산가모 바이오사이언시스(Sangamo BioSciences)는 HIV 감염환자를 항바이러스제가 아닌 유전자 조작으로 치료할 수 있다는 임상 결과 2건을 발표했다. 결과 발표 이후 산가모의 주가는 17% 증가해 13년만에 가장 높이 상승했다.

산가모의 기술은 HIV 바이러스가 감염시 사용하는 T세포의 CCR5 유전자를 변이시켜 바이러스를 조절하는 것이다. 산가모의 SB-728-T는 환자에서 추출한 T세포를 유전자 조작한 이후 증식 과정을 거쳐 환자에 다시 주입한다.

분석가들은 산가모의 기술에 대해 대규모 임상을 통한 검증이 필요하다고 말했다. 또한 제품을 출시하기 위해 거대 제약사의 협력이 필요할 것으로 전망했다.

제품의 안전성을 평가하기 위해 실시된 HIV 환자 12명에 대한 임상 시험에서 산가모의 치료가 HIV 바이러스 억제에 필요한 양의 유전자 조작 세포를 생산하는 것으로 나타났다.

항레트로바이러스와 기회 감염 학회에서 발표된 두 번째 임상 결과의 경우 치료 이전에 화학요법제인 싸이클로포스파미드(cyclophosphamide)를 투여할 경우 유전자 조작된 세포와 전체 면역 세포의 수도 증가한 것으로 나타났다.

SB-728-T 치료를 받은 환자 1명은 31주 동안 치료제 없이 HIV가 상당히 낮은 수준을 유지한 것으로 나타났다. 또한 52주 경과시까지 바이러스의 증가가 보이지 않아 기능적으로 치료된 상태를 보였다.

산가모의 유전자 조작 치료는 CCR5 변이가 있는 환자의 경우 HIV에 저항성을 보인다는 점을 이용했다. 특히 산가모는 유전자 조작에 바이러스 대신 mRNA를 이용했다. 바이러스를 이용할 경우 인체에서 바이러스에 대한 항체가 발생해 추가 치료가 어렵지만 mRNA는 환자가 필요시 다시 치료 할 수 있다고 산가모는 말했다.