약 없는 신경섬유종증...신약 '코셀루고' 급여 재도전

• 3월 약평위 불발…사실상 최초 치료옵션 등재 여부 촉각
• 임상에서 환자 68%가 종양 크기 20%이상 줄어들어

[데일리팜=어윤호 기자] 약이 없는 신경섬유종증의 치료제 '코셀루고'가 다시 한번 보험급여권 진입을 노린다.

관련업계에 따르면 한국아스트라제네카는 최근 신경섬유종증 신약 코셀루고(셀루메디닙)의 자료를 보완·제출했다. 적응증은 '증상이 있고, 수술이 불가능한 총상 신경섬유종을 동반한 신경섬유종증 1형인 만 3세 이상 소아 환자의 치료'이다.

지난 3월 건강보험심사평가원 약제급여평가위원회에서 비급여 판정을 받은 이후 빠르게 자료를 보완, 등재 논의를 재개하는 모습이다.

워낙 치료옵션이 없었던 희귀질환 영역인 만큼, 코셀루고가 이번엔 급여 판정을 이끌어낼 수 있을지 지켜 볼 부분이다.

그동안 신경섬유종은 마땅한 치료제 없이 대증적 치료에 의존해 왔다. 신경섬유종증은 신경 조직, 뼈, 피부 등에 종양이 발생하는 희귀질환으로 약 85%가 17번 염색체 장완의 NF1 유전자가 변이된 1형에 해당한다. 1형 유병률은 3000명 중 1명 꼴이다.

이 질환은 소아 때 1~3cm 크기의 밀크커피반점이 나타나는 것으로 시작한다. 이후 6세 무렵 시신경교종(뇌종양), 6~10세에 척추측만증 등 증상을 겪는다. 성인에서는 홍채에 생기는 과오종인 리쉬 결절이 대부분 발견된다.

가능한 부위를 수술로 제거하거나 항암·방사선 치료를 하는 식이다. 하지만 수술을 해도 대부분 재발하며, 대부분 큰 수술이어서 의료진과 환자 모두 부담감이 크다. 특히 소아 환자에서 재발이 잦아 수 차례 수술을 해도 진통제를 달고 살아야 하고 언어·운동 장애를 겪는 경우가 많다.

한편 코셀루고는 아스트라제네카와 MSD가 공동 개발한 치료제다. MEK 활성을 차단해 세포주의 성장을 억제한다.

허가 근거가 된 SPRINT 2상 임상에서 코셀루고는 투여 환자의 68%에서 종양 크기를 20% 이상 감소시켜 1차 평가지표인 객관적반응률(ORR)을 달성했다. 또 부분반응을 보인 환자의 82%는 12개월 이상 반응이 지속됐다. 치료를 하지 않은 환자들은 1.5년이 지나면 절반이 질병 진행을 겪는데, 코셀루고를 쓴 환자들은 3년까지도 15% 정도만 질병이 진행됐다.