어린이는 나라의 장래이며 희망이다? 사실 우리사회에서 아이들은 소외계층이다.아이들이 아플 때 제대로 치료받을 수 있는 아이들의 약은 개발되지 않는다.

이를 두고 1968년 미국의 셔키 박사는 소아를 “치료적 고아(Therapeutic Orphan)” 라고 까지 명명했다.

조사에 따르면 소아에게 사용되는 의약품의 60-80%가 소아에 대한 적응증이나 안전성 정보가 없거나 용법 용량이 명시되어 있지 않아 “오프라벨” 또는 “허가초과” 사용을 할 수 밖에 없는 실정이다.

소아에게만 필요한 약물의 개발뿐만 아니라 성인과 공통으로 사용할 수 있는 약물의 경우에도 소아용 제형(시럽, 그래뉼 등)이 별도로개발되지않고 있으며, 소아의 연령군별 적정 용량/용법(약동학 용량/농도-반응 관계), 안전성 및 유효성 정보를 얻기 위한임상시험이 수행되지 않아 소아에게는 사용이 어렵거나 불가능하게 되어 있다.

제약사들이 소아용 의약품 개발을 기피하는 데는 이유가 있다.기존의 성인 대상신약개발에 소아 임상개발이 추가되기 때문에 개발 비용이높아지고, 소아의 특성 상 임상개발 자체에 기술적 어려움이 존재한다.

한편 성인에 비해 시장규모가 작고 투자대비 경제성이 떨어짐은 물론,국내 약가 제도 상 소아용 제형의약가가낮게 산정되며,오히려 전체 처방 빈도 증가에 따라약가는 더욱 낮게 책정되기 때문이다.

또한 소아 임상시험은 성인에 비해 임팩트가 적어 국가적 차원의 연구비 지원도 미미하고, 통계학적으로 유의한 결과를 얻기 위해서는 다기관 또는 다국가 연구가 요구되지만 이를 위한 연구 네트워크 구축 및 유지에 대한 지원도 없다.

국제조화회의(ICH)의 E11에 따르면,소아 환자는 소아에서의 사용에 대하여 적절하게 평가된 약물을 투여받아야 하고, 신약개발 시 소아에서의 사용이 예상되는 경우 소아에 대한 연구도 포함하여야 하며, 소아에 맞는 제형을 개발해야 하고,이는 제약회사뿐만 아니라 정부규제기관 및 의료인 그리고 사회 전체의 공동의 책임이라고 명시하고 있다.

이를 위해 미국과 유럽에서는 소아용 의약품 개발 촉진 제도를 법제화하여 소아에게 가장 좋은 약을 제공하기 위해 노력하고 있다. 신약개발 시 제약회사에게 소아용 의약품을 개발하도록 요구하는 동시에 특허기간을 연장해 주는 인센티브제도를 두어노력에 대한 경제적 보상을 해 주고 있다.

아이들에게 필요한 의약품을 개발하여 적절한 치료를 받을 수 있게 해야 한다. 이에 대한 책임은 제약사나 의료계에만 국한된 것이 아닌 국민과 정부를 포함한 국가 전체의 몫이다. 시장논리만을따른다면 제약사 스스로 소아용 의약품 개발에 대한 의지를 가질 수 없다.

게다가 기존의 복잡하게 얽혀 있는 불리한 국내 법 규정이나 제도 하에서는 개발 자체가 무리한 요구일 것이다.

미국과 유럽처럼 소아용 의약품 개발 촉진법(안) 제정과 같은법적 근거 마련과 국가적 차원의 지원이 필수적이다.제약사에는 신약개발 시 소아용 의약품 개발을 적극 권고하여야 하며, 동시에 이에 대한 인센티브를 제공해야 한다.

또한 실제적으로 소아에 필요한 의약품 정보를 개발하는데 중추적인 역할을 담당하는 연구자들을 규합하여 네트워크를 구축하고 이를 국가적 차원에서 지원해야 한다.마지막으로 국민들의 책임의식과 자발적 참여 없이는 이 모든 것이 불가능하다.

국민들은 소아용 의약품 개발의 필요성을 강조하고 요구하는 동시에, 소아용 의약품 개발에 필수적인 소아 임상시험에 적극적인 참여와 지원을 해야 한다.

우리나라는 이미 자동차, 전자제품, IT, 조선 등을 선도하는 경제대국으로 성장했고, 신약개발 분야에서도 세계 11위로 도약했으며, OECD 국가이며, G20 의장국이기도 하다. 이제 우리도 그동안 소외되어 왔던 우리 아이들을 돌아보아야 하지 않을까?