[데일리팜=안경진 기자] 큐라클은 당뇨병성 신증 치료제로 개발 중인 'CU01-1001'의 임상2a상 탑라인 결과 유효성과 안전성을 확인했다고 26일 밝혔다. 당뇨병성 신증과 관련된 복수의 평가지표에서 위약대비 우수성을 나타내면서 SGLT-2 억제제를 이을 혁신신약 가능성을 높였다는 평가다.

이번 임상은 영남대병원을 포함해 국내 5개 병원에서 알부민뇨를 동반한 제2형 당뇨병성 신증 환자 42명을 대상으로 진행됐다. ACE(안지오텐신전환효소) 억제제, ARB(안지오텐신Ⅱ 수용체 차단제) 등 기존 약물요법을 지속하면서 'CU01-1001' 또는 위약을 12주동안 하루 2회 추가 복용하고 약동학적 분석과 유효성, 안전성 등을 평가하는 방식이다.

분석 결과 'CU01-1001' 투여군은 사구체여과율(eGFR)이 60.60mL/min/1.73㎡에서 64.40 mL/min/1.73㎡로 유의하게 증가했다. 가장 흔한 이상반응은 홍조 18.2%, 오심 13.64% 등으로 중증 이상반응은 1건도 관찰되지 않았다.

임상시험 총괄책임자인 원규장 영남대병원 내분비대사내과 교수는 "국내 제2형 당뇨병성 신증 환자는 사구체여과율이 매년 평균 2.42mL/min/1.73㎡씩 떨어진다. 시험약을 12주 투여한 후 eGFR이 3.80mL/min/1.73㎡ 증가한 것으로 관찰되면서 제2형 당뇨병성 신증 환자들을 위한 새로운 치료옵션으로서 가능성을 나타냈다"라고 말했다.

큐라클은 혈관질환 분야의 권위자로 꼽히는 권영근 연세대학교 생화학과 교수가 설립한 신약개발 전문 바이오업체다. 세계 최초로 혈관내피기능장애 차단제(EDB) 개발에 특화된 SOLVADYS(Solve of Vascular Dysfunction) 플랫폼기술을 개발하고, 이를 기반으로 혈관내피기능장애 관련 다양한 혁신신약을 개발하고 있다.


'CU01-1001'은 큐라클이 개발 중인 9개 신약 파이프라인 중 하나다. 체내 Nrf2 단백질을 활성화는 동시에 TGF-β와 Smad 신호전달을 억제함으로써 신장 섬유화까지 치료할 수 있는 새로운 작용기전을 나타낸다. 당뇨병 환자들에게 흔하게 발생하는 당뇨병성 신증 분야에서 기존 치료제의 미충족수요를 해소할 수 있는 혁신신약으로 기대를 받고 있다.

큐라클에 따르면 현재 당뇨병성 신증 1차 치료제로 사용되는 ACE 억제제와 ARB는 치료 효과가 미비하고 말기 환자에는 적용이 불가능한 실정이다. 새로운 기전의 신약이 출시될 경우 시장성이 높을 것으로 전망된다. 글로벌 시장분석업체 글로벌 데이터는 전 세계 당뇨병성 신증 치료제 시장 규모가 2016년 이후 평균 5.9%의 성장률을 지속하면서 오는 2024년 38억달러에 달할 것으로 예상했다.

큐라클 김명화 대표는 "최근 당뇨병 환자에게 활발하게 처방되는 SGLT-2 억제제가 심혈관계와 신기능 관련 긍정적 임상시험 결과를 보여줬으나 10년 이상 병력을 지니면서 신장섬유화가 진행되고 신기능이 매우 약화된 환자들에게는 효과를 나타내지 못하고 있다"라며 "CU01-1001은 직접적인 신섬유화 억제 효능을 동물실험 단계에서 검증하면서 SGLT-2 억제제와 분명한 차별성을 확보했다"라고 말했다. 미국 바이오젠의 다발성경화증치료제 '텍피데라'의 주성분인 디메틸푸마르산염(DMF)을 재창출하는 방식으로 개발속도를 높이고 있다는 설명이다.