[데일리팜=이혜경 기자] 앞으로는 의약품 피해구제 보상금 지출액이 전년도 보상금 지출 총액의 10분의 1을 초과한 의약품에만 추가부담금이 부과된다. 식품의약품안전처(처장 오유경)는 '식의약 규제혁신 100대 과제'의 하나로, 의약품 부작용 피해구제 부담금 중 추가부담금을 전년도에 보상금 지출이 크게 발생한 의약품만 부과하도록 합리적으로 개선했다고 19일 밝혔다. 의약품 부작용 피해구제 제도는 의약품을 적정하게 사용하였음에도 예기치 않게 발생한 중증 의약품 부작용 피해(사망, 장애, 진료비)를 국가가 보상하는 제도로 사회적 합의를 통해 제약회사에서 전액 부담하고 있다. 의약품 제조·수입업자, 품목허가를 받은 자는 모든 품목에 대해 생산·수입액의 일정 비율로 공동 부담하는 기본부담금과 피해구제급여가 지급된 의약품에만 추가로 적용되는 추가부담금을 더해 의약품 부작용 피해구제 부담금으로 납부하고 있다. 추가부담금은 특정 의약품으로 인한 피해구제 비용 부담이 전체 업체로 전가되는 것을 방지하기 위해 마련됐다. 종전에는 피해구제 보상금 지출이 발생한 모든 의약품에 추가부담금을 부과해 왔으나, 앞으로는 보상금 지출액이 전년도 보상금 지출 총액의 10분의 1을 초과한 의약품에만 추가부담금을 부과하는 것으로 개선한다. 식약처는 업계의 건의에 따라 식의약 규제혁신 100대 과제로 추가부담금 부과 체계 개선을 선정하고, 업계·환자단체와 함께 간담회 등을 열어 의견을 수렴해 이번 개선안을 도출했다. 피해구제 부담금의 연간 징수액은 평균 약 50억(2015~2023)으로 총 징수액의 45% 정도(22억)를 의약품 피해구제급여로 지급하고, 잔액은 준비 자금 재원으로 적립하고 있다. 식약처는 이번 규제개선이 의약품 피해구제 부담금 납부자의 부담을 완화해 제도의 안정적인 운영에 도움이 될 것으로 기대하며, 앞으로도 의약품 부작용 피해구제 제도가 업계와 환자 모두에게 합리적인 제도가 되도록 지속적으로 개선·발전시켜나가겠다고 밝혔다. 자세한 의약품 부작용 피해구제에 관한 규정(대통령령) 개정 내용은 식약처 누리집의 법률 제·개정 정보(https://www.mfds.go.kr > 법령/자료 > 법령정보 > 법/시행령/시행규칙) 또는 국가법령정보센터(https://www.law.go.kr)에서 확인할 수 있다.

[데일리팜=손형민 기자] 인천약품은 의약품유통업계 단일업체로는 복산나이스에 이어 두 번째로 매출 1조원을 돌파했다고 19일 밝혔다. 인천약품은 최근 호텔카라스에서 2023년 인천약품 송년회 겸 매출 1조원 달성 기념식을 개최하고 새로운 출발과 도약을 다짐했다. 인천약품 윤진하 회장은 "모든 임직원들이 묵묵히 자신의 자리에서 맡은 바 업무에 최선을 다했기에 매출 1조원이라는 금자탑을 세울 수 있었다"며 모든 임직원들에게 노고를 치하했다. 이어 "매출 1조원이라는 숫자에 머물러 있어서는 안된다. 기업은 크기가 커지면 커질수록 한 곳에 머물러 있으면 가라앉기 때문"이라며 "1조원 매출 기운을 받아 앞으로 2조원, 3조원 매출 달성이라는 목표를 향해 갈 수 있도록 모든 임직원들이 합심해야 할 것"이라고 강조했다. 윤 회장의 이같은 발언에 발맞춰 인천약품은 올해 경기도 군포에 지점을 설립, 경기 남부권을 비롯해 충청권 약국까지 영업력을 넓히고 있다. 이와 함께 서울동부권에 제 3지점 개설을 계획하고 있어 강원도 지역까지 영업력을 확장한다는 계획이다. 또 약국영업 중심에서 탈피해 매출 다변화를 위해 국공립병원 의약품 입찰 시장도 꾸준히 두드릴 계획이다. 실제 인천약품은 올해 서울대병원을 비롯해 일부 국공립병원 의약품 시장에서 이름을 올린 바 있다. 인천약품 관계자는 "매출 1조원 달성에 머물러 있지 않고 쉬지않고 계속 전진할 것"이라며 "매출 상승과 함께 약국에 대한 배송 서비스 강화 등을 꾸준히 추진하겠다"고 강조했다.

[데일리팜=이석준 기자] 파마리서치(김신규, 강기석 대표)는 최근 춘천 스카이컨벤션에서 개최된 '제5회 강원도 일자리대상'에서 대상을 수상했다고 19일 밝혔다. 강원특별자치도 일자리대상은 강원지역 소재 기업 중 일자리 창출 및 고용 안정, 복지 향상에 기여한 우수기업을 발굴하는 상이다. 근로자 증가 수, 청년채용 증가율, 고용 유지율, 발전 가능성 등 엄격한 평가 기준을 거쳐 선정한다. 파마리서치는 채용 연계형 인턴십 프로그램과 강원지역 대학 및 고등학교와의 MOU를 통해 청년 일자리를 창출하는 한편 정규직 채용을 확대해 고용 안정성을 증가시킨 점 등을 인정받았다. 파마리서치 관계자는 "일자리 창출과 고용 환경 개선을 위한 다양한 노력들을 통해 일자리 대상까지 수상하게 됐다. 앞으로도 지속적으로 일자리 창출 및 인재 양성을 통해 강원도 경제 활성화에 기여하겠다"고 전했다. 한편, 파마리서치는 조직 재생물질인 DOT™ PDRN 및 DOT™ PN을 중심으로 의약품, 의료기기, 화장품, 건강기능식품 등을 제조 판매하는 재생의학 기반의 제약 바이오 기업이다. 대표 품목은 리쥬란®, 콘쥬란®, 리쥬란코스메틱, 리안® 점안액 등이다.

[데일리팜=이탁순 기자] 수급불안정의약품 4개 품목의 약가조정 협상이 완료된 것으로 나타났다. 이에 빠르면 다음 달부터 인상된 상한금액이 적용될 것으로 보인다. 함께 조정 협상에 나선 듀락칸이지시럽은 조금 더 시간이 걸릴 전망이다. 18일 업계에 따르면 삼아제약 '세토펜현탁액', 한국존슨앤드존슨판매의 '어린이타이레놀현탁액', 보령 '보령메이액트세립', 국제약품 '디토렌세립'의 상한금액 조정(인상) 협상이 완료됐다. 4개 품목은 지난 7일 건강보험심사평가원 약제급여평가위원회에서 조정 신청이 수용된 이후 건보공단과 본 협상을 진행해왔다. 협상기한은 60일이지만, 공단은 약평위 통과 전 제약사들과 사전협의를 통해 10일만에 협상을 완료한 것으로 파악된다. 세토펜과 어린이타이레놀은 아세트아미노펜 계열의 해열제이고, 메이액트와 디토렌은 세프디토렌피복실 성분의 소아 항생제이다. 4개 품목은 호흡기 환자 증가로 수요가 넘쳐나면서 수급에 어려움을 겪고 있다. 이에 정부는 약가인상을 통해 증산 효과를 노리고 있다. 현재 상한금액은 세토펜이 1mL당 17원, 어린이타이레놀이 1mL당 18원이다. 또한 메이액트세립은 1g당 762원, 디토렌세립이 1g당 647원이다. 4개 품목의 제약사는 건보공단과 생산량 증대에 비례한 상한금액 인상에 합의한 것으로 풀이된다. 4개 품목은 건정심 보고 이후 빠르면 1월 인상된 상한금액이 적용될 전망이다. 한편, 4개 품목과 함께 조정협상에 나섰던 JW중외제약의 '듀락칸이지시럽'은 아직 합의에는 이르지 못한 것으로 나타났다. 따라서 내년 1월 상한금액 인상은 어렵게 됐다. 하지만 60일 협상 기한 내 합의에 이를 것으로 전망됨에 따라 내년 상반기 중 약가인상이 이뤄질 것으로 보인다. 듀락칸이지시럽은 앞서 공단과 예상 생산량 협상은 마친 상태다. 조정협상 완료 약제는 이후 3년 간 조정신청이 어려워 공단과 계약 변경을 통해 조정신청 길을 열어준 것이다. 듀락칸이지시럽은 작년에도 조정신청을 통해 약가가 인상된 바 있다.

[데일리팜=이정환 기자] 리베이트 적발 의약품에 대한 약가인하·급여정지 행정처분을 과징금으로 대체하는 법안이 21대 국회 임기 막바지 통과 기로에 섰다. 특히 이번 입법안 관건은 행정처분 과징금 대체 대상을 과거 처분이 확정된 의약품까지 소급해 적용하는 부칙 조항이 함께 통과될지 여부다. 급여정지 처분의 과도함을 주장하며 행정처분 취소 소송을 진행중인 제약사들과 한국제약바이오협회는 소급 적용 조항을 포함한 법안 필요성을 주장하고 있는 상황으로, 결과가 주목된다. 국회 보건복지위 제2법안소위는 19일 오전 약가인하·급여정지 처분 과징금 대체를 규정한 국민건강보험법 개정안을 심사한다. 더불어민주당 김민석 의원과 국민의힘 이종성 의원이 각각 대표발의한 법안으로, 세부 내용은 차이가 있지만 큰 틀에서 법안 지향점과 취지는 동일하다. 현행법은 리베이트 1~2회 위반 의약품은 약가인하 처분을 받게 되며, 3회 위반 시 급여정지 처분을 받는다. 급여정지 시 의료기관은 대체약을 처방하게 되면서 그로 인해 처분 의약품은 사실상 시장에서 퇴출되는 수순을 밟게 된다. 더욱이 환자들은 기존 의약품 대신 다른 약을 처방받아 복용해야 하는 불편함이 생긴다. 2018년 개정 전 건보법이 1년 범위 내에서 요양급여 적용을 정지하고, 정지 약제가 다시 정지 대상이 된 경우 급여삭제할 수 있게 규정했다가 현행법으로 개정된 배경이다. 문제는 2018년 건보법 개정 이전에 리베이트 적발로 급여정지 처분이 결정된 의약품들이다. 이들은 개정 전 법률의 미흡점으로 인해 현행법으로 개정됐지만, 과도기에 리베이트로 급여정지가 결정되면서 시장퇴출 위기에 처했다. 이 때문에 김민석 의원안과 이종성 의원안이 각각 규정하고 있는 소급 적용 부칙이 중요하다. 김민석 의원안은 부칙에서 개정 법 시행 전에 의약품 유통질서 위반으로 약가인하나 급여정지 처분·소송 절차가 진행 중인 의약품의 경우 개정 법으로 제재 처분이 가벼워졌을 때 개정 법을 적용하도록 했다. 이종성 의원안 부칙도 개정 법 시행 전에 위반으로 약가인하나 급여정지 처분·소송이 진행 중인 의약품은 처분을 받은 제약사가 개정 규정을 수용할 의사가 있을 때 개정 법을 적용받을 수 있게 했다. 제약산업계와 제약바이오협회는 법안에 찬성 의견을 냈다. 제약협회는 "유통문란 약제 수사는 시효가 없어 현재 행정처분 절차가 진행중인 일부 제약사는 물론 과거 유통문란 행위를 한 제약사도 언제든 수사로 적발될 수 있고 급여정지 처분을 받을 수 있다"며 "그럴 경우 피해는 환자와 병원, 약국으로 전가된다"고 주장했다. 소급 적용 부칙 규정으로 법 개정 전 리베이트가 확인된 제약사에게도 과징금 대체 적용을 허용해야 한다는 취지다. 제약협회는 "유통문란 행위를 한 제약사에게는 벌금이나 과징금으로 상응하는 금전적 손해를 가함으로써 처분 목적을 달성하고 환자들에게는 비의학적 사유로 건강권·선택권이 침해되지 않도록 해야한다"며 "급여정지 처분을 가능하면 벌금이나 과징금으로 처분하도록 변경해야 한다"고 지적했다. 반면 보건복지부와 법원행정처, 법무부, 법제처는 신중검토 입장이다. 복지부는 약가인하, 급여정지는 리베이트 근절이란 정책 목표 달성을 위한 강력한 제재 수단이며 소급 적용은 법 체계상 소급입법 금지 원칙에 반한다고 주장했다. 법원행정처와 법무부, 법제처도 소급적용 규정의 모호성과 평등 원칙 등을 이유로 신중검토 의견을 냈다. 지난 2018년 이전 과거 미흡했던 입법을 수정하는 차원의 리베이트 과징금 대체 법안이 복지위를 통과할 수 있을지 귀추가 주목된다.

[데일리팜=천승현 기자] 국내 제약바이오기업들의 미국 진출 사례가 속속 등장하고 있다. 녹십자가 3번째 도전만에 혈액제제의 미국 시장 입성에 성공했다. 지난해부터 한미약품과 셀트리온에 이어 국내 개발 의약품 3건이 미국 시장 관문을 통과했다. 지금까지 미국에 진출한 국내 개발 신약은 시장 성공과는 거리가 멀다는 평가다. 국내 개발 의약품이 미국 시장에서 본격적으로 상업적 흥행 검증대에 올랐다. 녹십자는 지난 15일 미국 식품의약국(FDA)으로부터 혈액제제 ‘알리글로(ALYGLO)’의 품목 허가를 획득했다고 18일 밝혔다. 알리글로는 혈장분획으로부터 정제된 액상형 면역글로불린제제다. 선천성 면역결핍증, 면역성 혈소판감소증과 같은 1차성 면역결핍 질환 치료에 사용된다. 국내에서는 '아이비글로불린에스엔아이'라는 제품명으로 판매 중이다. 녹십자는 FDA 허가 신청 3번째 시도 만에 미국 시장 관문을 통과했다. 녹십자는 지난 2015년 말 FDA에 면역글로불린(IVIG-SN) 5% 제품의 허가를 신청했다. 2016년 11월 FDA로부터 제조공정 관련 자료의 보완을 지적 받았다. 녹십자는 2017년 9월 또 다시 제조공정 자료가 추가 보완 요청으로 허가가 지연됐다. 녹십자는 시장성이 더 큰 10% 제품을 먼저 미국 시장에 내놓기로 전략을 수정했다. 2020년 IVIG-SN10% 알리글로의 북미 임상 3상을 마무리하고 2021년 2월 FDA에 품목허가 신청서를 제출했다. 하지만 작년 2월 FDA로부터 품목허가 연기 통보를 받았다. 코로나19 상황으로 인해 비대면 평가를 2021년 4분기에 진행했는데, FDA는 생산시설에 대한 현장실사가 필요하다는 이유로 허가 연기를 결정했다. FDA 실사단은 지난 4월 녹십자 오창공장의 IVIG-SN의 분획, 정체, 완제 등 생산시설과 품질시스템의 실사를 진행했다. 녹십자는 오창공장의 GMP 실사를 완료한 이후 FDA와의 협의를 거쳐 허가신청서를 다시 제출했고 이번에 최종 허가를 받았다. 국내 제약바이오기업은 지난해부터 한미약품, 셀트리온에 이어 3개의 자체개발 의약품이 미국 시장에 입성했다. 지난해 9월 FDA는 스펙트럼파마슈티컬즈가 허가 신청한 롤론티스(미국 제품명 롤베돈)를 최종 승인했다. 롤베돈는 지난 2012년 한미약품이 스펙트럼에 기술이전한 바이오신약이다. 골수억제성 항암화학요법을 적용 받는 암환자에게 호중구감소증 치료 또는 예방 용도로 투여된다. 국내에서는 2021년 3월 33번째 국산 신약으로 식약처 허가를 받았다. 롤베돈은 한미약품의 평택 바이오플랜트에서 생산된다. FDA 실사를 통과한 국내 공장에서 생산해 미국 시장으로 진출하는 국내 최초의 바이오신약이다. 롤베돈은 국내 기업의 기술로 개발한 신약 중 FDA 허가 관문을 통과한 6번째 제품으로 기록된다. 지난 10월 셀트리온은 항체 바이오시밀러 램시마의 피하주사(SC) 제형 짐펜트라가 미국 식품의약국(FDA)으로부터 신약으로 판매 허가를 획득했다. 램시마는 레미케이드의 바이오시밀러 제품이다. 짐펜트라는 유럽에서 램시마SC라는 제품명으로 허가받고 판매 중이다. 짐펜트라는 셀트리온이 미국에서 신약으로 허가받은 첫 제품이다. FDA는 허가 협의 단계부터 제품의 차별성을 인정해 신약 허가 절차를 권고했다. 신약으로 승인받기 위해 셀트리온은 두 개의 신규 글로벌 3상 임상을 수행했다. 셀트리온은 해당 임상에서 입증된 안전성과 유효성 결과를 바탕으로 FDA의 신약 허가 절차에 따라 지난해 12월 허가 신청을 제출했고 10개월만에 승인을 획득했다. 지난 2003년 LG화학의 항생제 팩티브가 국내 개발 신약 중 가장 먼저 미국 관문을 통과했다. 2014년 동아에스티가 기술수출한 시벡스트로가 FDA 승인을 획득했다. 2016년 SK케미칼의 혈우병치료제 앱스틸라가 FDA 허가를 통과했다. 앱스틸라는 SK케미칼이 독자 기술로 개발한 유전자재조합 바이오 신약이다. SK케미칼은 2009년 전임상 단계에서 호주 CSL베링에 앱스틸라를 기술수출 했고, CSL베링은 임상시험을 거쳐 미국과 유럽에서 앱스틸라 허가를 받았다. 지난 2019년에는 SK바이오팜이 개발한 2개 제품이 미국 입성에 성공했다. 2019년 3월 SK바이오팜이 기술수출한 수면장애 신약 수노시가 FDA의 최종 허가를 승인했다. 수노시는 SK바이오팜이 자체 기술로 후보물질 발굴 이후 임상1상시험을 마치고 지난 2011년 재즈파마슈티컬즈에 기술이전한 제품이다. 재즈는 수노시의 미국과 유럽을 포함한 글로벌 상업화 권리를 인수해 임상3상을 완료한 이후 상업화 단계에 도달했다. 2019년 11월 SK바이오팜은 뇌전증 신약 엑스코프리의 FDA 허가를 받았다. 엑스코프리는 국내 기업이 독자 개발해 FDA 허가까지 직접 수행한 첫 신약이다. 엑스코프리는 감마 아미노뷰트릭 산(GABAA) 이온 채널의 양성 알로스테릭 조절제로서 전압개폐성 나트륨 전류의 차단을 통해 신경 세포의 반복적인 발화를 감소시킴으로써 발작증상 완화 효과를 나타낸다. 업계에서는 국내 개발신약의 미국 내 상업적 성공 시험대에 올랐다는 평가다. 지금까지 미국 허가를 받은 국내 신약은 글로벌 무대 정복과는 다소 거리가 있다는 평가다. 팩티브는 제휴 파트너인 글락소스미스클라인이 임상 데이터를 문제 삼고 손을 떼면서 해외 진출에 차질이 빚어졌다. 팩티브 개발에는 3000억원 이상이 투입됐지만 미국에서 판매량은 미미한 수준이다. 지난 2014년 FDA 승인을 받은 시벡스트로와 2016년 미국 시장에 데뷔한 앱스틸라는 상업적 성과가 기대에 못 미쳤다는 평가다. 시벡스트로는 국내에서 낮은 약가 등을 이유로 허가를 취하하며 시장에서 사라졌다. SK바이오팜의 엑스코프리가 미국 시장에서 점차 확대하는 단계다. 엑스코프리는 미국 발매 이후 매 분기 매출 신기록을 이어가고 있다. 엑스코프리는 미국에서 2020년 2분기 첫 매출 21억원이 발생했는데, 올해 3분기에는 757억원으로 확대됐다. 엑스코프리는 지난해 미국 매출 1692억원을 올렸고 올해 3분기만에 1930억원으로 작년 매출을 넘어섰다. 엑스코프리의 약 3년간 미국 누적 매출은 4521억원으로 집계됐다. 한미약품이 기술수출한 롤베돈은 지난 1분기와 2분기에 각각 1560만 달러(약 200억원)와 2100만 달러(약 280억원) 규모의 매출을 기록하며 미국 시장에서도 성장세를 이어가고 있다. 롤베돈은 지난 4월 스펙트럼파마슈티컬즈를 인수한 중추신경계·통증·염증 전문 제약사 어썰티오홀딩스가 판매 중이다.

[데일리팜=손형민 기자] 희귀질환 중 하나인 폐색성 비대성 심근병증에 최초 표적치료옵션이 등장했다. 폐색성 비대성 심근병증(obstructive hypertrophic cardiomyopathy, oHCM)은 비대성 심근병증 중에서 좌심실 유출로 또는 우심실 유출로의 협착이 발생한 경우를 말한다. 그동안 HCM 치료에서 선택할 수 있는 약물 옵션은 베타차단제, 칼슘채널차단제 등 만성질환 치료제가 전부였다. 해당 약물로 HCM의 증상을 간접적으로 관리할 수 있었으나 증상이 개선되지 않으면 수술 외 치료옵션이 전무했다. BMS 캄지오스의 등장으로 HCM 표적치료의 길이 새롭게 열렸다. 캄지오스는 기존 약물과 다르게 심장 근육의 마이오신을 직접 억제시켜 환자들의 증상과 운동능력을 개선시킬 수 있다. 캄지오스는 심장 근육을 수축시키는 마이오신과 액틴의 교차결합 개수를 감소시켜 심장 근육을 이완시킨다. 임상에서 캄지오스는 하루 한 번 투여로 환자 절반가량에서 무증상 수준으로 개선 효과를 보였다. 74%의 환자가 중격축소술(Septal Reduction Therapy, SRT)을 고려하지 않아도 될 정도로 폐색됐던 좌심실 유출로가 개선됐다. 이런 임상 결과를 바탕으로 캄지오스는 지난 5월 아시아 최초 한국에서 증상성 oHCM 성인 환자의 운동 기능과 증상 개선을 위한 치료제로 허가됐다. 밀린드 데사이(Milind Y. Desai) 미국 클리블랜드 클리닉 순환기내과 교수는 캄지오스가 아시아 환자를 대상으로 한 연구에서도 글로벌 임상과 동일한 결과가 나왔다며 현장 활용도가 높을 것으로 분석했다. Q. 전 세계 비대성 심근병증(HCM) 발생 추이는 어떠한가? 현재 전 세계 HCM 유병률은 500명 중 1명 또는 200명 중 1명으로 추정되고 있다. 이를 고려했을 때 전 세계적으로 적어도 수백만 명의 환자가 진단을 받아야 하지만 약 85%의 환자는 오진, 미진단 또는 과소진단으로 놓치고 있는 상황이다. 500명 중 1명이라는 유병률을 대입한다면 미국의 경우 전체 인구 약 3억 4천만 명 중 약 70만 명의 환자가 HCM 진단을 받아야 한다. 다만 현재까지 환자 수는 약 10~12만 명에 불과할 정도로 유병률과 실제 진단 간 괴리가 상당하다. Q. HCM 진단율을 높이기 위한 방법은 무엇인가? HCM을 진단할 수 있는 방법은 크게 3가지가 있다. 첫 번째는 증상이 발현돼 검사를 통해 진단받는 경우이다. 두 번째는 HCM 진단을 받은 환자의 다른 가족 구성원들에게 연쇄선별검사(cascade screening) 방식으로 유전자 검사, 영상의학 검사를 실시해 더 많은 HCM 환자를 찾을 수 있다. 세 번째는 인공지능(AI)과 머신 러닝을 활용하는 방법이다. HCM을 진단할 수 있는 심전도 검사, 심초음파 검사, 심장 MRI 등의 검사에 AI와 머신 러닝을 적용해 대규모 데이터로부터 HCM 질환을 판독할 수 있는 특징을 추출해 진단에 활용하는 것이다. Q. HCM의 치료법은 무엇인가? 지금까지 HCM 치료 방식은 증상 완화에 초점이 맞춰져 있었다. HCM 치료를 위해 승인된 약제도 없었기 때문에 베타차단제, 칼슘채널차단제, 디소피라미드 등의 관상동맥질환 약제를 HCM 치료에 적용하는 방식으로 약물 치료가 이뤄졌다. 해당 치료제로도 증상이 개선되지 않을 경우 수술 등 침습적 치료 방식밖에 선택지가 없었다. 기존 치료제와 달리 캄지오스는 HCM의 기저 병태생리를 표적할 수 있는 최초의 치료제다. 캄지오스는 액틴과 마이오신의 과도한 교차결합을 억제하는 기전을 갖고 있다. 적정한 수의 액틴과 마이오신이 결합할 수 있도록 조절함으로써 과도한 심장 수축을 정상화하고 폐색된 심장 구조와 이로 인한 증상들을 효과적으로 치료할 수 있다. Q. 임상에서 캄지오스 치료 후 환자들의 증상과 운동 능력이 유의하게 개선됐다. EXPLORER-HCM 임상에서 캄지오스는 위약군 대비 1차, 2차 평가변수 모두를 유의하게 개선시켰다. 각 복합평가변수(NYHA 등급 1단계 이상 개선+pVO2 1.5. mL/kg/min 이상 증가, NYHA 등급 유지+pVO2 3. mL/kg/min 이상 증가)를 충족시킨 환자 비율이 위약군보다 캄지오스군에서 모두 높게 나타났다. 좌심실 유출로 압력차가 정상 수준에 가깝게 회복된 환자와 삶의 질이 개선됐다고 답변한 환자 비율 역시 위약군보다 캄지오스군에서 더 많았다. 전반적으로 캄지오스는 모든 평가변수에서 위약군보다 유의한 개선 효과를 보였으며 안전성과 유효성 모두에서 우수한 치료제을 확인했다. 캄지오스는 임상에서 확인됐던 효과가 지속됐을 뿐만 아니라 치료받은 환자들의 비대해졌던 심장 근육 두께와 크기가 적정 수준으로 줄었으며 뻣뻣해졌던 심장 근육 문제도 해결됐다. 이외에도 중국인 환자를 대상으로 EXPLORER-CN 임상연구를 별도로 진행했는데, 더 낮은 용량으로 치료를 시작했음에도 글로벌 연구와 동일한 결과가 확인돼 캄지오스가 아시아 환자에서도 유효한 치료 옵션임을 확인했다. Q. 캄지오스 처방 경험이 있다면 실제 확인한 캄지오스 치료 성적이 어떠한가? 환자들의 예후 변화와 만족도가 궁금하다. 현재 미국 전역에서 약 7000명의 환자가 캄지오스로 치료를 받고 있다. 실제 리얼월드에서 캄지오스 치료 후 투약 중단을 결정한 비율은 약 2.2%로 임상연구에서 보고된 결과보다 낮은 수치이다. 클리블랜드 클리닉에서 캄지오스 치료를 받고 있는 환자 중에서 중격축소술이 필요했던 경우는 없었으며 타 의료기관에서 중격축소술 받았음에도 증상이 개선되지 않아 클리블랜드 클리닉에서 캄지오스 치료를 시작한 환자들도 긍정적인 예후를 보이고 있다. Q. 지난 8월 유럽심장학회(ESC)에서 HCM 가이드라인을 업데이트했다. 가장 주목할만한 내용은 무엇인가? 과거 HCM 가이드라인은 개별 기관에서 보고된 소규모 관찰 데이터, 후향적 분석 결과 또는 전문가 합의 의견(consensus opinion) 정도의 근거만을 바탕으로 가이드라인을 구성할 수밖에 없었다. 실제 2014년 이후 9년이라는 긴 시간 동안 가이드라인을 업데이트할만한 수준의 데이터를 생성한 약제가 없었으며, 권고 약물 중 근거 수준(level of evidence)이 B보다 높은 옵션은 없었다. 그런데 캄지오스가 상황을 완전히 바꿨다. 대규모 3상 무작위대조시험(RCT) 임상연구 2건에서 캄지오스의 유의한 효과를 확인하면서 이번에 개정된 ESC 가이드라인에서 캄지오스가 치료 옵션 중 최초로 가장 높은 근거 수준인 A로 권고를 받았다. 다만 캄지오스가 Class 1으로 권고를 받을 것이라 기대했는데, 2A로 권고된 점이 놀랍고 아쉬웠다. 현재 미국심장학회(ACC)와 미국심장협회(AHA)에서도 가이드라인 업데이트를 준비 중이며, 내년 초에 새로운 발표가 있을 것으로 기대한다. Q. 앞으로 HCM 치료 패러다임이 어떻게 바뀔 것으로 예측하는가? 우선 HCM 진단을 받은 환자에서 증상 유무를 확인하고, 증상이 있다면 1차 치료 옵션(베타차단제, 칼슘채널차단제, 디소피라미드 등)으로 치료를 시작한다. 해당 약제들로도 증상이 개선되지 않을 경우 무작정 증량하며 치료를 지속하기보다 적절한 시점에 캄지오스로 전환하는 것이 효과적이라고 생각한다. 다만 HCM 치료가 베타차단제-캄지오스-수술 순서로 진행되는 일방향적인 과정이 아님을 반드시 알아야 한다. 환자의 상황에 따라 필요하다면 각 단계를 오가며 치료를 시도해볼 수 있다. HCM 영역에도 정밀 의학이 적용되고 있고, AI 기반 진단을 통해 더 많은 환자들이 발굴되고 있을 뿐만 아니라 특정 유전자 변이를 표적할 수 있는 치료도 시도되고 있다. 이를 바탕으로 앞으로 HCM 치료에 대한 접근 방식이 더욱 다변화 되고 환자의 상황에 맞춰 적절한 옵션을 제공할 수 있을 것으로 기대한다. Q. 한국에서 HCM을 치료하는 의료진과 환자들에게 당부하고 싶은 말은? HCM 질환 특성상 환자들이 증상이 있어도 바로 병원을 찾지 않거나, 병원을 찾는다 하더라도 오진 또는 진단 방랑을 경험하는 경우가 많다. 따라서 환자들에게 HCM이 어떤 원인 때문에 발생하며, HCM으로 인해 어떤 문제가 발생할 수 있는지 최대한 자세하게 설명하는 과정이 필요하다. 진료 외에도 환자들이 HCM 질환과 치료에 대한 자세한 정보를 얻을 수 있는 추가 자료를 제공하거나, 환우회 등의 창구를 소개한다면 치료에 큰 도움을 줄 수 있다. 또 HCM 환자가 1차 의료기관을 거쳐 심장내과 전문의, 그리고 HCM 치료 전문의의 적절한 치료를 받기 위해서는 의료진들을 대상으로 한 새로운 치료 옵션과 최신 치료 지견에 대한 교육이 꾸준히 진행돼야 한다고 생각한다.

◆방송 : 이슈진단 20회 ◆기획·진행 : 의약정책팀 이탁순·이혜경 기자 ◆촬영·편집 : 영상뉴스팀 이현수·박지은 기자 이탁순: 보건 의약 이슈를 현장 기자가 조망하는 시간입니다. 이슈진단, 오늘은 2023년 송년 특집 두 번째 시간으로 한 해를 들썩이게 한 허가 이슈를 다뤄보겠습니다. 스튜디오에 식약처 출입하는 이혜경 기자 나와 있습니다. 안녕하세요. 이 기자, 올 한해 의약품 수급 문제로 정말 홍역을 치뤘습니다. 엔데믹 이후 오히려 호흡기 환자가 늘면서 생긴 현상같은데, 식약처도 수급 안정화에 집중했어요. 어떤 조치들을 했었나요? 이혜경: 코로나19로 지난 2년간 수급 불안정 의약품이 많았던 것으로 기억합니다. 지난해 국정감사에서 오유경 식약처장이 의약품 공급 안정을 위해 ‘쓸 카드는 다 썼다’고 발언해 이슈가 된적이 있었는데요. 아세트아미노펜의 경우 정부가 나서서 긴급생산·수입명령으로 강제화 한거라면, 올해는 달랐습니다. 강제화보다 대한약사회 등 현장에서 균등분배 품목을 정하면, 정부가 제조업체들로부터 증산을 요청하는 협조 형태로 진행됐습니다. 특히 식약처가 채산성 등을 이유로 공급이 부족하다고 판단한 품목의 약가인상들이 이어진 한 해이기도 했습니다. 지난해 수급불안정 품목 중 아세트아미노펜 1품목의 약가인상이 진행됐다면, 올해는 마그밀, 슈도에페드린 등의 약가인상이 이뤄지면서 품귀현상이 해갈되기도 했었죠. 수급 불안정 품목의 약가인상 분위기를 만들어 낸 바탕에는 식약처의 노력이 있었다고 볼 수 있죠. 감기약 등 의약품 수급 안정화를 위해 여전히 모니터링과 감기약 생산업체에 대한 인센티브도 진행 중입니다. 이탁순: 지난달 11월에는 아세트아미노펜 시럽제 등 소아용 의약품을 국가필수의약품으로 등재했어요. 이 역시, 의약품 수급 안정화 일환이라고 보면 될 거 같은데. 이혜경: 맞아요. 소아에 쓰이는 항생제, 시럽제 등이 국가필수의약품으로 지정되자 마자 약가인상 이야기가 나오잖아요. 국가필수의약품으로 지정되면 정부로부터 행정적, 재정적, 기술적 지원을 받을 수 있어요. 식약처는 허가자료 면제, GMP 우선 실사 등의 지원 뿐 아니라 채산성이 맞지 않는 품목은 해외에서 주문생산할 수 있고요. 복지부는 약가 적정화를 위한 약가인상을 진행할 수 있죠. 이탁순: 식약처의 이런 노력과 함께 약가인상이 이뤄지면서 일정 부분 효과를 보는 것 같은데, 어쨌든 수급 문제는 앞으로도 계속될 거 같은데. 내년에도 지켜봐야 할 이슈 같습니다. 다른 이슈를 살펴볼게요. 올 한해 의약품 임상재평가가 유난히 많았네요. 어떤 약제가 있었는지 소개 부탁드립니다. 이혜경: 올해 재평가 품목이 유난히 많았던 거 같죠. 혈관성 인지장애 증상 개선 치료제 '옥시라세탐', 복잡성 요로감염 등에 쓰이는 항생제 '세프테졸나트륨주', 진해거담 시럽제 '지페프롤염산염', 뇌졸중, 뇌출혈로 인한 허혈성 뇌신경 장애 환자에게 쓰이는 '날록손염산염', 소염효소제 '스트렙토키나제·스트렙토도르나제' 등이 재평가 시험대에 올랐습니다. 이탁순: 결과가 나와서 시장에서 퇴출된 약제도 있었죠? 이혜경: 옥시라세탐, 세프테졸, 스트렙토제제는 모든 적응증의 임상적유용성을 입증하지 못해 결국 시장에서 퇴출됐습니다. 하지만 지페프롤 제제는 급·만성기관지염의 기침 완화에 대한 효능·효과를 입증하면서 기사회생했어요. 날록손의 경우에는 일부 적응증만 유용성을 입증하지 못했습니다. 뇌신경 장애 적응증은 삭제되고 나머지 천연·합성마약 등 아편류에 의한 호흡억제를 포함하는 마약 억제의 전체적 또는 부분적 역전, 급성마약 과량투여 시 진단 등은 유지됐습니다. 이탁순: 그런가 하면 올 한해 시럽제들이 품질 문제로 회수 조치 되는 등 문제점이 발견됐어요. 어떤 약제들이 그랬었나요? 이혜경: 올해 유독 파우치형 포포장 형태의 시럽제 제품의 품질 문제가 이슈됐었죠. 동아제약의 '챔프시럽'과 대원제약의 '콜대원키즈펜시럽' 등은 각각 갈변현상화 상분리 현상이 발생했고, 종근당의 '모드콜코프시럽'은 포 포장 제품 절취선 부분의 흰색 약액 누출 신고가 들어왔죠. 조사 결과 성상 부적합 확인으로 '모드콜코프'와 '모크콜콜드'의 회수 조치가 있었어요. 최근에는 대원제약 포타게련탁액의 품질부적합 논란이 있었고요. 이탁순: 이런 문제들이 생길 때 식약처는 어떤 조치를 내리나요? 이혜경: 식약처는 GMP에 문제가 생긴 의약품이 경우 원인조사 및 GMP 준수 여부 등에 대한 현장점검을 먼저 실시합니다. 그 이후 품질 부적합 등의 문제가 발생하면 회수조치와 함께 판매업무정지 또는 제조업무정지 등의 행정조치를 내립니다. 이탁순: 품질 문제의 연장선상인데, 휴텍스제약은 GMP 문제로 처음으로 GMP 적합판정 취소가 됐어요? 이혜경: 역시 올 한해 허가 이슈하면 휴텍스제약을 빼놓을 수 없죠. 촬영 기준(12월 18일) 시점으로, 청문회 절차가 진행 중이라 아직 적합판정 취소라고 말하기 보다 취소 절차를 밟고 있다고 볼 수 있네요. 휴텍스제약은 레큐틴정 등 6품목의 제품을 지속·반복적으로 허가사항과 다르게 첨가제를 임의로 넣고, 제조기록서를 거짓으로 작성한 사실이 발견되면서 GMP 적합판정 취소 사전통지서가 발송됐습니다. 이탁순: 작년 시행된 원스트라크아웃제가 적용된 건데. 식약처는 그러면서 뭐라고 했었나요? 이혜경: GMP와 관련해 중대한 위반사항이 발생하면 엄중하게 대처하겠다고 했어요. 거짓으로 GMP를 하면 바로 원스트라이크 아웃 하겠다는 얘기죠. 첫 처분 사례가 나온 만큼, 이제는 GMP 기준서를 제대로 지켰으면 하네요. 이탁순: 마지막으로 올해 허가된 국산 신약 관련해 얘기 해볼게요. 올해는 작년만큼 국산신약이 나오지 않은 것 같아요. 이혜경: 네. 지난해 11월 대웅제약의 제2형 당뇨병치료제 엔블로를 끝으로 올해는 국산신약이 한 품목도 허가 받지 못했습니다. 1999년 순수 국내 기술로 개발한 국산신약 1호 SK케미칼의 선플라주를 시작으로 엔블로까지 36개의 국산신약만 허가 받으면서, 37호 신약을 기다리는 목소리가 높습니다. 이탁순: 그래도 유한양행 렉라자는 비소세포폐암 1차 치료제로 허가받았어요? 이혜경: 지난 2021년 렉라자 허가 당시 적응증은 비소세포폐암 2차 치료제였지만, 지난 6월 1차 치료제로 허가가 변경되었습니다. 이탁순: 렉라자는 1차 치료제로 허가받고, 벌써 급여 얘기가 들릴 만큼 좋은 실적을 내고 있어요. 올해 신약이 없어도, 렉라자처럼 성공신화를 기대하는 국산신약 후보들이 있을 거 같은데. 무엇이 있나요? 이혜경: 업계에 따르면 제일약품 위식도역류질환 치료제 이야기가 많이 나와요. '자스타프라잔'이 임상3상을 마치고 지난 6월 식약처에 품목허가 승인 신청을 진행했기 때문이죠. 품목허가 신청 이후 허가까지 180일 정도 소요된다고 보면, 내년 상반기 쯤 37호 국산신약을 기대해봐도 될 것 같죠? 이외에도 동아에스티의 과민성 방광염치료제, LG화학의 통풍치료제, SK바이오팜의 뇌전증치료제 등의 임상시험이 활발히 진행되고 있어, 올해는 국산신약이 0건이 지만 조만간 줄줄이 허가가 나올 날을 기대해봐도 좋을 것 같습니다. 이탁순: 오늘 2023년 송년특집으로 올 한해 허가 이슈를 전반적으로 다뤄봤는데요. 지난 약무 및 법령 이슈에 이어 두 번째였습니다. 다음 시간에는 마지막으로 약가 이슈도 다뤄볼 예정인데요. 많은 시청 바랍니다. 이 기자도 올 한해 정말 고생 많았어요. 이슈진단 오늘은 여기까지 하겠습니다. 그럼 다음에 뵙겠습니다. 감사합니다.

프레지니우스카비·HK이노엔, 허가 획득...약가산정 진행 중 [데일리팜=노병철 기자] 수액전문제약사들의 '새로운 조성의 지질영양수액제' 시장 점유율 확대를 위한 본격적인 불꽃경쟁이 점화됐다. 새로운 조성의 지질영양수약제는 4세대 수액제로 평가받으며, 기존 쓰리챔버 종합영양수액제에 아미노산 함량을 강화한 제품이다. 구성 성분은 정제어유(오메가-3) 또는 정제올리브, 아미노산, 포도당 등이다. 먼저 가장 빠르게 시장에 진입한 기업은 지난해 8월 허가를 획득한 박스터다. 박스터 올리멜엔12이주는 올리브오일 함유·아미노산 강화 지질영양수액제로 650·1000·1500·2000ml 제품이 각각 2만9746원·3만7777원·4만3835원·5만5202원의 약가를 받았다. 박스터는 종합병원 영업마케팅 강자 보령과 국내 판권계약을 맺고, 제품을 출시한 상태다. 국내 제약사 중에서는 3세대 쓰리챔버 종합영양수액제 1위 기업 JW중외제약이 올해 중말순 허가와 보험급여를 인정, 박스터 올리멜엔12이주 대항마에 이름을 올렸다. 정제어유·정제올리브유·정제콩기름 등을 포함해 아미노산 비율을 높인 위너프에이플러스주는 700억대 외형의 기존 자사 쓰리챔버 종합영양수액제 위너프주의 업그레이드 제품으로 평가받고 있다. 위너프에이플러스주 1089·1090·1438·1452ml 약가는 4만1609원·4만197원·4만6049원·4만5679원으로 등재돼 있다. 정제어유를 사용한 HK이노엔 오마프원플러스주도 최근 식약처 허가를 획득, 현재 약가산정이 진행 중이다. JW중외제약에 선기를 뺐긴 HK이노엔은 이론상 차별화 전략 일환으로 '오메가 지방산을 포함하는 약학 조성물 및 이를 포함하는 수액제제' 특허를 새롭게 등재했다. 프레지니우스카비도 정제어유 등 아미노산 비율을 높인 엔텐스주를 지난해 9월 수입 허가를 받고 스모프카비벤을 대체할 차세대 제품으로 육성할 예정이다. 의약품 유통실적 기준, 스모프카비벤·페리페랄주는 지난해 약 271억의 실적을 올리며, 1위인 위너프(페리)에 이어 3세대 쓰리챔버 종합영양수액제 2위를 차지했다. 스모프카비벤은 동일조성 복합제로 약가인하 시련을 겪었지만 엔텐스주로 분위기 반전을 노리고 있다. 알려진 바에 따르면 엔텐스주와 오마프플러스원은 위너프에이플러스주와 비슷한 수준의 약가를 받을 것으로 기대를 모으고 있다. 때문에 업계에서는 정제어유 및 올리브유 기반 4세대 지질수액제가 2024년을 원년으로 치열한 경쟁을 펼치며 새로운 시장을 형성해 나갈 것으로 분석하고 있다.