñ±Û ³ëÃâ¹æ½ÄÀº

»õ·Î¿î ´ñ±ÛÀ» ¿Ã¸®´Â ÀϹÝȸ¿øÀº ´ñ±ÛÀÇ ÇÏ´Ü¿¡ ½Ç½Ã°£ ³ëÃâµË´Ï´Ù.

´ñ±ÛÀÇ »èÁ¦ ±âÁØÀº

´ÙÀ½ÀÇ °æ¿ì »çÀü Å뺸¾øÀÌ »èÁ¦ÇÏ°í ¾ÆÀ̵ð ÀÌ¿ëÁ¤Áö ¶Ç´Â ¿µ±¸ °¡ÀÔÁ¦ÇÑÀÌ µÉ ¼öµµ ÀÖ½À´Ï´Ù.

  • ÀúÀ۱ǡ¤ÀÎ°Ý±Ç µî ŸÀÎÀÇ ±Ç¸®¸¦ Ä§ÇØÇÏ´Â °æ¿ì

    »ó¿ë ÇÁ·Î±×·¥ÀÇ µî·Ï°ú °ÔÀç, ¹èÆ÷¸¦ ¾È³»ÇÏ´Â °Ô½Ã¹°

    ŸÀÎ ¶Ç´Â Á¦3ÀÚÀÇ ÀúÀÛ±Ç ¹× ±âŸ ±Ç¸®¸¦ Ä§ÇØÇÑ ³»¿ëÀ» ´ãÀº °Ô½Ã¹°

  • ±Ù°Å ¾ø´Â ºñ¹æ¡¤¸í¿¹¸¦ ÈѼÕÇÏ´Â °Ô½Ã¹°

    ƯÁ¤ ÀÌ¿ëÀÚ ¹× °³Àο¡ ´ëÇÑ ÀνŠ°ø°ÝÀûÀÎ ³»¿ëÀÇ ±Û ¹× Á÷Á¢ÀûÀÎ ¿å¼³ÀÌ »ç¿ëµÈ °æ¿ì

    ƯÁ¤ Áö¿ª ¹× Á¾±³°£ÀÇ °¨Á¤´ë¸³À» Á¶ÀåÇÏ´Â ³»¿ë

    »ç½Ç È®ÀÎÀÌ ¾ÈµÈ ¼Ò¹®À» À¯Æ÷ ½ÃŰ´Â °æ¿ì

    ¿å¼³°ú ºñ¾î, ¼Ó¾î¸¦ ´ãÀº ³»¿ë

    Á¤´ç¹ý ¹× °øÁ÷¼±°Å¹ý, °ü°è ¹ý·É¿¡ ÀúÃ˵Ǵ °æ¿ì(¼±°üÀ§ ¿äû ½Ã Áï½Ã »èÁ¦)

    ƯÁ¤ Áö¿ªÀ̳ª ´Üü¸¦ ºñÇÏÇÏ´Â °æ¿ì

    ƯÁ¤ÀÎÀÇ ¸í¿¹¸¦ ÈѼÕÇÏ¿© ÇØ´çÀÎÀÌ »èÁ¦¸¦ ¿äûÇÏ´Â °æ¿ì

    ƯÁ¤ÀÎÀÇ °³ÀÎÁ¤º¸(Áֹεî·Ï¹øÈ£, ÀüÈ­, »ó¼¼ÁÖ¼Ò µî)¸¦ ¹«´ÜÀ¸·Î °Ô½ÃÇÏ´Â °æ¿ì

    ŸÀÎÀÇ ID ȤÀº ´Ð³×ÀÓÀ» µµ¿ëÇÏ´Â °æ¿ì

  • °Ô½ÃÆÇ Ư¼º»ó Á¦ÇѵǴ ³»¿ë

    ¼­ºñ½º ÁÖÁ¦¿Í ¸ÂÁö ¾Ê´Â ³»¿ëÀÇ ±ÛÀ» °ÔÀçÇÑ °æ¿ì

    µ¿ÀÏ ³»¿ëÀÇ ¿¬¼Ó °ÔÀç ¹× ¿©·¯ ±â»ç¿¡ Áߺ¹ °ÔÀçÇÑ °æ¿ì

    ºÎºÐÀûÀ¸·Î º¯°æÇÏ¿© ¹Ýº¹ °ÔÀçÇÏ´Â °æ¿ìµµ Æ÷ÇÔ

    Á¦¸ñ°ú °ü·Ã ¾ø´Â ³»¿ëÀÇ °Ô½Ã¹°, Á¦¸ñ°ú º»¹®ÀÌ ¹«°üÇÑ °æ¿ì

    µ·¹ú±â ¹× Á÷¡¤°£Á¢ »ó¾÷Àû ¸ñÀûÀÇ ³»¿ëÀÌ Æ÷ÇÔµÈ °Ô½Ã¹°

    °Ô½Ã¹° Àбâ À¯µµ µîÀ» À§ÇØ ³»¿ë°ú ¹«°üÇÑ Á¦¸ñÀ» »ç¿ëÇÑ °æ¿ì

  • ¼ö»ç±â°ü µîÀÇ °ø½ÄÀûÀÎ ¿äûÀÌ ÀÖ´Â °æ¿ì

  • ±âŸ»çÇ×

    °¢ ¼­ºñ½ºÀÇ Çʿ伺¿¡ µû¶ó ¹Ì¸® °øÁöÇÑ °æ¿ì

    ±âŸ ¹ý·ü¿¡ ÀúÃ˵Ǵ Á¤º¸ °ÔÀ縦 ¸ñÀûÀ¸·Î ÇÒ °æ¿ì

    ±âŸ ¿ø¸¸ÇÑ ¿î¿µÀ» À§ÇØ ¿î¿µÀÚ°¡ ÇÊ¿äÇÏ´Ù°í ÆÇ´ÜµÇ´Â ³»¿ë

  • »ç½Ç °ü°è È®ÀÎ ÈÄ »èÁ¦

    ÀúÀÛ±ÇÀڷκÎÅÍ Çã¶ô¹ÞÁö ¾ÊÀº ³»¿ëÀ» ¹«´Ü °ÔÀç, º¹Á¦, ¹èÆ÷ÇÏ´Â °æ¿ì

    ŸÀÎÀÇ ÃÊ»ó±ÇÀ» Ä§ÇØÇϰųª °³ÀÎÁ¤º¸¸¦ À¯ÃâÇÏ´Â °æ¿ì

    ´ç»ç¿¡ Á¦°øÇÑ ÀÌ¿ëÀÚÀÇ Á¤º¸°¡ ÇãÀ§ÀÎ °æ¿ì (ŸÀÎÀÇ ID, ºñ¹Ð¹øÈ£ µµ¿ë µî)

  • ¡ØÀÌ»óÀÇ ³»¿ëÁß ÀϺΠ»çÇ׿¡ Àû¿ëµÉ °æ¿ì ÀÌ¿ë¾à°ü ¹× °ü·Ã ¹ý·ü¿¡ ÀÇÇØ Á¦À縦 ¹ÞÀ¸½Ç ¼öµµ ÀÖÀ¸¸ç, ¹Î¡¤Çü»ç»ó ó¹úÀ» ¹ÞÀ» ¼öµµ ÀÖ½À´Ï´Ù.

    ¡ØÀ§¿¡ ¸í½ÃµÇÁö ¾ÊÀº ³»¿ëÀÌ´õ¶óµµ ºÒ¹ýÀûÀÎ ³»¿ëÀ¸·Î ÆÇ´ÜµÇ°Å³ª µ¥Àϸ®ÆÊ ¼­ºñ½º¿¡ ¹Ù¶÷Á÷ÇÏÁö ¾Ê´Ù°í ÆÇ´ÜµÇ´Â °æ¿ì´Â ¼± Á¶Ä¡ ÀÌÈÄ º» °ü¸® ±âÁØÀ» ¼öÁ¤ °ø½ÃÇϰڽÀ´Ï´Ù.

    ¡Ø±âŸ ¹®ÀÇ »çÇ×Àº µ¥Àϸ®ÆÊ ¿î¿µÀÚ¿¡°Ô ¿¬¶ôÁֽʽÿÀ. ¸ÞÀÏ ÁÖ¼Ò´Â dailypharm@dailypharm.comÀÔ´Ï´Ù.

Ãֽżø Âù¼º¼ø ¹Ý´ë¼ø
Áö¿ªº° ´Ùºóµµ ÀÏ¹Ý¾à ÆÇ¸Å°¡°Ý Á¤º¸(Àü¿ù±âÁØ)
±¤ÁÖ-Àü³²Áö¿ª ¾à±¹ 25°÷
Á¦Ç°¸í ÃÖ°í ÃÖÀú °¡°ÝÂ÷ Æò±Õ
»ßÄÞ¾¾Á¤(100Á¤) 25,000 24,000 1,000 24,750
¾Æ·Î³ª¹Î°ñµåÁ¤(100Á¤) 30,000 29,000 1,000 29,250
¸¶µ¥Ä«¼ÖÄɾ°í(10g) 8,000 6,500 1,500 7,296
°ÖÆ÷½º¿¥Çöʾ×(4Æ÷) 5,000 5,000 0 5,000
Áö¸£ÅØÁ¤(10Á¤) 6,000 4,500 1,500 5,419
°Ôº¸¸°Á¤(10Á¤) 4,000 3,500 500 3,779
ºñÄڱ׸°¿¡½º(20Á¤) 5,000 5,000 0 5,000
±î½ºÈ°¸í¼öÅ¥¾×(1º´) 1,200 1,200 0 1,200
¿À¶ó¸Þµð¿¬°í(10g) 7,000 6,000 1,000 6,698
ÄÉÅäÅéÇöó½ºÅ¸(34¸Å) 12,000 12,000 0 12,000
³ë½ºÄ«³ª°Ö(20g) 22,000 20,000 2,000 21,664
º£³ªÄ¡¿À¿¡ÇÁ¾×(1º´) 1,000 1,000 0 1,000
¸Ó½Ã·ÐÁ¤(21Á¤) 10,000 9,000 1,000 9,670
´ÚÅͺ£¾ÆÁ¦Á¤(10Á¤) 3,500 3,000 500 3,269
Å×¶óÇ÷糪ÀÌÆ®Å¸ÀÓ(6Æ÷) 9,000 8,000 1,000 8,688
ºñ¸ß½º¸ÞŸÁ¤(120Á¤) 70,000 50,000 20,000 57,500
ʼ¾¿¬Áúĸ½¶(10ĸ½¶) 3,000 2,500 500 2,965
ÀÓÆÑŸ¹ÎÇÁ¸®¹Ì¾ö(120Á¤) 55,000 45,000 10,000 49,000
º¹ÇÕ¿ì·ç»ç(60ĸ½¶) 30,000 28,000 2,000 29,000
ºñÆÇÅÙ¿¬°í(30g) 12,000 12,000 0 12,000
ÅÙÅÙÃòÁ¤(120Á¤) 25,000 22,000 3,000 24,073
¾Æ·º½º´ëÇü(6¸Å) 4,000 3,000 1,000 3,714
ÆÇ½Ãµôĸ½¶(270ĸ½¶) 120,000 100,000 20,000 112,000
º¥Æ÷º§Á¤B(120Á¤) 60,000 55,000 5,000 58,333
ÀÌÁö¿£6À̺ê(10Á¤) 3,000 2,500 500 2,968
±¤µ¿ °æ¿Á°í(60Æ÷) 230,000 200,000 30,000 212,500
¾ÆÀÌÅåÁ¡¾È¾× 12,000 12,000 0 12,000
À̰¡Åº¿¡ÇÁĸ½¶(60ĸ½¶) 25,000 23,000 2,000 24,560
¸ÞÀÌŲť(20Á¤) 6,000 5,000 1,000 5,577
Àλ絹Ç÷¯½ºÁ¤(100Á¤) 37,000 30,000 7,000 34,744
ŸÀÌ·¹³îER(6Á¤) 3,500 2,500 1,000 2,952
ÆÇÄÝ¿¡½º³»º¹¾×(30ml) 3,500 3,000 500 3,387
ÈĽõò¿¬°í(5g) 5,500 5,000 500 5,306
ÈѽºÅ»Ç÷¯½º(10Á¤) 3,500 2,500 1,000 3,253
Ç®Äɾî(3.3ml) 25,000 25,000 0 25,000
ÆæÀßÅ¥Á¤(10Á¤) 3,500 3,000 500 3,236
µÑÄÚ¶ô½º¿¡½ºÀå¿ëÁ¤(20Á¤) 6,500 6,500 0 6,500
Àüüº¸±â

ÀÎÅͳݽŹ®µî·Ï¹øÈ£: ¼­¿ï,¾Æ52715 | µî·ÏÀÏÀÚ 2019.11.20 | ¹ßÇàÀÏÀÚ 2019.11.20 | ¹ßÇàÀÎ : ÀÌÁ¤¼® | ÆíÁýÀÎ : °¡ÀÎÈ£
¹ßÇàÁÖ¼Ò: ¼­¿ï½Ã ¼ÛÆÄ±¸ ¹ý¿ø·Î 128 ¹®Á¤ SK V1 GL ¸ÞÆ®·Î½ÃƼ Aµ¿ 401È£
ÀüÈ­ : 02-3473-0833 |ÆÑ½º : 02-3474-0169 | û¼Ò³âº¸È£Á¤Ã¥(Ã¥ÀÓÀÚ °­½Å±¹)
Contact dailypharm@dailypharm.com for more information
µ¥Àϸ®ÆÊÀÇ ¸ðµç ÄÜÅÙÃ÷(±â»ç)¸¦ ¹«´Ü »ç¿ëÇÏ´Â °ÍÀº ÀúÀ۱ǹý¿¡ ÀúÃ˵Ǹç, ¹ýÀû Á¦À縦 ¹ÞÀ» ¼ö ÀÖ½À´Ï´Ù.