얀센이 개발한 첫 FGFR 저해 기전의 방광암 표적치료제와 로슈의 ROS 유전변이 타깃 표적항암제가 희귀의약품으로 지정됐다.

노바티스의 2차 진행성 다발성경화증제도 희귀약 명단에 올랐다. 국내에서도 신속한 사용과 허가를 기대할 수 있을 전망이다. 또한 SCM생명과학이 개발 중인 줄기세포치료제는 개발단계 희귀약 명단에 선정됐다.

지난 1일 식품의약품안전처는 표적항암제와 다발성경화증치료제 등 4종을 새로 희귀약으로 지정하고, 앞서 희귀약 명단에 있던 혈우병치료제와 표적항암제 2종의 적응증을 확대했다.

이로써 국내 희귀약은 254품목, 개발단계 희귀약은 23품목이 됐다.

◆방광암, 비소세포폐암 표적항암제 지정 = 얀센이 FGFR3·FGFR2 유전자 변이를 타깃으로 개발한 '발버사(얼다피티닙)'가 국내 254번째 희귀약으로 지정됐다. 발버사는 전이성 또는 진행성 방광암을 치료하는 표적치료제다.

지난 4월 미FDA는 발버사를 첫 FGFR(Fibroblast growth factor receptor) 인산화효소 저해제로 승인했다. FGFR 유전변이가 있는 국소 진행성 또는 전이성 방광암 치료에 사용할 수 있다.

국내에서는 식약처가 FGFR 변이가 있는 국소 진행성 또는 전이성 요로상피암 성인 환자를 대상으로 했다. 식약처는 "최소 1개 이상 화학요법제로 치료 중이거나 이후 질병이 진행된 경우, 수술 전 보조요법(Neoadjuvant)이나 수술 후 보조요법(Adjuvant) 치료 12개월 이내 질병이 진행된 환자"의 치료로 적응증을 명시했다.

이번 희귀약 지정에서 또 다른 표적항암치료제도 희귀약(252번)이 됐다. ROS 유전자변이를 타깃으로 하는 로슈의 표적항암제 '엔트렉티닙(Entrectinib)'이다. 엔트렉티닙은 ROS1 양성인 국소 진행성 또는 전이성 비소세포폐암 치료를 목표로 개발 중이다.

식약처는 엔트렉티닙을 희귀약으로 지정하면서 ROS1 양성인 국소 진행성 또는 전이성 비소세포폐암(NSCLC)을 사용 가능 대상 질환으로 했다.

앞서 로슈는 FDA에 전이성 ROS1 양성비소세포폐암(NSCLC)과 신경영양 트로포마이오신 수용체 키나아제(Neurotrophic tropomyosin receptor kinase) 융합 양성 국소 진행성 또는 전이성 고형암 치료제로 허가신청했다. 지난 2월 FDA는 신속심사 대상으로 선정했다.

한편 노바티스의 2차 진행성 다발성경화증(Multiple Sclerosis, MS) 치료제 '시포니모드(제품명 메이젠트)'도 국내 희귀약(251번)이 됐다.

다발성경화증은 신체 면역체계가가 중추신경계를 공격하는 만성 염증성 자가면역질환이다. 다발성경화증은 증상 호전과 악화를 반복하며 신경계를 손상시킨다.

253번 희귀약은 세르리포나제알파(주사제)다. 식약처는 트리펩티딜 펩티다제 1(TPP1) 결핍으로 인한 제2형 신경세포 세로이드 라이포푸스신증(CLN2)을 적응증으로 했다.

◆기존 지정 희귀약 적응증 확대 = 노보니스크의 유전재조합의약품 '노보세븐주(재조합응고인자제7a인자, 희귀약 26번)'는 ▲선천적 혈액응고 제 VII인자 결핍 환자 ▲혈소판 수혈 불응증이 나타나거나 과거력이 있는 글란즈만 혈소판무력증으로 대상 질환이 늘었다. 이전에는 "혈액응고인자(FⅧ 또는 FⅨ)에 항체를 가진 혈우병환자에 사용"으로 사용 질환이 한정됐었다.

다케제약의 표적항암제 '애드세트리스(브렌툭시맙베도틴, 희귀약 147번)'는 희귀질환으로 사용 가능한 6번째 적응증이 추가됐다. CD30 양성 말초T세포림프종 환자의 1차치료로 화학요법과 병용이다.

◆23번째 개발단계 희귀약 지정 = SCM생명과학의 줄기세포치료제 'SCM-CGH'는 개발단계 희귀약이 됐다. 식약처는 "SCM-CGH는 표준치료(스테로이드) 불응성 만성이식편대숙주 반응 또는 병의 질환"을 대상으로 한다고 적응증을 밝혔다.

SCM생과 측에 따르면 SCM-CGH는 고순도 성체줄기세포를 체내에 투입하는 특허기술 ''층분리배양법'을 적용해 개발이 진행 중이다. 이식거부 반응 일종인 '이식편대숙주질환' 치료를 목표로 한다.

이식편대숙주질환은 주로 골수이식 환자에서 발생한다. 골수이식 또는 말초혈액 조혈모세포 이식 수혈 등 과정에서다. 우리 신체는 몸 속에 들어온 세포를 침입자로 보고 공격하는 면역체계를 작동한다. 골수이식 환자는 면역력이 약화된 상태다. 기증자 골수에 있는 들어는 면역 T세포가 이식 환자의 세포를 항원으로 인식해 공격한다.

골수이식 환자 10명 중 6명에서 이식편대숙주질환이 발생하는 것으로 알려졌다. 현재로선 근본적인 치료법이 없다.