길리어드 사이언스가 18일(현지시각) 미국식품의약국으로부터 '예스카타(Yescarta)'의 시판허가를 받았다.

한달 먼저 승인됐던 노바티스의 '킴리아(티사젠렉류셀)'에 이어 두 번째 CAR-T 치료제가 탄생한 것이다. 킴리아가 난치재발성 급성림프구성백혈병(ALL) 치료제로 허가된 반면, 예스카타는 미만성거대B세포림프종(DLBCL) 대상이어서 세부 적응증은 차이가 있다.

물론 두 회사 모두 적응증 추가에 주력하고 있어, 경쟁자로 맞딱드릴 시기가 머지 않았다는 게 업계 관측이다.

FDA 스콧 고틀리브(Scott Gottlieb) 국장은 "수십년 전까지 가능성에 머물렀던 유전자치료가 어느덧 인류를 위협하는 난치암의 해결사로 자리 잡아가고 있다. 이번 승인은 새로운 의학연구의 지속적인 추진력을 증명한다"고 말했다.

아울러 "조만간 새포기반 재생의학 발전을 도모하기 위한 종합대책을 발표할 계획"이라며, "CAR-T 치료제는 물론 다른 유전자치료법을 활용하는 혁신치료제를 신속하게 도입할 수 있는 프로그램에 해당한다"꼬 덧붙였다.

길리어드, 카이트파마 인수 2개월 여만에 쾌거

예스카타는 카이트파마가 야심차게 개발해 온 '액시캅타젠 시로루셀(axicabtagene ciloleucel, KTE-C19)'과 동일한 약이다. 지난 8월 길리어드가 카이트파마를 인수하는 과정에서 길리어드 소유가 됐다.

FDA 첫 승인을 놓친 점은 아쉽지만, 인수합병 계약을 체결한지 2개월 여만에 허가를 받으며 항암제 시장에 입성했으니 출발은 나쁘지 않다. 참고로 인수 당시 계약금은 119억 달러였다.

FDA에 따르면 미만성거대B세포림프종은 비호지킨림프종 성인 환자들 가운데 가장 흔한 유형에 해당한다. 미국에서 매년 7만 2000명이 비호지킨림프종으로 진단되며, 그 중 3분의 1가량이 미만성거대B세포림프종으로 알려졌다.

예스카타는 최소 2가지 이상의 항암제에 반응하지 않거나 치료 이후 재발한 미만성거대B세포림프종 환자에게 투여되는데, 환자로부터 T세포를 채취한 다음 림프종 세포를 표적하는 유전자를 포함하도록 변형과정을 거치고 재주입하는 절차는 킴리아와 유사하다.

난치재발성 B세포림프종 환자 100명 대상으로 진행됐던 다기관임상에 따르면, 예스카타를 투여받은 환자의 과반수(51%)가 완전관해(CR)에 도달한 것으로 확인된다. 세포를 채취, 조작하는 데 걸리는 시간은 대략 17일 정도로 이보다 단축될 가능성도 있는 것으로 알려졌다.

안전성·가격 등은 숙제로 남아…처방기관도 제한

물론 장기적인 안전성은 지켜볼 필요가 있다. FDA 역시 고열, 독감유사증상으로 대변되는 신경계 독성반응과 사이토카인신드롬(CRS)을 일으킬 가능성이 있음을 블랙박스 경고문에 삽입하도록 주문했다.

그 외에도 중증 감염과 혈구수 감소, 면역체계 약화 등이 이상반응으로 언급됐다. 이 같은 이상반응들은 대개 치료 후 1~2주 이내 발생하지만 드물게 나중에 발생할 수도 있어 주의가 필요하다는 설명이다.

FDA가 킴리아와 같이 예스카타 투여 기관을 제한한 것도 이런 이유에서다. 예스카타의 처방과 분배, 주입 등에 관여하는 의료인은 CRS와 신경계 독성을 관리할 수 있도록 훈련돼야 하고, 환자들에게도 잠재적인 부작용을 숙지시켜야 한다.

또한가지 넘어야 할 숙제는 비싼 가격이다. 미국의 의약전문지 피어스파마(FiercePharma)에 따르면 예스카타 가격은 37만 3000달러로 책정됐다. 킴리아의 1회 투여비용이 47만 5000달러로 책정된 것과 비교하면 낮은 금액이지만 만만친 않다.

노바티스는 "급성림프구성백혈병 환자의 1회 투여비용을 47만 5000달러로 책정하는 대신 보험적용을 받을 수 없는 경비(병원근처 숙박비, 간병인 요금 등)를 일부 지원하고, 한달 이내 반응을 보이지 않을 경우 치료비를 전액 환불하겠다"고 제안했지만 여전히 가격논란에 시달리고 있다.