김대중 대통령의 의약분업, 노무현 대통령의 약대 6년제와 성분명처방 시범사업, 박원순 서울시장의 '세이프약국'. 이들 정책의 공통점은 무엇일까? 모두 진보를 표방한 정권과 지자체장이 선보인 약사 관련 정책들이다. 반면 보수를 표방한 김영삼 대통령 재임시절의 한약분쟁, 이명박 대통령의 약대정원 증원과 상비약 편의점 판매까지. 약사 입장에서보면 뼈아픈 정책들이 줄줄이 이어진다. 원인을 무엇일까? 위에서 나열한 모든 정책들은 국민을 위한다는 명분을 내세웠다. 맞는 말이다. 상비약 편의점 판매 추진 당시 국민 불편해소가 약사회를 무릎꿇게 한 무시무시한 명분이었다. 약사회 관계자의 말을 들어보자. 지난 집행부에 몸담었던 약사회 관계자는 "박원순 시장의 세이프약국 사업도 만약 오세훈 시장이 재임했다면 불가능했을 것"이라며 "국민을 위해서 하고 싶어도 상대 직능이 직접적으로 반대했기 때문에 하지 못했을 것"이라고 전망했다. 이 관계자는 "과거 노무현 정권 당시 일반약 슈퍼판매 정책이 물밑에서 추진됐지만 유보된 적이 있다"며 "그러나 이명박 대통령은 달랐다"고 회고했다. 이 관계자는 "보수정권의 경우 의료계 인맥이 상당하다"며 "지난 진보정권에서도 약사회가 잘했다기 보다는 의료계 인맥이 진보정권에서 부족하다보니 틈새가 많았다고 보는 편이 옳다"는 분석을 내놓았다. 보수정권 지지세력의 한 포션을 의사들이 상당부분 차지하고 있다는 이야기다. 박근혜 정부에 대한 약사들의 불안감도 여기에 기인하는 바가 크다. 4대 중증질환 보장성 강화 외에 베일이 쌓인 박근혜 정부의 보건의료정책이 어떤 방향으로 전개될지 약사들의 이목이 집중돼 있다.

콜레스테롤은 우리 몸에 꼭 필요한 성분이지만, LDL콜레스테롤과 같은 이른바 나쁜 콜레스테롤이 문제다. 이 물질은 간세포 표면에 있는 LDL 수용체와 결합하여 간세포내로 들어간 후 가수분해를 받으면서 제거되거나 일부는 HDL콜레스테롤과 같은 좋은 콜레스테롤로 전환된다. 만약 어떤 요인으로 이 수용체의 기능이 떨어지거나 하여 LDL 콜레스테롤이 제대로 제거되지 못 하면 혈액중에 그 콜레스테롤이 고농도로 축적하게 된다. 드물지만 유전적으로 혈액중에 LDL 콜레스테롤이 높아져 있는 환자들이 있다(가족성 고콜레스테롤혈증, familial hypercholesterolemia). 이 질환은 백만 명중 한명 꼴로 발견되는 희귀질환으로써 환자들은 보통 30세 이전에 심장마비로 사망하게 되는 가혹한 질환이다. 그런데 최근 이 환자들의 고통을 덜어줄 수 있다는 희소식이 나왔다. 미국 FDA가 지난 12월말 Juxtapid (Aegerion사)를, 1월말 Kynamro (Sanofi사)를 이들 환자들을 위한 콜레스테롤 강하제 신약으로 승인하였기 때문이다. 두 약 모두 간에서 VLDL (LDL의 전구체) 콜레스테롤 생성을 줄여서 간접적으로 혈중 LDL콜레스테롤을 낮추는 작용을 한다. 한 달 간격으로 탄생한 두 신약을 두고 이제 환자들은 선택권을 가지고 자신의 증상을 컨트롤 할 수 있게 되었다. 이와 같이 희귀질환용 치료제가 요즘 신약개발 현장에서 새로운 화두가 되고 있다. 희귀질환에 대한 정의는 국가마다 조금씩 다르다. 미국의 경우 환자수가 20만명 이하, 일본은 5만명 이하, 한국은 2만명이하일 때 희귀질환으로 본다. 이에 반해 유럽은 인구 만명당 환자수가 5명 이하로 발생할 때를 희귀질환으로 규정하고 있다. 이렇게 놓고 보면 전체 인구 대비 유병률은 한국과 일본은 약 0.04%, 유럽은 0.05%, 미국은 0.075%에 해당한다. 이러한 희귀질환은 환자수가 적은 탓에 관련된 정보가 미약하고 이들 질환에 대한 연구나 관심이 매우 적은 편이다. 이렇다 보니 적절한 치료법이 개발되어 있지 못 하고 이들 질환을 다루는 의사 및 연구진도 적을 수밖에 없다. 인간의 건강을 위협하는 질병은 대략 7000 개 정도라고 한다. 그중에서 6000 개 정도의 질병이 희귀질환에 속하는데 이들 대부분이 유전자의 단순한 변이 때문에 일어난다. 이렇게 다양한 희귀질환이 있지만 그나마 치료제가 나와있는 질환은 겨우 200 개 정도에 그치고 있으며 지금까지 나온 치료제 개수도 모두 400 여개 정도에 불과하다. 유전학이 발전함으로써 희귀질환에 대한 연구가 최근 들어 많이 활성화되었지만 아직도 정복해야 할 희귀질환이 많다는 뜻이 된다. "미국 희귀질환 치료제 비용 연간 900조원" 이제 희귀질환 치료제 시장의 크기를 한번 따져보자. 현재 희귀질환을 앓고 있는 환자는 미국에서만 대략 3000 만명으로 추산하고 있다. 미국 인구의 약 10%에 육박할 정도로 많은 숫자다. 유럽에서는 인구의 약 6~8%를 희귀질환 환자로 집계한다. 각 환자 1인당 1년 약값 지출액이 대략 3000 만원으로 잡으면 (실제론 이보다 액수가 훨씬 많은 약들이 부지기수임.) 전체 환자들이 지출하게 되는 치료제 비용은 미국에서만 1년간 900 조원에 이른다. 이는 글로벌 시장에서 판매되는 전체 의약품 시장 규모인 약 900조원과 비슷한 규모이다. 그러나 최근에 출시되는 희귀질환 치료제들이 특히 고가인데다가, 미국뿐만 아니라 글로벌 시장으로 규모를 확장하면 실제 희귀질환 치료제 시장은 어마어마한 크기가 될 것 같다. 오늘날 형성되어 있는 희귀질환 치료제 시장 규모가 전체 의약품 시장규모의 약 10% 정도인 90조원임을 감안하면 앞으로 그 성장 가능성이 무한하다고 본다. 그 동안 거대제약기업들은 희귀질환 치료제 개발에 별로 눈길을 주지 않았었다. 환자군이 작아서 수지타산을 맞추기가 어려울 것이라는 것이 그 이유였다. 지금까지 빅파마들이 당뇨, 암, 고혈압, 고지혈증, 감염 질환 같이 빈발질환에 주력하는 동안 희귀질환 치료제 개발은 중소규모 제약사들의 몫이 되었다. 어찌보면 경쟁을 피하기 위한 틈새시장 전략이었던 셈이다. 그런 전략을 채택한 덕분에 이들 희귀질환 치료제들은 심한 경쟁을 치르지 않고 속속 시장에 진입하여 큰 성공을 거두었다. 리툭산 (Genentech사), 레브리미드 (Celgene사), 루센티스(Genentech사), 뉴트로핀(Genentech사),뉴포젠 (Amgen사), 코팍손 (Teva사), 트라클리어 (Actelion사), 벨케이드 (Millennium) 등이 그 예이다. 그러나 이제 이런 흐름에 변화가 일어나고 있다. 4~5년전부터는 빅파마들도 드디어 희귀질환 치료제 시장을 주목하기 시작하였다. 일반 치료제 시장에서 경쟁이 점점 격화되고 있고, 힘들여 개발했던 신약에 대해 제네릭이 등장함으로써 수익 창출에 어려움을 겪고 있는 터라 새로운 수익 모델을 희귀질환 치료제에서 찾고자 하는 것이다. 이런 흐름을 반영하듯 Pfizer사, GSK사, Norvatis사 등이 희귀질환 치료제 개발에 뛰어들었고 Sanofi사는 희귀질환 치료제 개발에 선구적인 회사였던 Genzyme사를 인수하기에 이르렀다. 이런 움직임은 다른 빅파마들에게도 곧 파급될 것으로 보인다. 눈길 안주던 빅파마들 희귀질환 시장에 주목 이제, 희귀질환 치료제 시장에 빅파마까지 뛰어들 정도로 이 분야에서 연구 개발이 더욱 활발해 지고 있다. 실제로 FDA가 집계한 통계에 따르면 해마다 200여개의 약이 희귀질환치료제로서 임상개발을 시작하고 있으며 최근 승인되고 있는 혁신 신약의 3분의 1정도가 희귀질환 치료제로 분류될 정도로 많은 수를 차지하고 있다. 이처럼, 희귀질환 치료제들이 새삼 주목을 끄는 이유는 위에서 언급한 대로 잠재적인 시장이 크다는 점외에도 다음과 같은 이점이 있기 때문이다. 미국의 경우, 다른 나라와 마찬가지로 희귀질환 치료제 개발에 드는 소요 경비에 대해 세금 감면 혜택이 있고 NIH와 같은 정부 기관들로부터 연구비를 보조받아 신약 개발에 사용할 수 있는 데다가 신약 승인을 신청할 경우에 내야하는 접수비 (약 20억원)를 면제해 주기도 한다. 일단 신약으로서 승인을 받으면 특허 만료와 관계없이 일반약의 경우 판매 독점권을 5년간 보장해 주는 것에 비해 희귀질환치료제는 7년간을 보장해 준다 (유럽 및 일본은 각각 10년 보장). 이러한 혜택외에 희귀질환 치료제는 임상 실험 및 FDA 심사과정에서 시간이 단축되고 성공률면에서도 유리한 점이 발견된다. 최근에 발표된 자료를 보면, 희귀질환 치료제들의 임상실험 기간은 평균 51개월로서 일반 치료제의 69개월에 비해 더 짧은 것으로 나타났다. 희귀질환 치료제의 임상 실험이 특수한 환자군을 대상으로 하다 보니 좀 더 간소화된 실험 결과만으로도 승인에 필요한 요건을 충족시키기 때문인 것으로 보인다. 또, 신약 심사기간을 비교해 보면 일반 신약이 평균 17개월인 것에 비해 희귀질환용 신약은 평균 9개월 정도로 짧아졌다(그 이유는 뒤에서 언급함). 임상실험을 시작한 신약 후보물질이 최종적으로 승인받는 비율을 보면 일반 신약이 평균 16%인 것에 비해 희귀질환용 신약은 약 22%로 더 높게 나타나고 있다. 희귀질환 치료제가 갖는 또 하나 매력은 부가가치가 높을 수 있다는 점이다. 희귀질환의 일종인 용혈성요독증후군 (atypical hemolytic uremic syndrome)에 쓰는Soliris (Alexion사)은 1년 약값이 4억5000만원이나 되어 현재 시중에 나와 있는 의약품중에서 약값이 가장 비싸다. 또 다른 희귀질환인 단장(短腸)증후군 (short bowel syndrome)에 사용하는 Gattex (NPS사)의 1년 약값은 3억3000만원에 이른다. 위에서 언급한 Kalydeco (Vertex사) 역시 1년 약값이 3억원을 넘어선다. 물론, 환자수가 적은 그룹을 대상으로 연구개발비를 회수하려다 보니 고가의 약값이 책정될수밖에 없겠지만, 아무리 보험 혜택을 받는다고 해도 환자에게 가혹한 부담이 되는 등 사회적 비용을 많이 발생시키고 있어 윤리적인 비난을 받고 있다. 이러한 약가 환경은 역설적으로 개발사에게 충분한 수익을 보장해 주는 안전판이 되고 있기도 하다. 실제로 많은 희귀질환 치료제들은 1년에 1조원 이상의 매출액을 올리고 있다. 희귀질환 치료제 연간 1조 이상 매출 올려 그렇지만, 희귀질환 치료제 개발에는 리스크 또한 크다는 점을 명심할 필요가 있다. 우선, 희귀질환에 대해 과학적인 지식을 충분히 갖춘 상태에서 개발에 나서야 한다. 일반질환과 달리 대부분의 희귀질환은 그 질병기전, 발병과정, 질병모델에 대한 지식이 제대로 알려지거나 확립되지 않은 것들이 많기 때문이다. 그리고, 희귀질환 치료제로 임상실험을 시작하려면 FDA 등의 기관으로부터 일반 신약과 달리 희귀질환용 신약(orphan drug)으로 지정을 받아야 한다. 이 과정에서 목표로 하는 질환이 희귀질환임을 FDA가 납득할 수 있을 정도로 충분한 정보를 확보하지 않으면 안 된다. 1983년부터 2010년까지의 통계를 보면 신청건수의 30%만이 희귀질환으로 지정을 받은 바 있다. 막상 임상실험이 시작된 후에는 적절한 임상실험 대상자를 확보하는 것이 관건이 된다. 특히, 희귀성이 매우 심한 경우 환자 확보자체가 어려워져 그 만큼 시간이 지체되다 보면 경쟁력을 잃을 수가 있는 것이다. 일단 환자를 확보했다 하더라도 여러 곳에서 작은 규모로 임상 실험을 동시에 진행해야 하는 까닭에 효율적으로 모니터링 하지 않으면 수준 높은 실험결과를 얻기가 어려워진다. 그뿐만 아니라, 임상실험 결과를 토대로 FDA에서 심사받는 단계도 어떤 과정을 거치느냐에 따라 운명이 달라질 수 있다. 위에서 희귀질환 치료제는 심사기간이 단축된다고 언급했으나 실상은 심사기간 자체가 짧은 것이 아니라 (명문화 된 규정이 없음) 희귀질환용 신약들이 일반심사과정 (standard review, 12개월 소요)보다는 우선심사과정 (priority review, 6개월소요)으로 지정받는 비율이 높기 때문이다. 최근 2년간 허가받은 70건의 사례를 분석해 보면 일반 신약은 전체의 30% 정도가 우선심사를 받았던 반면에 희귀질환용 신약은 63%가 우선심사로 지정된 바 있다. 따라서, 우선심사로 지정받기 위해 FDA를 설득할 수 있는 충분한 근거 자료를 내놓기 위해 많은 노력을 기울일 필요가 있다. 마지막으로, 설령 희귀질환 치료제 신약으로 승인을 받았다 해도 모두가 큰 수익을 가져다 줄 정도로 성공하는 것은 아니라는 점이다. 위에서 언급한 몇 개의 신약들은 오히려 예외적인 경우라고 할 수 있을 정도로 더 많은 신약들이 손익분기점에 이르지 못 하거나 발매도 못 하고 사장되고 있는 현실을 간과해선 안 된다. 매력과 위험요소 공존…한국 제약회사도 도전해 볼만 지금까지 언급한 것처럼, 희귀질환 치료제 개발은 많은 매력을 갖고 있지만 위험 요소도 동시에 안고 있다. 그렇지만, 여전히 선진국의 많은 중소 제약사들이 달려들고 있음을 볼 때 필자는 한국의 제약기업들도 도전해 볼 만하다고 생각한다. 막대한 자금이 투입되는 blockbuster 신약개발이 어려운 국내의 환경에서 희귀질환치료제와 같은 nichebuster 전략에도 눈길을 돌릴 필요가 있다고 본다. 실제로 몇 개의 국내 제약사들이 최근 들어 희귀질환 치료제 개발에서 성과를 내고 있다. 헌터증후군 치료제(녹십자), 3세대 유전자재조합 혈우병 치료제 (녹십자), 크론병성 누공치료용 줄기세포 치료제(안트로젠), 고셔병 치료제(이수앱지스) 등이 식약청으로 부터 승인을 받은 바 있기 때문이다. 아직은 이들 약물이 모두 국내시장을 목표로 개발된 것이긴 하지만 좀 더 경험을 축적하여 글로벌 시장에서도 통할 수 있도록 임상실험을 보완하면 얼마든지 글로벌 희귀질환 치료제로 올라서는 것이 가능할 것이다. 다음 주 순천에서는 대한약학회 춘계학술대회 기간중 신약개발에 관한 기획 심포지엄이 열린다. 이번 심포지엄에서는 그 주제를 희귀질환 치료제 개발로 잡고 필자가 속한 재미한인제약인협회(KASBP) 소속의 신약 연구자들과 FDA에 소속된 심사관들이 대거 나서 희귀질환 치료제 개발 현황과 심사과정을 소개할 예정이다. 또한 희귀질환 치료제 개발 과정에서 흔히 등장하는 여러 이슈들을 제기하고 그 해결방안에 대해 토론을 유도할 예정이다. 모쪼록 이 심포지엄이 성황리에 진행되고 이를 통해 한국의 제약업계에서 희귀질환 치료제 개발에 대한 새로운 안목이 형성되길 간절히 기대해 본다.

국내 제약기업의 기업가 정신은 상위권이다. 그럼에도 불구하고 필자는 제약산업에서 오랜기간 일하면서 궁금한 것이 있었다. 제약사들의 기업가 정신은 다른 산업에 비해서 어떤 수준일까? 하는 점이다. 아직까지 국내 제약산업(기업)에 대한 일반인들의 시각은 카피제품을 만드는 기업 혹은 리베이트 등과 관련된 기업으로 인식하고 있는 것 같다. 왜 그럴까? 혹은 과연 그럴까? 최근 현대경제연구원에서 산업별 기업가 정신를 보여주는 지수를 발표했다(2013, 국내기업 경영여건과 정책과제). 조사방법은 산업별 기업인들을 대상으로 “수익이 기대된다면 리스크가 크더라도 투자할 용의가 있는가?”를 조사하는 것이었다. 조사 결과를 보면 제약/바이오산업의 기업가 정신이 160으로, 전기전자(146), IT/ 통신(125), 석유화학(122), 자동차(100)산업에 비해 가장 높은 수치를 보이고 있다. 즉 다른 산업에 비해 기업가 정신 즉 혁신 정신은 낮지 않고 오히려 매우 높은 수준이다. 또한 기업가정신과 관련된 것 중의 하나가 연구개발비인데 산업별 매출액대비 연구개발비율도 제약산업은 5.7%로 전산업(2.4%), 자동차(3.4%)산업에 비해 높은 수준이다( 2011, 연구개발 활동 조사보고서). 피터드러커는 "기업가들은 변화를 정상적인 것으로 그리고 건강한 것으로 인식하고 있다"고 말하고 있다. 또 "기업가는 언제나 변화를 탐색하고 그것에 대응하고 그것을 하나의 기회로 활용한다. 그리고 이것이 기업가와 기업가정신의 정의"라고 하였다(피터드러커, 2012, 미래 사회를 이끌어 가는 기업가 정신). 우리 제약산업의 경영자들은 변화에 대해서 어떤 관점을 가지고 있을까? 1990년대 중반 국내 제약산업의 경영환경은 새로운 변화를 모색하는 시기였다. 기존 제약사업의 성장이 한계를 보이고 있어 사업다각화가 필요한 시기였다. 이 시기에 국내 제약기업의 경영자는 혁신적 기업가 정신을 기반으로 한 전략보다는 단순한 사업 확대 전략으로 건강식품사업 등에 투자하였다가 실패의 쓴 맛을 보았다. 하지만 2000년 초반 의약분업이라는 새로운 환경변화가 있었을 때 국내 제약산업의 경영자는 제품구조를 기존의 일반약 중심에서 전문약 중심으로 재편하여 변화에 혁신적으로 대처하였다. 하지만 2013년에 제약산업은 또 한번의 혁신적 기업가 정신을 요구하고 있다. 국내 제약산업의 경영환경이 약가인하 등으로 인해 내수시장 성장에 한계를 보이고 있는 것이다. 즉 이제는 사업구조가 내수 중심에서 수출중심으로 재편되어야 하는 것이다. 이에 일부 기업들은 해당기업의 여건에 맞게 혁신적 전략을 추진하고 있다. 한편 보건복지부와 보건산업진흥원은 국내 제약사의 해외 진출 활성화를 위해 글로벌 제약산업 육성펀드사업을 시행할 예정이다. 펀드의 사업내용은 보건복지부가 200억원을 출자하고 정책 및 민간 자금을 활용해 총 1000억 원을 조성할 목표다. 또한 동 펀드는 국내 제약사들의 해외 제약기업의 M&A, 기술도입 등에 투자할 예정이다. 현재까지 국내 제약산업의 M&A나 기술도입은 주로 국내에 치우쳐 있는 상황이다. 하지만 지금부터는 국내 제약사들의 시각도 해외투자에 관심을 가질 필요가 있는 것으로 생각된다. 어차피 국내 시장의 성장에 한계가 있다면 해외시장을 목표로 해외시장의 우수한 기술을 도입해 해외에 진출하는 전략도 유효한 전략으로 볼 수 있기 때문이다. 물론 이 과정에는 보다 면밀한 조사가 필요하며 위험도 존재한다. 하지만 국내 제약산업이 국내 시장에만 안주한다면 10년 후 국내 제약산업의 미래는 그리 밝지 않을 것으로 생각된다. 따라서 국내 제약사가 혁신적인 사고를 바탕으로 변화를 탐색하고 그것에 대응하고 그것을 하나의 기회로 활용하면 10년 후 국내 제약사 중에서 다수가 글로벌 제약사로 성장할 것으로 기대해 본다.

진주의료원 폐업 결정 사태가 일파만파로 확산되고 있다. 보건의료노조를 포함한 관련 시민사회단체들은 연일 성명을 쏟아내며 폐업을 강행하고 있는 홍준표 경남도지사와 이를 지켜보는 정부를 압박하고 있는 상황이다. 급기야는 최근 민주통합당 김용익 의원이 국회에서 단식농성을 벌이며 폐업 저지에 뛰어들었다. 많은 인사들이 김 의원의 단식농성 현장을 격려차 방문했는데, 그 중 의사협회 노환규 회장의 방문이 눈에 띈다. 노 회장의 이번 방문은 여러 의미가 있다. 그간 의료계가 일차의료 활성화와 저수가 등 의료 현장 문제에 정면대응해 온 데 비해 사실상 방관해 온 진주의료원 사태를 진지하게 바라보기 시작했다는 점이 그것이다. 또, 의료 공공성 측면에서 의사의 역할을 스스로 찾아내고 있다는 측면에서 고무적이라 할 수 있다. 노 회장은 지난해 포괄수가제(DRG) 시행으로 촉발된 그간의 정부-의료계 갈등을 체험하면서 국민의 관점과 의료계의 주장이 크게 다르지 않음을 확인했다고 밝힌 바 있다. 그렇다면 지역거점 공공의료기관으로서 진주의료원 폐업 강행 사태를 국민의 입장에서 진지하게 바라보고 적극 나설 필요가 있다. 의협은 8일 진주의료원을 공식 방문해 현장 점검을 하고, 공식 입장을 밝힐 계획이다. 현장 점검을 통해 의협은 사회기반 시설로서 진주의료원의 경영정상화 방안과 제도개선책을 적극 제시하고, 더 나아가 공공성이 우위여야만 하는 공공의료기관이 경영악화를 이유로 폐업 위기에 내몰리는 문제까지 고민해야 할 것이다. 공공의료기관이 10%를 밑돌면서 민간기관이 공공적 역할을 '대행'하면서 나타나는 문제점을 비판하고 개선을 요구하기 전에, 공공의료기관들이 처한 상황과 실현 가능한 대책을 고민하고 대안을 제시하는 것이 필요하다. 의료 현장 최일선에 있는 전문가 집단의 역할이 절실한 시점이다.

데자뷰를 보는 듯 하다. 지난 2009년 탤크 파동의 시작과 최근 확산되고 있는 천연물신약 안전성 논란의 시작이 그렇다. 당시 식약처는 탤크 파동 초기에는 위해성이 없다는 입장을 견지했었다. 입자 구조가 날카로운 석면은 폐로 들어가 문제를 주로 일으키지, 위장관에서는 문제 되지 않는다는 의견이 주를 이뤘기 때문이다. 하지만 언론은 이를 가만히 놔두지 않았다. 정부의 무책임함을 질타했다. 결국 식약처는 여론에 떠밀려 위해성 여부를 명확히 입증하지도 못한 상황에서 120개 제약사에 대한 전대미문의 회수 폐기 명령을 내렸다. 그리고 정부의 성급한 판단은 고스란히 제약업계에 치명타를 입혔다. 최근 천연물신약 포름알데히드 검출과 관련한 언론의 보도가 잇따르자 식약처는 모니터링한 포름알데히드의 검출량에 대해 위해평가 및 중앙약사심의위원회 자문까지 거치며 인체에 안전한 극미량이라는 입장을 표명했다. 실제로 스티렌, 신바로 등 국내상위사들이 발매하고 있는 천연물신약서 검출된 포름알데히드(1.8~15.3ppm)는 자연상태에서 발생된 것으로 추정되며 인체에는 전혀 해가 없는 것으로 관측된다. 세계보건기구(WHO)자료에도 자연상태에서 사과 17.3ppm, 양배추 4.7ppm, 토마토 5.7ppm, 당근 6.7ppm, 돼지 20ppm, 우유 3.3ppm, 치즈 3.3ppm등 자연 유래 포름알데히드가 검출된바 있다. 그리고 현재까지는 이에 대한 정부의 입장은 단호하다. 오히려 일반 한약재를 수거해 검사해도 이 정도 수준의 포름알데히드는 검출 될 것이라는 것이 식약처의 설명이다. 하지만 우려는 여전히 남아있다. 2009년 탤크 파동 당시에도 하루하루 상황이 급변하고 이에 대처하는 정부의 반응도 시시각각 달라졌기 때문이다. 결국 식약처가 이번에도 중심을 잡지 못하고 여론과 이익단체의 압박을 못 견딘다면 제2의 탤크사태가 오지 말라는 법은 없다. 오히려 이번 천연물신약 논란은 이익단체 입장이 얽혀있는 만큼 탤크파동 때보다 상황이 더 좋지 않을 수도 있다. 따라서 정부는 속히 과학적이고 신뢰할 수 있는 기준제시와 함께 전문가들의 자문을 통해 확실하게 유해성 논란을 불식시켜야 한다. 제약협회도 강건너 불구경하면 안된다. 해명자료 한 꼭지 내고서 할 일 다했다고 뒷짐 지고 있으면 사태해결이 되지 않기 때문이다. 과학자들의 의견을 신속하게 수렴하고, 여론을 지속적으로 주도하는 등 이번 사태에 대해 적극적으로 대응해야 한다. 2009년 탤크 회수폐기 조치로 인해 제약사들은 수천억원대 재산피해를 입었고, 이를 하소연 하지도 못했다. 이번 만큼은 탤크 파동의 재현이 되지 않기를 진심으로 바랄 뿐이다.

2011년 기준 세계 의약품 시장 규모는 약 900조원이다. 이중 합성신약이 600조, 제네릭이 140조, 바이오 의약품이 160조를 차지한다. 합성신약 중 44%인 264조원이 혁신신약이며, 전체 의약품 시장에서 30%를 차지하고 있다. 혁신신약은 기존에 존재하지 않는 새로운 작용기전을 바탕으로 개발되므로, 일반적으로는 개발기간이 길고, 위험성이 높으나 반대급부로 성공 시에는 블록버스터로 진입할 수 있다는 점에서 매력적이다. 새로운 MOA(Mode Of Action : 약물기전)를 규명하여 개발된 혁신신약은 개발 초기과정 중에도 기술이전이 가능해 R&D 비용부문에서 진입장벽이 낮아 국내 제약업체들이 비교적 수월하게 도전할 수 있는 분야라 생각된다. 특히, Unmet medical need가 큰 분야인 항암제, 알츠하이머와 같은 질병분야는 새로운 아이디어를 이용한 혁신적인 신약개발 가능성이 높은 분야다. 항암치료제 분야는 지난 40년간 학계에서 oncogene theory(발암유전자 이론)에 기반해 targeted therapy(표적치료)를 진행해 왔으나 약 5년 전부터 실제 임상에서 뚜렷한 효과가 없다는 연구결과들이 발표되었다. 2009년 발표된 '맞춤의학연대' 자료에 의하면 천식치료제는 전체환자의 40%가, 당뇨병 치료제는 43%, 관절염치료제는 50%가 같은 약에서 다른 반응을 나타내는 것으로 조사됐다. 치매치료제는 70%가, 항암제는 무려 75%가 다른 반응을 나타냈다. 글락소스미스클라인 알렌로즈 박사는 "모든 사람에게 유효한 약은 없다. 90% 이상의 약들이 단지 30~50%의 사람에게만 유효하다"라고 단적으로 말하기도 했다. 이에 학계와 제약업계는 약 5년 전부터 metabolism(물질대사)과 epigenetics(후성유전학) 약제개발로 눈을 돌리기 시작했으며 국내 기업들도 좋은 성과를 내고 있다. 중외제약과 한올바이오파마가 각각 Wnt, 미토콘드리아 억제제 영역에서 신약 개발을 시도하고 있다. 중외제약의 Wnt표적항암제는 현재 한국과 미국에서 임상1상이 진행 중이며, 내년에 임상1상 완료를 목표로 하고 있다. 제품화가 이뤄질 경우 우리나라는 미국과 영국, 프랑스, 일본 등에 이어 8번째로 혁신신약 개발 국가가 된다. 그러나 국내 제약업계 여건상 모든 기업이 혁신신약 개발에 뛰어들 수는 없으므로, 차선책으로 개량신약 개발에 눈을 돌리는 기업도 상당히 많다. 개량신약은 다국적사의 제품수명 증가전략과 맞물려있어 세계화가 쉽지 않으나 세계시장에서 비교적 기술력이 낮고 R&D 초기단계에 있는 국내 제약사들이 시작할 수 있는 영역이다. 오리지널 제품이나 개발중인 신약을 분석해서 약점을 보완하고 아이디어를 더해 새로운 약으로 재탄생시키기 때문에 혁신신약보다 성공확률도 높고 개발비용도 적게 든다. 역사적으로 화학강국인 독일과 일본, 스위스 업체들이 강세를 보이는 분야지만 최근 동아제약, LG생명과학, 한미약품 등이 항생제와 당뇨, 폐암치료 영역에서 좋은 성과를 보여주고 있다. 오리지널 제품에 아이디어를 입혀 글로벌 제약사의 러브콜을 이끌어낸 서울제약도 복제약 일색이던 국내 제약업계의 달라진 모습을 보여준다. 서울제약은 화이자의 '비아그라'를 필름형태로 만들어 출시, 화이자에 10년간 독점 공급하는 계약을 체결했으며, 한미약품은 자체개발 중인 고혈압, 고지혈증 복합제인 '이베스틴'의 국내판권을 사노피 아벤티스 코리아에 넘겼다. 국내 제약사의 복합신약을 글로벌 제약사에서 판매하는 최초의 사례다. 신약개발 시 해외특허를 비롯해 다국적 제약사들의 특허방어전략, 글로벌기업과의 제휴도 전략적으로 개발 초기부터 염두에 둘 필요가 있다. 실례로 삼성바이오에피스는 미국 머크사와 바이오시밀러 제품에 대한 개발 및 마케팅 제휴 계약을 체결해, 머크의 글로벌 판매망과 마케팅력을 활용할 수 있게 됐다. 반면에 2013년 만료될 것으로 알려졌던 류마티스 관절염치료제인 '엔브렐'의 특허가 15년 연장되는 바람에 한화케미칼의 바이오시밀러 제품이 미국 시장 진출에 어려워진 점은 반면교사로 삼아야 할 부분이다. 2015년 이후 국내에 도입될 것으로 예측되는 허가-특허 연계제도도 고려해야 한다. 허가-특허 연계제도는 제네릭 의약품의 허가신청이 있을 때 이를 특허권자에게 통지하고 특허권자가 침해소송을 제기하면 제네릭 의약품의 허가절차를 중지하는 제도다. 최근 퍼스트 제네릭과 개량신약에 강점을 지니고 있어 이미 미국에서 허가-특허 연계제도로 재미를 본 테바가 국내 진출을 염두에 두고 있다는 업계 전망도 있어 국내 기업들의 보다 세심한 특허전략이 필요한 시점이다.