사노피 혈우병약 PMS 기간 늘리고 증례 수 축소

• 허가 이후 판권 양도양수와 실험실 마련 등으로 3년 동안 시판 못해

[데일리팜=이혜경 기자] 사노피의 혈우병 치료제 '엘록테이트'와 '알프로릭스' 시판후 조사 기간이 연장되고, 조사 대상자 수가 하향 조정된다.

재심사가 종료되는 올해까지 PMS를 채우지 못하면 품목 취소 가능성이 높지만, 다양한 혈우병 치료제의 필요성과 의료 현장에서 사용되고 있는 점을 고려해 위해성 관리 계획을 포함 재심사를 3년 연장하고 증례 수를 축소하기로 한 것이다.

식품의약품안전처는 최근 혈우병 치료제 시판 후 조사 기간 및 조사 대상자 수 조정을 위한 중앙약사심의위원회 의약품재심사소분과위원회 회의 결과를 공개했다.

알프로릭스와 엘록테이트는 각각 2017년 5월과 8월 품목허가를 취득, 올해까지 5월과 8월까지 재심사 대상이다.

신약 등의 재심사 기준 고시 및 가이드라인에 따르면 품목 허가일부터 재심사기간 만료일까지 최소 1/2이 경과된 이후부터, 재심사기간 만료일까지 최소 1년 남은 시점까지 조사 대상자 수 조정을 신청할 수 있다.

반감기 연장 혈우병A 치료제 엘록테이트와 혈우병B 치료제 알프로릭스는 2017년 허가 시 국내 판권을 보유했던 한국UBC제약과 사노피 간 양도양수 절차와 수입 의약품에 대한 우리나라 규정에 따라 품질검사 실험실을 구비하고 준비하는 시간까지 엘록테이트와 알프로릭스는 3년 동안 시판을 하지 못했다.

두 혈우병 치료제는 허가 당시 희귀의약품으로 지정되지 않아 고시에 따라 증례 수가 600례로 정해졌었다.

하지만 시판이 늦어지고 혈우병 환자 모집 등 어려운 상황들로 사노피는 증례 수 조정 신청을 진행했다.

식약처는 "회사는 애초에 조사 대상자 조정 논의 안건보다 적은 증례 수로 신청했었다"며 "증례 수 조정을 요청해 각각 65명, 35명 조정하면서 회사에서도 노력한 것으로 보인다"고 설명했다.

또 회사에서 기술한 근거를 보면 이상사례 발생율이 10%로, PMS 대상으로 신청한 65명과 35명의 숫자도 최소 목표 수로 보인다는 위원의 의견이 있었다.

다른 위원도 "혈우병 제제는 혈우재단이라는 특수한 곳에서 주로 사용하는 약이기 때문에 증례 수를 많이 모집하기 어렵다"며 "혈우재단병원보다 대학병원에 환우들이 잘 오지 않아 등록 수가 많지 않다. 현실적으로 가능한 조사 대상자 수를 신청한 것으로 보인다"고 언급했다.

식약처 또한 "안건으로 검토 중인 조사 대상자 수는 모두 혈우재단 의약품에 등록하지 못했을 경우를 산출한 것"이라며 "만약 재단 의약품에 포함된다면 더 많이 정보를 모을 수 있을 것으로 판단된다"고 설명했다.

이에 두 혈우병 제제 모두 재심사 기간 6년에 3년을 추가해 9년 동안 수행하고 조사 대상자 수를 각각 65명, 35명으로 조정하기로 했다.

혈우병은 전 세계적으로 인구 1만 명 당 1명의 비율로 발생하는 희귀난치성 질환으로 혈액 내 응고인자 중 한 가지 인자가 결핍 또는 부족한 경우, 지혈에 문제가 발생하는 질환이다.

2019년 기준 국내 혈우병 환자는 2509명으로 혈액응고인자 8인자가 결핍된 A형 혈우병 환자가 1,746명(69.6%)으로 가장 많으며, 혈액응고인자 9인자가 결핍된 B형 혈우병 환자는 434명(17.3%)으로 집계됐다.